DCMedical Hepatic Porphyria; akútna, nový liek uvedený na trh; Američan

Bol uvedený na trh nový liek na ochorenie nazývané akútna porfýria pečene, genetické ochorenie.

dcmedical

Akútna hepatálna porfýria. Americký úrad pre kontrolu potravín a liečiv schválil prístup lieku Givlaari (givosiran) na trh s liečbou dospelých pacientov s akútnou hepatálnou porfýriou, genetickým stavom, ktorý vedie k hromadeniu toxických molekúl porfyrínu, ktoré sa tvoria pri výrobe hemu (čo pomáha pri väzbe na kyslík) v krvi.

Akútna hepatálna porfýria. “Toto hromadenie môže spôsobiť akútne záchvaty, známe ako záchvaty porfýrie, ktoré môžu viesť k silnej bolesti a paralýze, zlyhaniu dýchania, záchvatom a zmenám nálady. Tieto záchvaty sa vyskytujú náhle a môžu spôsobiť trvalé a smrteľné neurologické poškodenie. Pred dnešným schválením (streda 20. novembra) poskytli možnosti liečby iba čiastočnú úľavu od pretrvávajúcej bolesti, ktorá charakterizuje tieto útoky. Dnes schválený liek môže liečiť túto chorobu tým, že pomáha znižovať počet útokov, ktoré narúšajú život pacientov, “uviedol doktor Richard Pazdur, riaditeľ Centra onkologickej excelentnosti FDA a dočasný riaditeľ Úradu pre hodnotenie a výskum onkologických chorôb FDA. FDA.

Akútna hepatálna porfýria. Schválenie tohto lieku je založené na klinickej štúdii s 94 pacientmi s akútnou hepatálnou porfýriou. Pacienti dostávali placebo alebo Givlaari. Pacienti užívajúci Givlaari zaznamenali o 70% menej záchvatov porfýrie v porovnaní s pacientmi dostávajúcimi placebo. Častými vedľajšími účinkami u pacientov užívajúcich tento liek boli reakcie na nevoľnosť a injekcie. Zdravotníckym pracovníkom sa odporúča monitorovať u pacientov anafylaktickú (alergickú) reakciu a funkciu obličiek (obličiek). Pacienti majú byť pred liečbou a pravidelne počas nej vyšetrení na funkciu pečene.