Technika genetického editovania Crispr, prvýkrát testovaná in vivo na ľuďoch, podobná lieku
Technika genetickej úpravy Crispr bude prvýkrát testovaná in vivo na pacientoch s oftalmologickými a pečeňovými ochoreniami, podobnými liekom, a ak bude úspešná, môže byť podľa Financial Times použitá na liečbu iných závažných genetických chorôb.
Crispr-Cas9, objavený v roku 2012, skrátene Crispr, umožňuje výskumníkom vykonať presné zmeny v konkrétnych bodoch DNA a podľa Mediafaxu môže znamenať revolúciu v liečbe genetických chorôb.
Minulý rok sa uskutočnil prvý klinický pokus, v ktorom bol Crispr použitý na úpravu ľudských krviniek, ktoré boli z tela pacienta odstránené a po laboratórnych úpravách znovu zavedené.
Tento rok chcú vedci použiť postup genetickej úpravy v živom ľudskom tele, a tým pripraviť cestu pre modifikáciu niekoľkých typov buniek.
Crispr bol objavený v baktériách ako súčasť ich obrany pred vírusmi. Genetický kód Crispr môže viesť Cas9 - enzým, ktorý funguje ako molekulárne nožnice - na konkrétne miesta v genóme, čo umožňuje výskumníkom eliminovať gén, meniť jeho funkciu alebo regulovať genetickú aktivitu.
Väčšina vedcov sa obáva etických dôsledkov úpravy génov, ktoré môžu byť prenesené na ďalšie generácie.
Čínsky výskumník He Jiankui v skutočnosti vyvolal polemiku, keď tvrdil, že pomocou technológie Crispr-Cas9 získal prvé geneticky modifikované deti. Ale mnoho ďalších vedcov je nadšených z možnosti liečiť choroby pomocou genetických úprav.
Editas Medicine, bostonská biotechnologická spoločnosť, sa pokúsi obnoviť víziu pacientov používajúcich technológiu Crispr-Cas9 in vivo, nie v laboratóriu. Charlie Albright, vedecký koordinátor spoločnosti Editas, tvrdí, že genetická úprava je jediný spôsob, ako dosiahnuť „potenciálne transformačnú a trvalú“ zmenu u pacientov so zdedeným zriedkavým ochorením očí.
Konkurenčná spoločnosť Intellia Therapeutics má v úmysle urobiť to isté a chce získať súhlas USA na začatie klinických testov v druhej polovici roku 2020. Spoločnosť chce používať Crispr na liečbu amyloidózy, zriedkavého a potenciálne smrteľného ochorenia pečene.
Crispr Therapeutics je spoločnosť, ktorá túto technológiu použila prvýkrát u ľudských pacientov a úspešne liečila dvoch ľudí trpiacich poruchami krvi. Po tomto úspechu spoločnosť získala prostriedky vo výške viac ako 270 miliónov dolárov na pokračovanie v testoch.
Investori však očakávajú, že od týchto troch spoločností uvidia viac výsledkov testov, pretože je ťažké predpovedať, ako sa bude vyvíjať trh.
Spoločnosti, ktoré používajú technológiu Crispr, musia prekonať aj problémy s bezpečnosťou a duševným vlastníctvom
Ak sa cieľ nestihne, môže tento postup ovplyvniť celý genóm a spôsobiť mutácie a rakovinu. Miera presnosti sa ale zvýšila a spoločnosť Editas už získala súhlas amerického úradu pre kontrolu potravín a liečiv s prvými testami v nasledujúcich 30 dňoch.
Technológia Crispr je tiež predmetom patentového sporu medzi univerzitou v Berkeley, kde ju výskumníci prvýkrát objavili, a Broad Institute, kde sa o rok neskôr prvýkrát použila na ľudské bunky. Spor bolo možné vyriešiť krížovými licenciami.
Investori začínajú rozlišovať medzi stratégiami spoločností. Akcie v spoločnosti Crispr sa zvýšili najviac, a to až o 113% v minulom roku, keď mala prvé reálne výsledky. Akcie v spoločnosti Editas sa zvýšili o 30% a v spoločnosti Intellia o 7%.
Testy vykonané na pečeni spoločnosťou Intellia sú rizikovejšie, pretože vírus, ktorý prenáša technológiu Crispr, po injekcii do tela kráča, kým nenájde svoj cieľ.
Na druhej strane Editas vstrekuje technológiu do oka, ktoré má svoj vlastný samostatný imunitný systém.
Prvý pacient, ktorý sa zúčastní testov Intellia, nebude mať potenciálny prínos, pretože špecialisti začnú s nízkymi dávkami na sledovanie nežiaducich účinkov.
Crispr má odlišný prístup, keď lekári vykonávajú genetické modifikácie mimo tela, v laboratóriu, pri chorobách, ktoré sú dobre známe, ako je beta-talasémia a kosáčikovitá anémia alebo kosáčiková anémia. V Spojených štátoch sa s touto dedičnou formou ťažkej anémie, ktorá postihuje orgány, narodí približne 300 000 detí.
Keď budú účinky lepšie pochopiteľné, špecialisti spoločnosti, ktorí spolupracujú so spoločnosťou Vertex Pharmaceuticals, urobia zmeny vo svojom prístupe. Klinické testy sa budú vykonávať každých šesť mesiacov. V súčasnosti sú naplánované tri testy na liečbu rakoviny vrátane pokusu o úpravu imunitných buniek tak, aby sa odstránili nádory. Špecialisti spoločnosti tiež plánujú vytvoriť umelý pankreas pre pacientov s cukrovkou.
Technológia Crispr by mohla nakoniec transformovať celý farmaceutický priemysel
Sektor by sa teda mohol podobať na túto technológiu (slávna konkurencia Apple vs. Samsung). Biotechnologické firmy sa mohli zapojiť do inžinierskej súťaže o pridanie ďalších generácií funkčnosti k tomuto postupu.
Farmaceutické spoločnosti tradične investujú do biologickej hypotézy, aby potom našli molekulu, ktorá by sa dala patentovať a z ktorej by mali zisk.
V prípade spoločnosti Crispr neexistujú žiadne obmedzenia a biotechnologické spoločnosti by mohli rásť a pohybovať sa rýchlejšie ako farmaceutické spoločnosti.