Banka krvi, plazmy a kmeňových buniek je rozhodujúca pre rumunských pacientov trpiacich rôznymi chorobami
Autor: Gabriel Zamfirescu/Dátum uverejnenia: 25-02-2020 17:02
Dr. Wolfgang Knirsch je v súčasnosti generálnym riaditeľom najväčšej banky hybridných kmeňových buniek v Európe. Je tiež členom medzinárodných organizácií v priemysle kmeňových buniek. Pred rokom 2015 bol Dr. Knirsch viceprezidentom jedného z európskych výrobcov plazmových derivátov a pracoval v plazmovom priemysle takmer 10 rokov.
Reportér: Pán doktor, aký závažný je dnes problém dodávok imunoglobulínov v Európe a Rumunsku?
Wolfgang Knirsch: V globálnych podmienkach je príbeh plazmových produktov po väčšinu rokov príbehom riadenia nedostatkov. Najdôležitejšie faktory, ktoré je potrebné vziať do úvahy, sú dostupnosť plazmy a existujúca frakcionačná kapacita vo vzťahu k rastúcemu dopytu. Aj keď je možné nové zberné strediská zriadiť asi za dva roky, zvýšenie frakčnej kapacity závisí od projektov trvajúcich najmenej päť rokov. Krajiny, ktoré v minulosti zaznamenali nedostatky, preto môžu očakávať, že sa tak stane v budúcnosti - aj keď existujú výnimky. To sa dá čiastočne vyrovnať zaplatením vysokých cien za liečbu aspoň život ohrozujúcich stavov pacientov.
Reportér: Aká je situácia našej krajiny v porovnaní s ostatnými európskymi krajinami z hľadiska použitia imunoglobulínov?
Wolfgang Knirsch: Štatistiky jasne ukazujú, že v Rumunsku je spotreba imunoglobulínu na obyvateľa najnižšia v Európskej únii. Napríklad Rumunsko používa 17-krát menej imunoglobulínu na obyvateľa ako Nemecko alebo Francúzsko. Aj východoeurópske krajiny (napr. Poľsko alebo Chorvátsko) používajú 5-6-krát viac imunoglobulínu na obyvateľa ako Rumunsko.
Veľmi nízka spotreba Rumunska zjavne pochádza z podaných dávok a nedostatočnej diagnostiky, pretože výskyt autoimunitných chorôb je v celej Európe približne rovnaký. Inými slovami, vo vašej krajine žije približne rovnaký počet pacientov na tisíc obyvateľov ako v Nemecku, Taliansku alebo Českej republike, okrem toho, že v Rumunsku je diagnostikovaných menej pacientov a spomedzi tých s diagnostikovanou, ako som už povedal, len veľmi málo dostať úplné ošetrenie.
Reportér: Čo je potrebné urobiť za týchto podmienok na vyriešenie dlhodobého problému s imunoglobulínmi v Rumunsku?
Wolfgang Knirsch: Rumunsko sa môže rozhodnúť, či sa stane krajinou, v ktorej sú ceny imunoglobulínov a produktov pochádzajúcich z plazmy vysoké, alebo môže vyvinúť úsilie o postupné dosiahnutie autonómie. Z môjho pohľadu je pre rumunských pacientov s rôznymi poruchami imunity rozhodujúca banka krvi, plazmy a kmeňových buniek. Mohli by mať bezpečný zdroj imunoglobulínov tu v Rumunsku. Odber plazmy v Rumunsku modernou metódou plazmaferézy vytvorí základný predpoklad pre vybudovanie továrne na lieky z plazmy, z ktorých najznámejší je imunoglobulín. Dovoľte mi tiež spomenúť, že plazma od darcov, ktorí boli vystavení podobnému spektru zárodkov, môže mať ďalšie výhody.
Je zrejmé, že takáto továreň sa nedá urobiť za 2-3 mesiace. Bude to trvať niekoľko rokov, ale je dobré vedieť, že od okamihu, keď Rumunsko začne skutočne zhromažďovať plazmu, sa závislosť od importovaného imunoglobulínu rapídne zníži, pretože budú mať pevné kontrakty na spracovanie rumunskej plazmy s továrňami v zahraničí - surovina je daná a sa získajú hotové výrobky. Prebytočné vedľajšie produkty získané z procesu frakcionácie sa môžu predať a môžu pomôcť pokryť režijné náklady.
„Ak Rumunsko nezačne rýchlo zbierať plazmu, bude mimoriadne vystavené trhovým rizikám! „
Reportér: Ako vidíte v týchto podmienkach verejno-súkromné partnerstvo, ktoré sa predpokladalo na vládnej úrovni pre vytvorenie takejto banky?
