Dlhá cesta k novému lieku - farmaceutické fakty
9. mája 2018 - Hovorí sa, že vývoj nových liekov je zdĺhavý proces. Je to však skutočne pravda? V USA majú vypočítané presne. Bola stanovená „pravdepodobnosť schválenia“ (LOA), tj pravdepodobnosť schválenia účinnej látky: Schvaľovací orgán dostane súhlas iba s každým desiatym klinickým projektom, ktorý sa začne vo fáze I klinického vývoja.
Objaviť účinnú látku, ktorá pomáha proti určitej chorobe, je jedna vec. Len čo sa v zásade preukáže efektívny koncept - uskutočňuje sa to v takzvaných „štúdiách zameraných na overenie koncepcie“ -, začína klinický vývoj. Je to zložité a veľmi drahé. Podľa autorov je štúdia „Miera úspechu klinického vývoja 2006 - 2015“ najväčšia svojho druhu: Počas desaťročného obdobia pozorovania bolo analyzovaných a preskúmaných takmer 7 500 programov klinického vývoja, aby sa zistilo, či sa testované látky dostali do ďalšej fázy vývoja. Štúdiu uskutočnila „Biotechnology Innovation Organization“ - najväčšia asociácia biotechnologických spoločností, akademických inštitúcií a štátnych biotechnologických centier so sídlom vo Washingtone, podľa vlastných informácií.
Najväčší klinický problém: lieky proti rakovine
Ak sa pozriete na pravdepodobnosť úspechu - rozdelenú podľa chorôb - je zrejmé, že vývoj liekov na rakovinu je zjavne najväčšou výzvou: Iba 5.1 percent z klinických programov skúmaných v tejto oblasti dosiahlo zrelosť na trhu. Obdobne náročné sú testované látky v oblasti psychiatrie (LOA: 6,2%) a neurológie (LOA: 8,4%). Spoločnosti, ktoré uskutočňujú výskum v oblasti autoimunitných chorôb, musia brať do úvahy aj relatívne nízku pravdepodobnosť úspechu: Od fázy I do schválenia sa dostane len asi každý desiaty kandidát (LOA: 11,1%). Na druhom konci stupnice: hematológia. Vývoj liekov na choroby ako hemofília, anémia alebo trombocytopénia má päťkrát vyššiu šancu na úspech ako onkologickí kandidáti. Aj tu však tri zo štyroch testovaných látok nedosiahnu schválenie.
Najväčšia prekážka: Klinický vývoj fázy II
Klinická fáza, v ktorej je riziko prerušenia liečby najvyššie, je fáza II. Toto je prvýkrát, čo sa liek podáva väčšej skupine pacientov (100 - 300 pacientov), aby sa preskúmala jeho účinnosť, stanovilo vhodné dávkovanie a zistili sa o ňom ďalšie informácie. Aby sme sa naučili bezpečnosť. Iba asi každý tretí kandidát (LOA: 30,7%; pozri grafiku) sa odtiaľ dostal do tretej fázy vývoja. Vo fáze III - poslednej etape pred podaním žiadosti o prijatie - dosahuje 58% uchádzačov status, že je možné podať žiadosť o prijatie. A dokonca ani potom, po rokoch výskumu a vývoja, sa asi 15 percent kandidátov na lieky predložených na schválenie nedostane na trh. Dôvody týchto čísel sú v zásade: Výskum je zložitý. A bezpečnosť pacientov je na prvom mieste v zozname.
Autori sa obávajú, že takmer 42 percent kandidátov na skúšku zlyhá ani vo fáze III, „pretože 35 percent všetkých výdavkov na výskum a vývoj sa realizuje v štúdiách fázy III a fázy III je zodpovedných za 60 percent všetkých nákladov na klinické štúdie. „Koniec koncov: výskum nie je márny - ani u kandidátov, ktorí to nezvládnu alebo sa im to nepodarí na prvý pokus. Znalosti a skúsenosti z neúspešných štúdií sa dostávajú do rozvojových programov budúcich projektov.