FDA schvaľuje hormón tukových buniek leptín ako liek
Utorok 25. februára 2014
Rockville - Účinná látka môže eliminovať inzulínovú rezistenciu, normalizovať lipidy v krvi a tiež znižovať telesnú hmotnosť bez toho, aby pacient hladoval. Metreleptín je však na trhu USA k dispozícii iba pre veľmi malý počet pacientov s vrodenou lipodystrofiou. V Európe ešte nie je ukončený schvaľovací proces.
Pred 20 rokmi sa zistilo, že tukové bunky, ktoré sa predtým považovali iba za zásoby nadbytočných mastných kyselín, produkujú hormón: prostredníctvom leptínu informujú mozog o dostatočnom prísunu energie. Tlmí to hlad a znižuje sa príjem potravy. Z krátkodobého hľadiska bol preto leptín diskutovaný ako anorektikum pre ľudí s nadváhou, kým sa nepreukázalo, že mnoho obéznych ľudí má tendenciu mať skôr leptín ako príliš veľa (alebo je súčasťou problému aj rezistencia na receptor).
Napriek tomu sa s metreleptínom čoskoro vyvinula genetická varianta hormónu. Od roku 2000 sa testoval v klinickej štúdii u pacientov s vrodenou lipodystrofiou. Títo ľudia majú vrodený nedostatok tukových buniek, a teda aj leptínu.
Stále trpíte nadváhou. Hyperfágia sa vyskytuje v dôsledku nedostatku leptínu. Nadbytok mastných kyselín sa ukladá v pečeni a svalovom tkanive kvôli nedostatku tukových buniek. Účinky metreleptínu boli úžasné. Nielenže spomalila pacientovu hyperfágiu. Hladiny triglyceridov sa tiež normalizujú a tuková pečeň ustupuje.
Došlo tiež k významnému zlepšeniu inzulínovej rezistencie, ktorou trpí veľa pacientov s vrodenou lipodystrofiou. Pre svoje dobré účinky sa metreleptín môže používať aj u pacientov s HIV, u ktorých je lipodystrofia vedľajším účinkom liekov. Liečba môže mať prospech aj pre ľudí s metabolickým syndrómom. O metreleptíne sa dokonca hovorilo ako o podpornej liečbe cukrovky 1. typu.
Všetci títo ľudia sa však budú musieť zaobísť bez Myaleptu, ako sa prípravok nazýva. FDA má v úmysle prísne obmedziť jeho použitie na pacientov s vrodenou lipodystrofiou. Aby sa to zabezpečilo, bolo rozhodnuté v rámci „Stratégie hodnotenia a zmierňovania rizík“ alebo programu REMS. Predpisovať liek môžu iba špeciálne vyškolení lekári; môže sa vydávať iba v overených lekárňach a výlučne u pacientov s vrodenou lipodystrofiou, ktorí sú o riziku liečby informovaní prostredníctvom sprievodcu liekom.
Pretože hoci metreleptín iba simuluje účinok prírodného hormónu, v priebehu liečby môžu nastať problémy. Začína sa to vyvolaním protilátok proti účinnej látke, ktoré by tiež vyplo účinok prírodného hormónu (ak by bol prítomný). Pri substitučnej liečbe hemofílie sú často problémom aj protilátky proti hormónu, ktorý sa nevytvára z dôvodu choroby.
Metreleptín tiež indukuje autoimunitné reakcie proti pečeni a obličkám. V predchádzajúcich štúdiách sa vyskytli prípady autoimunitnej hepatitídy a membranoproliferatívnej glomerulonefritídy. Súvislosť s metreleptínom nebola úplne objasnená, zdá sa však biologicky prijateľná.
Otázka, či sú tri T-bunkové lymfómy, ktoré sa vyskytli v klinických štúdiách, dôsledkom choroby alebo komplikáciou liečby, ešte nie je objasnená. FDA zaviazala výrobcu Amylin Pharmaceutical (ktorý medzičasom prevzala spoločnosť Bristol-Myers Squibb) do siedmich postmarketingových štúdií.
Výrobca požiadal o schválenie aj v Európe. V auguste 2012 agentúra EMA klasifikovala účinnú látku ako liek na ojedinelé ochorenia a prisľúbila urýchlené preskúmanie schválenia.