Wolfgang Knirsch: Jedným z riešení riešenia problému je verejno-súkromné partnerstvo pri výstavbe tejto banky. Je to dobré riešenie, ktoré sa v podobných formách praktizuje na viacerých miestach v Európe. Taliansko, Španielsko, severské krajiny alebo Portugalsko sú len niekoľkými príkladmi krajín, v ktorých majú štátne a súkromné spoločnosti partnerstvá, ktorých výsledkom je poskytovanie liekov pochádzajúcich z ľudskej plazmy. Ak sa rumunský štát rozhodol pre toto riešenie a prijal rozhodnutie PPP, mal by postupovať dôsledne. Najhoršie by bolo neurobiť nič a Rumunsko by zostalo jednou z mála európskych krajín, ktorá nezhromažďuje žiadne litre plazmy priamo od darcov.
Reportér: Aké sú však podľa vás riziká prokrastinácie? Prečo nemôžeme pokračovať v dovoze imunoglobulínov?
Wolfgang Knirsch: Globálny dopyt po imunoglobulíne vzrástol a bude naďalej stúpať a ponuka nedokáže držať krok s dopytom. Údaje z roku 2017 ukázali, že Európa by potom zabezpečila 74% potrebnej plazmy a prognózy na rok 2025 hovoria, že Európa bude schopná pokryť niečo cez 60% svojej vlastnej zbierky.
Záver každého bona fide špecialistu je jasný: podľa príkladu ďalších špičkových európskych krajín musí Rumunsko urgentne začať so zbieraním plazmy a okamžite začať s výstavbou továrne na lieky z nej odvodené, aby spĺňalo európsku normu špecifickú pre pacientov. s primárnou imunodeficienciou. Ak sa tak nestane prostredníctvom partnerstva medzi verejným a súkromným sektorom alebo inou formou, bude Rumunsko mimoriadne vystavené trhovým rizikám a pacienti s imunodeficienciou budú trpieť ešte viac.!
Reportér: Rumunský PPP projekt ponúkne súkromnému partnerovi možnosť masívne zbierať krv, plazmu a kmeňové bunky - výrobky, ktoré bude predávať rumunskému štátu, ale bude mať tiež možnosť predať ich v zahraničí. Pre rumunských pacientov to nie je problém?
Wolfgang Knirsch: Podľa toho, čo sme videli v rumunskom projekte, zahŕňa partnerstvo verejného a súkromného sektoru akvizíciu a modernizáciu 10 zo 41 existujúcich transfúznych centier.
Verejno-súkromné partnerstvo zároveň stanovuje povinnosť súkromného partnera poskytnúť najmenej 70% krvi, plazmy a kmeňových buniek potrebných pre rumunských pacientov. To je tiež význam PPP - poskytovania primeraného množstva zdravotníckych výrobkov pre pacientov. A to tiež znamená zvýšiť počet odberateľov krvi - čo je absolútne žiaduce pre Rumunsko, ktoré neustále trpí krvnou krízou.
V súčasnosti je rumunský štát, ktorý vlastní národný transfúzny systém, schopný zabezpečiť iba 40% dopytu po krvi a krvných zložkách určených na transfúziu.
Prostredníctvom tohto PPP súkromný partner prichádza nielen s nevyhnutnými investíciami, ale prispieva aj odbornými znalosťami do rumunského systému transfúzie krvi.
Zdá sa, že vývozný potenciál je podľa dokumentácie, na ktorej je založené toto partnerstvo, prísne regulovaný. Krv a zložky z krvi na transfúzie nemožno vôbec vyvážať a plazma, ktorá sa má odobrať, sa bude vyvážať až po splnení potrieb vnútorného trhu. A to až do spustenia spracovateľského závodu v Rumunsku.
Všetko sú to štandardné ustanovenia, ktoré platia aj v iných európskych krajinách, kde v tejto oblasti fungujú verejno-súkromné partnerstvá. A ktoré by tiež mali existovať v Rumunsku, či už pôjde o riešenie PPP, alebo pôjde o riešenie liberalizácie zberu plazmy.
„Rumunský štát musí poznať svoj záujem. Nesmie zostať donekonečna v rukách externých výrobcov imunoglobulínov. ““
Reportér: Okrem týchto vecí, čo by mal rumunský štát venovať pozornosť pri vstupe do verejno-súkromného partnerstva s cieľom realizácie banky krvi, plazmy a kmeňových buniek?
Wolfgang Knirsch: Podľa môjho názoru je veľmi dôležité mať v prvom rade transparentný a konkurenčný postup, do ktorého je vyzvaných čo najviac uchádzačov. Správnosť je veľmi dôležitá, pretože by nemalo byť pochýb o tom, kto zvíťazí v tendri, a o PPP všeobecne. Úspešnosť partnerstva sa začína úspechom aukcie.
