Súčasné terapeutické možnosti pre svalové dystrofie SpringerLink
Súčasné možnosti liečby svalových dystrofií
Zhrnutie
Rastúce pochopenie molekulárnych mechanizmov Duchennovej svalovej dystrofie spôsobenej poruchou funkcie Dystrofyty a ďalšie svalové dystrofie znamenajú, že veľké množstvo nových terapeutických možností si našlo cestu do klinických štúdií a v niektorých prípadoch už do klinickej starostlivosti. Okrem stratégie nahradenia chýbajúceho alebo štrukturálne narušeného proteínu sa robia pokusy ovplyvňovať sekundárne javy, ako sú zápalové reakcie alebo fibróza. Napriek týmto pokrokom v kauzálne orientovaných terapiách naďalej zohráva ústrednú úlohu optimálna symptomatická liečba. V súčasnosti pre to existujú osvedčené normy. Na zabezpečenie adekvátnej starostlivosti o pacienta je nevyhnutná úzka spolupráca medzi neuropediatrami, kardiológmi, ortopédmi a špecialistami na ventiláciu.
Abstrakt
Rastúce pochopenie molekulárnych mechanizmov pri Duchennovej svalovej dystrofii, ktoré je spôsobené poruchou génu pre dystrofín a iných svalových dystrofií, vedie k tomu, že si do klinických štúdií našlo cestu veľa nových liečebných možností a v niektorých prípadoch do klinickej liečby. Okrem stratégie nahradenia chýbajúceho alebo štrukturálne narušeného proteínu sa skúmajú aj sekundárne javy, ako je zápal alebo fibróza. Napriek tomuto pokroku vo vývoji kauzálne orientovanej liečby optimálna symptomatická liečba naďalej zohráva ústrednú úlohu. Za týmto účelom boli zverejnené osvedčené štandardy starostlivosti. Na zabezpečenie adekvátnej starostlivosti pre pacientov je nevyhnutná úzka spolupráca medzi neuropediatrami, kardiológmi, ortopédmi a špecialistami na dýchacie cesty.
Toto je ukážka obsahu predplatného. Prihláste sa a skontrolujte prístup.