DCMedical Gene Therapy; inšpirované; z baktérií, ktoré môžu zásadne zmeniť ľudskú DNA
Dr. Liliana Pâslaru, pozvaná na prehliadku Akadémie zdravia, vysvetlila, čo znamená CRISPR CAS, revolučná génová terapia inšpirovaná baktériami, ktoré dokážu znížiť a opraviť poškodenú ľudskú DNA. Jeho aplikácie sú obrovské, okrem iného sa dá použiť na výrobu liekov, ktoré liečia rakovinu alebo iné choroby u ľudí, ale aj v iných oblastiach, napríklad pri výrobe plodín, ktoré odolávajú klimatickým zmenám.
Čo je CRISPR CAS? Krátka odpoveď by bola, že ide o novú génovú terapiu, revolučnú triedu molekulárnych nástrojov, ktorú môžu vedci použiť na zameranie a vystrihnutie, podobne ako nožnice, na akýkoľvek druh genetického materiálu. Systémy CRISPR sú najrýchlejšie, najjednoduchšie a najlacnejšie metódy, ktoré kedy genetickí vedci mali k dispozícii, a ktoré dokážu manipulovať s „kódexom života“ v akomkoľvek organizme na Zemi vrátane ľudí. prvá technológia skutočne schopná zmeniť základnú chémiu toho, kto sme.
„Technológia CRISPR-CAS je biomolekulárny nástroj široko používaný v takzvanej genómovej editácii. Je známe, že génová terapia je forma liečby, ktorá upravuje DNA alebo RNA, nukleové kyseliny, aby sa zabránilo, potlačilo alebo napravilo patologické situácie spôsobené nesprávnou funkciou niektorých génov, povedzme genetické chyby všeobecne “, vysvetlila profesorka Liliana Pâslaru, renomovaná špecialistka na lekársku a klinickú biochémiu, profesorka na lekárskej a farmaceutickej univerzite Carol Davila v Bukurešti a na klinickom ústave Fundeni v Bukurešti.
Táto najmodernejšia technológia je v zásade inšpirovaná modelom vytvoreným takpovediac „matkou prírodou“.
"V posledných rokoch sa táto technológia genetického inžinierstva, systém CRISPR-CAS, skutočne vyvíjala. Má vlastnosť alebo schopnosť zamerať, zistiť alebo lokalizovať a potom štiepiť, rezať," presne vyrezať akúkoľvek génovú sekvenciu v RNA alebo DNA. Musím spomenúť, že tento systém CRISPR-Cas existuje v prírode. Prvýkrát bol detekovaný v genóme Escherichia Coli v roku 1984, presnejšie ako neobvyklá sekvencia v genóme E. coli, konkrétne boli pozorované sekvencie bakteriálnej DNA pozorované s vírusovou DNA. V tom čase sa presne nevedelo, o čo ide, a význam tejto zvláštnej štruktúry sa podarilo rozlúštiť až neskôr. ““.
V roku 2000 identifikoval vedec tento systém ako špecifický pre baktérie a neskôr, v roku 2007, tím vedcov „urobil prvý experimentálny dôkaz, že systém CRISPR-Cas je prispôsobený imunitný systém,“ vysvetlil Prof. dr Liliana Pâslaru, VÝHRADNE v spoločnostiach DC News a DC Medical.
„Rozoznáva genóm vírusov, ktoré napádajú bakteriálnu bunku, a syntetizuje systém CRISPR, ktorý napáda tento vírusový genóm a ničí ho. Je to imunitný obranný systém, “upozorňuje doktorka Liliana Pâslaru.
Názov CRISPR je skratkou pre „zoskupené pravidelne rozložené krátke palindromické opakovania,“ tvrdí odborník.
„Táto skratka pochádza zo skutočnosti, že v bakteriálnom lokusu CRISPR existujú opakujúce sa palindromické sekvencie, ktoré - tu je zaujímavý - sú oddelené sekvenciami nazývanými spacer, ktoré pochádzajú z DNA napadajúcich prvkov týchto bakteriofágov, napríklad vírusov, ktoré kedysi napadli bakteriálne bunky. Tieto prvky, takže sa táto špeciálna štruktúra považuje za spomienku na predchádzajúce infekcie baktériami, a dokonca aj výskumník, ktorý pokračoval v štúdii CRISPR, tvrdí, že táto špecifická sekvencia by bola akousi vakcinačnou vrstvou pre bakteriálne bunky, “hovorí profesor.
Technológia, ktorá strihá, ako nožnice, DNA
Početné následné štúdie preukázali presnosť, prístupnosť, jednoduchosť a všestrannosť tohto systému prirodzenej obrany. Až v roku 2012 urobila Jennifer Doudna z USA a Emmanuelle Charpentier z Európy to, čomu sa dnes hovorí objav storočia, konkrétne možnosť využitia systému CRISPR na genomické úpravy v živých organizmoch vrátane človeka.
Vedci v podstate študovali štruktúru prirodzeného CRISPR baktérií a v laboratóriu vytvorili podobný umelý model, ktorý prispôsobil systém a získal technológiu CRISPR CAS, ktorá sa používa na úpravu génov v akomkoľvek živom organizme.
Lilián Pâslaru, hovorí, že úprava génov je založená na rovnakom mechanizme ako úprava textu: odstránenie nesprávnych slov, ich nahradenie, oprava, úprava textu tak, aby bol dokonalý.
Pokiaľ ide o genetickú úpravu v živých organizmoch, znamená to, že defektný gén je identifikovaný a nahradený zdravým. CRISPR CAS v zásade strihá z DNA chybný kus nožníc ako chybný kúsok a nahrádza ho správnym.
„Systém CRISPR sa používa na vyrezanie fragmentu DNA živého tvora, ktorý chcete upraviť. Môže rozrezať gén a vylúčiť ho. Zároveň je možné spozorovať voľné konce (ponechané po rozrezaní reťazca DNA, č.).
Čo tvorí tento systém, ktorý môže úplne zmeniť prístup k chorobám a do akej miery sa už uplatňuje v medicíne a v Rumunsku, nájdete vo VIDEU: