MetreleptínMyalepta502018 PZ - Farmaceutické noviny
3 mg prášok na injekčný roztok
5,8 mg prášok na injekčný roztok
11,3 mg prášok na injekčný roztok
Indikácie
Myalepta je schválená na liečbu pacientov s lipodystrofiou so zriedkavými chorobami (LD). Používa sa v kombinácii s diétou u dospelých a detí od dvoch rokov s vrodeným generalizovaným LD a u dospelých a detí od 12 rokov so získaným čiastočným LD.
Mechanizmus akcie
Metreleptín je rekombinantný leptínový analóg a napodobňuje fyziologické účinky leptínu. Viaže sa na leptínový receptor a tým ho aktivuje. V dôsledku toho sa zvyšuje odbúravanie tukov v krvi, svaloch a pečeni a upravujú sa niektoré abnormality vrátane inzulínovej rezistencie. Metreleptín však neobnovuje tukové tkanivo pod kožou.
Pokyny na aplikáciu a pokyny
Myalepta sa podáva ako injekcia denne pod kožu brucha, stehna alebo nadlaktia približne v rovnakom dennom čase. Odporúčaná denná dávka závisí od telesnej hmotnosti. Pre ženy a mužov do 40 kg telesnej hmotnosti je to 0,06 mg/kg, pre mužov od 40 kg telesnej hmotnosti 2,5 mg (0,5 ml) a pre ženy od 40 kg telesnej hmotnosti 5 mg (1 ml). Pre istotu by mal lekár podať príslušnú dávku v mg aj ml. Po absolvovaní primeraného školenia si môžu pacienti injekciu podať sami.
Ihneď po použití sa môžu vyskytnúť anafylaktické reakcie. V takom prípade musí byť Myalepta okamžite a natrvalo prerušená. Nedodržanie dávkovacieho režimu alebo náhle prerušenie liečby môže zhoršiť hypertriglyceridémiu a súvisiacu pankreatitídu. Preto, ak sa počas liečby vyvinie pankreatitída, odporúča sa pokračovať v liečbe, pretože prerušenie liečby môže ochorenie zhoršiť. Ak sa liečba liekom Myalepta musí z nejakého dôvodu prerušiť, odporúča sa dva týždne sa znižovať vrátane nízkotučnej diéty.
U pacientov liečených enzýmovou substitučnou liečbou existuje riziko hypoglykémie pri liečbe antidiabetikami, najmä inzulínom alebo sulfonylmočovinami. V prvých dvoch týždňoch liečby môže byť potrebné veľké zníženie dávky inzulínu o 50 percent alebo viac v porovnaní s potrebou inzulínu pred začiatkom liečby. Len čo sa stabilizuje potreba inzulínu, môže byť u niektorých pacientov tiež nevyhnutná úprava dávky ďalších antidiabetík, aby sa minimalizovalo riziko hypoglykémie. Hladiny glukózy v krvi u týchto pacientov musia byť starostlivo sledované.
Dôležité interakcie
Pretože nie je možné vylúčiť, že metreleptín znižuje expozíciu na substráty CYP3A4 indukciou enzýmov, súčasné užívanie hormonálnej antikoncepcie môže byť znížené. Počas liečby je preto potrebné zvážiť použitie ďalšej nehormonálnej antikoncepcie.
Účinok metreleptínu na enzýmy CYP450 môže byť klinicky významný u substrátov CYP450 s úzkym terapeutickým indexom. Preto sa pri súčasnom použití musí skontrolovať buď účinok (napr. Warfarín), alebo koncentrácia liečiva (napr. Cyklosporín).
Vedľajšie účinky
Najčastejšie vedľajšie účinky pozorované v štúdiách s metreleptínom boli hypoglykémia, úbytok hmotnosti, reakcie v mieste vpichu a tvorba neutralizujúcich protilátok.
Kontraindikácie a preventívne opatrenia
V prípade precitlivenosti na účinnú látku alebo na ktorúkoľvek z ďalších zložiek je liek kontraindikovaný.
Štúdie
Schválenie lieku Myalepta je založené na otvorenej štúdii s jedným ramenom NIH 991265/20010769 u detí a dospelých s generalizovanou alebo čiastočnou lipodystrofiou (LD). Štúdia trvala 14 rokov, pričom dva primárne cieľové ukazovatele vo vzťahu k príslušnej východiskovej hodnote boli stanovené 12 mesiacov pred začiatkom liečby. Primárnymi cieľovými ukazovateľmi boli skutočná zmena HbA1c a percentuálna zmena triglyceridov v sére nalačno. U pacientov s generalizovaným LD sa pozorovala priemerná zmena HbA1c o -2,2 a priemerná zmena triglyceridov o -32,1 percenta. Navyše 41 percent pacientov pôvodne závislých od inzulínu bolo po liečbe bez inzulínu, 22 percent bolo schopných vysadiť perorálne antidiabetiká a 24 percent dokázalo vysadiť lieky znižujúce hladinu lipidov. V skupine s čiastočným LD bola pozorovaná priemerná zmena HbA1c o -0,9 a priemerná zmena triglyceridov o -37,4 percenta.
Základné informácie
Lipodystrofia (LD) je zriedkavý stav, ktorý vedie k nezvratnej strate tukového tkaniva. Postihnutí znížili produkciu leptínu v dôsledku nedostatku tukového tkaniva. Leptín je prirodzene sa vyskytujúci hormón, ktorý sa produkuje v podkožnom tukovom tkanive a hrá kľúčovú úlohu pri riadení energetickej homeostázy, metabolizmu tukov a glukózy, reprodukčnej schopnosti a mnohých ďalších fyziologických funkcií.
U pacientov sa často vyvinie ťažká inzulínová rezistencia a majú ťažko kontrolovateľný diabetes mellitus alebo ťažko kontrolovateľnú hypertriglyceridémiu, ktorá môže viesť k zápalu pankreasu.
Toto ochorenie môže byť vrodené (generalizovaná forma) alebo môže nasledovať po imunitnom ochorení (čiastočná forma). V generalizovanej forme nie je v tele žiadne tukové tkanivo. V miestnej forme je väčšinou neprítomný v pažích, nohách, hlave a drieku, zatiaľ čo sa môže hromadiť v iných častiach tela, ako sú krk, tvár a vnútrobrušné cesty, a ovplyvňuje tak životne dôležité orgány, ako sú pečeň a srdce.
osobitosti
Myalepta sa má uchovávať v chladničke (2–8 ° C). Injekčná liekovka by mala byť tiež uložená vo vonkajšom obale na ochranu pred svetlom.
Myalepta vyžaduje lekársky predpis.
Vľavo
Európska verejná hodnotiaca správa (EPAR):
Súhrn charakteristických vlastností lieku:
Viac informácií
Používanie Myalepty sa neodporúča počas tehotenstva alebo u žien vo fertilnom veku, ktoré nepoužívajú antikoncepciu. Nie je známe, či sa metreleptín alebo jeho metabolity vylučujú do materského mlieka. Nie je možné vylúčiť riziko pre novorodencov/kojencov.