Po druhé, rumunský štát musí veľmi jasne vidieť svoj záujem a stanoviť potrebné podmienky vrátane uvalenia prísnych sankcií v prípade nedodržania povinností oboch strán. Súkromný partner musí vedieť, že musia byť dodržané povinnosti, ktoré prevzala víťazná ponuka, inak musí byť nútený platiť prísne pokuty, čo nenecháva žiadny priestor pre tých, ktorí sú v pokušení uchádzať sa o falošné ponuky práve preto, že vedia, že majú čo stratiť.
A po tretie, rumunský štát musí myslieť na dlhodobý rozvoj celého odvetvia. Z môjho pohľadu, ako špecialista, má rumunský štát napríklad záujem nielen o odber krvi, plazmy a kmeňových buniek podľa európskych štandardov, ale aj to, že Rumunsko má závod na spracovanie plazmy na výrobu imunoglobulínu a ďalších lieky z plazmy a krvi. Ak sa Rumunsku podarí zozbierať iba surovinu bez toho, aby mala spracovateľské schopnosti, zostane závislé od čoraz agresívnejšieho a koncentrovanejšieho súkromného sektoru. Analýzy medzinárodných organizácií ukazujú, že v nadchádzajúcich rokoch sa nielen zvýši nedostatok ľudskej plazmy, ale dôjde aj k nedostatku výrobných kapacít pri zrýchlenom zvýšení spotreby liekov pochádzajúcich z plazmy. Krajiny, ktoré na svojom území nedisponujú spracovateľskými schopnosťami, budú teda čakať mesiace na spracovanie svojej plazmy.
Súčasná forma PPP to umožňuje a ponúka Rumunsku možnosť stať sa o niekoľko rokov výrobcom a dokonca vývozcom imunoglobulínu.
Reportér: Ako vidíte v tejto súvislosti ďalšiu možnosť pre Rumunsko, a to modernizáciu existujúcich centier na transfúziu krvi, aby mohli zhromažďovať plazmu a kmeňové bunky spolu s krvou, s vylepšenými postupmi, aby boli splnené európske normy?
Wolfgang Knirsch: Toto môže byť tiež riešenie a Francúzsko je toho príkladom, ale najbežnejšími prípadmi sú prípady spolupráce medzi štátnym sektorom a súkromným sektorom alebo liberalizácia trhu, ktorá zahŕňa paralelné fungovanie štátom kontrolovaných centier a nezávislí operátori, neziskové organizácie aj obchodné spoločnosti (napríklad v Rakúsku, Nemecku, Maďarsku, Českej republike, USA). Jedným z dôvodov môže byť krížové financovanie tohto druhu činnosti predajom výrobkov alebo ukladaním materiálu na medzinárodný trh, čo je situácia, ktorú môže lepšie zvládnuť súkromná spoločnosť.
Pokiaľ tomu dobre rozumiem, modernizácia transfúznych centier v Rumunsku je nevyhnutná už dlho a vynára sa otázka, prečo sa tak ešte nestalo (alebo aspoň nezačalo), najmä preto, že existovali európske fondy, ku ktorým bolo možné získať prístup hneď od vstupu Rumunska do Európskej únie. EÚ v roku 2007. Chápem však, že existuje požiadavka na európske financovanie vo výške asi 1 milión eur, peniaze na poradenstvo pri reorganizácii systému verejnej transfúzie. Je to prvý krok v dlhom procese, a preto sa domnievam, že Rumunsko by malo spustiť dva procesy paralelne: na jednej strane banka krvi, plazmy a kmeňových buniek, kde súkromný partner prichádza s investíciami a najmä s odbornými znalosťami. a na druhej strane modernizácia štátneho transfúzneho systému, ktorá musí predovšetkým brať do úvahy, že súčasní pracovníci sa musia naučiť implementovať európske normy, ktoré sú povinné pre každé transfúzne stredisko alebo stredisko na odber plazmy;.
„V Nemecku máme príslovie: nepýtaj sa žaby ak chcete vysušiť močiar “
Reportér: Existujú rumunskí odborníci, ktorí tvrdia, že verejná banka kmeňových buniek musí byť organizovaná osobitne. Tí istí špecialisti navyše tvrdia, že je zbytočné zbierať a skladovať kmeňové bunky hneď po narodení, pretože v posledných rokoch sa čoraz menej využívajú a Nemecko dokonca zakázalo zber a použitie kmeňových buniek zo súkromných bánk.
