FDA schvaľuje Nexletol, nový typ liečby heterozygotnej familiárnej hypercholesterolémie, v
Nexletol je liek, ktorý nedávno schválil Úrad pre kontrolu potravín a liečiv (FDA), na použitie u pacientov s heterozygotnou familiárnou hypercholesterolémiou (HeFH) v prípadoch, keď maximálna liečba statínmi nedosahuje optimálnu hodnotu LDL-cholesterolu.
Liek bol tiež schválený na liečbu ľudí s aterosklerotickými kardiovaskulárnymi chorobami (ASCVD), kde je potrebné ďalšie zníženie hladiny cholesterolu s nízkou hustotou (LDL-C).
Iba týždeň po tejto udalosti, FDA schválila aj liek NEXLIZET, kombinácia kyseliny bempedovej a ezetimibu, ktorá pri perorálnom podávaní jedenkrát denne znižuje hladinu LDL-C a inhibuje syntézu cholesterolu v pečeni a jeho absorpciu v čreve.
NEXLIZET je indikovaný ako doplnková liečba k liečbe maximálne tolerovanými statínmi a k diéte u dospelých pacientov s heterozygotnou familiárnou hypercholesterolémiou alebo aterosklerotickým kardiovaskulárnym ochorením.
Schválenie Nexletol bola založená na dvoch klinických štúdiách fázy III, CLEAR Harmony a CLEAR Wisdom. Testovala sa bezpečnosť a účinnosť liečby, zamerané hlavne na zníženie hladiny LDL-c.
Liek vo forme 180 mg tabliet bude uvedený na trh od 30. marca 2020.
Podľa výsledkov prvej štúdie (CLEAR Harmony) bol v porovnaní s placebom Nexletol znižuje LDL cholesterol o 18%. Údaje z druhej štúdie (CLEAR Wisdom) boli podobné, čo ukazuje, že užívanie drogy viedlo k pokles hladiny LDL-C o 17%, v porovnaní s placebom.
Obidve štúdie sa zaoberali účinnosťou lieku vo forme 180 mg tabliet užívaných jedenkrát denne počas 52 týždňov. V obidvoch klinických štúdiách dosiahol pokles hladín cholesterolu s nízkou hustotou najvyšší prah po prvých 4 týždňoch liečby.
Nexletol (kyselina bempedová) je doposiaľ prvý schválený inhibítor adenozíntrifosfát-citrát-lyázy (ACL). Má schopnosť znižovať hladinu LDL-C inhibíciou syntézy cholesterolu v pečeni.
Pokiaľ ide o bezpečnostný profil lieku, je opísaných niekoľko z nich nepriaznivé účinky, ktoré môžu súvisieť s jeho podávaním, ako sú infekcie horných dýchacích ciest, svalové kŕče, bolesti brucha, bronchitída, anémia, zvýšenie pečeňových enzýmov.
Bolo to tiež analyzované farmakokinetický profil a že výsledky ukazujú, že užívanie Nexletolu ako doplnku k liečbe simvastatínom alebo pravastatínom môže viesť k zvýšeniu statínov a myopatie.
V takom prípade sa neodporúča používať Nexletol s viac ako 20 mg simvastatínu alebo viac ako 40 mg pravastatínu.
9 z 10 ľudí s familiárnou hypercholesterolémiou nie je diagnostikovaných. Zdroj: thefhfoundation.org
Aj keď familiárna hypercholesterolémia postihuje približne 34 miliónov ľudí na celom svete, pričom heterozygotná forma je bežné ochorenie ako cukrovka 1. typu, viac ako 90% ľudí nemá diagnózu.
V tejto súvislosti nadácia FH a Svetová federácia srdca vyhlásili výzvu na uznanie globálneho bremena familiárnej hypercholesterolémie, čo je iniciatíva zameraná na vývoj nových stratégií na zvládnutie tohto stavu.
Klasickou liečbou pri familiárnej hypercholesterolémii je podávanie statínov (atorvastatín, rosuvastatín, simvastatín). Majú úlohu znižuje celkový cholesterol, a početné klinické štúdie spájajú ich použitie so zníženým rizikom infarktu myokardu alebo mozgovej príhody.
Okrem toho existuje nová skupina terapií založených na monoklonálnych protilátkach, konkrétne inhibítory molekuly PCSK9. Ich cieľom je znížiť hladinu cholesterolu s nízkou hustotou.