Evolocumab (Repatha) na dedičnú hypercholesterolémiu
Evolocumab (obchodný názov Repatha) je od júla 2015 schválený ako doplnková liečba pre dospelých s homozygotnou familiárnou hypercholesterolémiou, u ktorých strava a iné lieky nedostatočne znižujú hladinu cholesterolu.
Homozygot znamená, že genetická výbava pre chorobu sa prenášala cez oboch rodičov. Homozygotná familiárna hypercholesterolémia je veľmi zriedkavá. Vyskytuje sa iba u asi 1 z milióna novorodencov.
Cholesterol je nepostrádateľnou surovinou pre ľudské telo: je potrebný pre tvorbu určitých hormónov a je nevyhnutnou súčasťou bunkových stien. Existujú dva typy:
- „LDL“ cholesterol: „LDL“ znamená lipoproteín s nízkou hustotou (lipoproteín s nízkou hustotou): V tejto forme sa cholesterol prenáša z pečene tam, kde je to v tele potrebné. Vysoká hodnota LDL je spojená so zvýšeným rizikom kardiovaskulárnych chorôb, a preto LDL znamená „zlý“ cholesterol.
- „HDL“ cholesterol: „HDL“ znamená lipoproteín s vysokou hustotou (lipoproteín s vysokou hustotou): V tejto forme sa cholesterol transportuje z tkaniva späť do pečene. Pretože riziko kardiovaskulárnych chorôb je nižšie pri vysokej hladine HDL, je HDL známy aj ako „dobrý“ cholesterol.
Ak sú hladiny LDL cholesterolu v krvi príliš vysoké, stanoví sa diagnóza „hypercholesterolémie“. Pri homozygotnej familiárnej hypercholesterolémii je počet receptorov, ktoré môžu absorbovať LDL cholesterol z krvi, znížený. Výsledkom je, že krv obsahuje nadmerné množstvo LDL cholesterolu a časom sa hromadí na stenách krvných ciev a na tkanive. Už v detstve metabolická porucha spôsobuje, že sa v koži tvoria malé žltkasté hrudky, takzvané xantómy. Ak sa hypercholesterolémia nelieči, môže viesť k kardiovaskulárnym ochoreniam, ako je napríklad ochorenie koronárnych artérií u detí.
Evolocumab sa kombinuje s nízkotučnou stravou a inými liekmi na zníženie lipidov. Je tiež možná kombinácia s premývaním krvou (LDL aferéza). Krv sa čistí od LDL cholesterolu pomocou špeciálneho postupu.
Nová účinná látka sa vstrekuje pod kožu raz mesačne tromi naplnenými perami (celkom 420 mg). Po dvanástich týždňoch sa môže injekcia evolokumabu podávať v rovnakej dávke každé dva týždne. V kombinácii s premývaním krvi sa evolokumab používa každé dva týždne od začiatku liečby v dávke 420 mg.
Štandardnou terapiou je diéta v kombinácii s liekmi znižujúcimi lipidy alebo, ak lieky a diéta nie sú dostatočné, premývanie krvi v kombinácii s liekovou terapiou.
V roku 2015 inštitút pre kvalitu a efektívnosť zdravotnej starostlivosti (IQWiG) skúmal výhody a nevýhody evolokumabu pre dospelých s homozygotnou familiárnou hypercholesterolémiou v porovnaní s osvedčenými a štandardnými terapiami.
Výrobca však neposkytol žiadne vhodné údaje na zodpovedanie tejto otázky.
Tento text sumarizuje najdôležitejšie výsledky stanoviska, ktoré IQWiG vypracovala v mene Spolkového spoločného výboru (G-BA) ako súčasť včasného hodnotenia prínosov liekov. G-BA rozhodne o dodatočnej výhode evolokumabu (Repatha) na základe správy a doručených pripomienok.
nafúknuť
Inštitút pre kvalitu a efektívnosť v zdravotníctve (IQWiG). Evolocumab - Hodnotenie dávok podľa oddielu 35a Kniha sociálneho zákonníka V. Hodnotenie dokumentácie A15-38. Kolín nad Rýnom: IQWiG. 11.12.2015.
Informácie o zdravotnom stave IQWiG majú pomôcť pochopiť výhody a nevýhody dôležitých možností liečby a ponúk zdravotnej starostlivosti.
To, či jedna z možností, ktoré sme opísali, má v jednotlivých prípadoch skutočne zmysel, sa dá objasniť v rozhovore s lekárom. Neponúkame individuálne poradenstvo.
Naše informácie sú založené na výsledkoch kvalitných štúdií. Sú vytvorené tímom z medicíny, vedy a strihu. V našich metódach podrobne popisujeme, ako rozvíjame naše texty a udržiavame ich aktuálne.