Wolfgang Knirsch: Možno je to založené na nejasných alebo zavádzajúcich informáciách. Nemecko nezakázalo odber, skladovanie alebo použitie krvných kmeňových buniek a placenty. Vita 34, ktorá je nemeckou hybridnou bankou, získala od nemeckých orgánov a medzinárodných orgánov povolenie na odber, skladovanie a uvoľňovanie krvi a pupočníkového tkaniva. Len za posledný mesiac sme na požiadanie vydali niekoľko ošetrovacích jednotiek v Nemecku a na celom svete. Po nedávnom zverejnení výsledkov úspešných metód liečby mozgovej obrny a autizmu sme zaznamenali výrazný nárast dopytu najmä po regeneračných metódach. A hovorím to ako generálny riaditeľ najväčšej banky hybridných kmeňových buniek v Nemecku, ktorá zhromažďuje a uchováva kmeňové bunky na rodinné aj verejné použitie.
Na druhej strane je v súčasnosti použitie kmeňových buniek odobratých z placentárnej krvi nízke v porovnaní s celkovým počtom jednotiek uložených vo verejných alebo hybridných bankách. Jedným z jednoduchých dôvodov je, že počet registrovaných darcov prekračuje počet jednotiek dostupných v pupočníkovej krvi o faktor 50. Ďalším dôvodom môžu byť náklady, ktoré účtujú verejné banky a ktoré často presahujú 35 000 eur za jednu transplantáciu. Verejné banky sa musia refinancovať predajom transplantácií, aby pokryli prevádzkové náklady na zbierky.
Toto je ale zmysel tohto PPP: dosiahnuť výrazné zníženie nákladov, aby použitie kmeňových buniek zozbieraných pri narodení bolo ešte lacnejšie ako v periférnej krvi, avšak bez vylúčenia akéhokoľvek druhu kmeňových buniek.
Je veľmi dôležité pochopiť, že infraštruktúra potrebná pre tieto dva systémy je do značnej miery spoločná, a to infraštruktúra na zber, testovanie, prepravu a skladovanie. Nemá teda zmysel zdvojnásobovať niektoré náklady. Na druhej strane, darcovia ľudskej plazmy môžu byť tiež registrovanými darcami kmeňových buniek, ktorí môžu darovať, ak existuje kompatibilný receptor, pre ktorý vo verejnej banke už nie sú uložené žiadne kmeňové bunky. Ak sú náklady na použitie kmeňových buniek odobratých pri narodení podobné alebo nižšie ako náklady na použitie kmeňových buniek odobratých od dospelých darcov, budú uprednostňované vždy prvé, pretože nespôsobujú odmietavé reakcie organizmu príjemcu.
V neposlednom rade bude Rumunsko prostredníctvom tohto partnerského projektu vlastniť jednu z najväčších regionálnych bánk kmeňových buniek, ktorá priláka veľa výskumných projektov v oblasti terapie kmeňovými bunkami. V súčasnosti existuje na svete viac ako 1 000 štúdií o takýchto terapiách. Tieto štúdie sa sústreďujú hlavne v krajinách, ktoré majú banky kmeňových buniek, majú dobre vyškolených odborníkov a priateľskú legislatívu. Rumunsko by sa tak mohlo stať jednou z mála krajín, v ktorých sa vyvíjajú nové liečebné postupy budúcnosti.
Banka krvi, plazmy a kmeňových buniek ponúkne rumunským pacientom lepší prístup ku všetkým týmto terapiám kmeňovými bunkami, terapiám, ktorých bude stále viac a viac, a rumunskí špecialisti budú mať príležitosť prispieť k úsiliu o inovácie v medicíne.
Reportér: Akým nebezpečenstvám sa musí rumunský štát vyhnúť pri implementácii riešenia?
Wolfgang Knirsch: Ak je rumunský štát pripravený otvoriť novú stránku s cieľom poskytovať lekárske služby a rozhodnúť o dlhodobom pláne autonómie v oblasti krvi a krvných produktov, najnebezpečnejším by bolo rešpektovanie konkrétnych záujmov strán v súčasný systém. Znižovanie cieľov a odchýlenie sa od najlepšej možnej možnosti sú najčastejšími dôvodmi neúspechu. Zmluvy s externými dodávateľmi musia byť prísne kontrolované. Kapacita musí byť plánovaná realisticky, nie na fantazijnej úrovni. Projekt potrebuje lojalitu a ľudí orientovaných na budúcnosť. Obavy odborníkov musia byť brané vážne, ale existuje veľa dokumentov a dôkazov, že takýto projekt, realizovaný správne a jednoducho, je prínosom pre ekonomiku, zdravotný systém a pacientov.
V Nemecku máme príslovie: nepýtaj sa žiab, ak chceš vysušiť močiar.
Reportér: Aká je vaša kritika, ktorú by ste vzniesli voči projektu verejno-súkromného partnerstva v podobe schválenej rumunskou vládou?
Wolfgang Knirsch: Tento typ projektu nie je kritizovaný. Veľmi si vážim túto aktivitu rumunskej vlády, pretože ukazuje silu a vôľu veci zmeniť.