Možnosť Isturisa pre Cushingovu chorobu APOTHEKE ADHOC
Berlín - Americká agentúra pre lieky udelila spoločnosti Novartis súhlas s liekom Isturisa (osilodrostat): Účinná látka predstavuje novú možnosť liečby pre pacientov s Cushingovou chorobou, ktorí buď nemôžu podstúpiť operáciu hypofýzy, alebo ktorí podstúpili operáciu, ale stále trpia touto chorobou. Trpieť.
Cushingova choroba je zriedkavý stav, pri ktorom nadobličky produkujú príliš veľa kortizolu. Dôvody môžu byť rôzne: ak je príčinou nádor, je možná operácia alebo ožarovanie, ale farmakologické možnosti sú zatiaľ obmedzené. Isturisa je prvý liek schválený FDA, ktorý priamo bojuje proti tejto nadmernej produkcii kortizolu blokovaním enzýmu známeho ako „11-beta hydroxyláza“ a prevenciou syntézy kortizolu.
Zníženie hladiny kortizolu
„FDA podporuje vývoj bezpečnej a účinnej liečby zriedkavých chorôb. Táto nová terapia môže pomôcť ľuďom s Cushingovou chorobou, zriedkavým stavom, pri ktorom nadmerná produkcia kortizolu ohrozuje ďalšie zdravotné problémy, “uviedla Mary Thanh Hai, riaditeľka Úradu pre hodnotenie liekov II v Centre pre hodnotenie a výskum drog FDA. „Tento liek pomáha pacientom dosiahnuť normálnu hladinu kortizolu a je dôležitou možnosťou liečby dospelých s Cushingovou chorobou.“ Preto Isturisa už získala Cenu za lieky na ojedinelé ochorenia - osobitný štatút pre lieky používané na liečbu zriedkavých chorôb.
Cushingovu chorobu často spôsobuje nádor hypofýzy. Uvoľňuje sa tak zvýšené množstvo hormónu adrenokortikotropínu. To zase stimuluje nadobličku k produkcii nadmerného množstva kortizolu. Toto ochorenie najčastejšie postihuje dospelých vo veku od 30 do 50 rokov. Cushingovou chorobou trpia ženy asi trikrát viac ako muži.
Možné závažné sekundárne choroby
Toto ochorenie môže viesť k ďalším zdravotným problémom, ako je vysoký krvný tlak, obezita, cukrovka 2. typu, krvné zrazeniny v nohách a pľúcach, úbytok kostnej hmoty a zlomeniny kostí, oslabený imunitný systém alebo psychologické ťažkosti, ako je depresia. Okrem toho sa telo mení: Pacienti zvyčajne trpia tenkými rukami a nohami, okrúhlou, červenou, plnou tvárou a zvýšeným obsahom tuku okolo krku. Okrem toho sa u postihnutých často ľahšie tvoria modriny alebo fialové strie a majú slabé svaly.
Schválenie lieku Isturisa je založené na štúdii so 137 dospelými pacientmi - z toho asi tri štvrtiny z nich - s priemerným vekom 41 rokov. Väčšina pacientov buď už podstúpila operáciu hypofýzy, ktorá nepriniesla požadované výsledky, alebo operácia pre nich neprichádzala do úvahy. V 24-týždňovej otvorenej fáze s jedným ramenom dostali všetci pacienti úvodnú dávku 2 mg osilodrostatu dvakrát denne, ktorú bolo možné zvýšiť každé dva týždne na 30 mg dvakrát denne. Na konci 24 týždňov mala približne polovica pacientov hladinu kortizolu v normálnych medziach. Po tomto okamihu sa 71 pacientov, ktorí za posledných 12 týždňov nevyžadovali ďalšie zvyšovanie dávky a ktorí liek tolerovali, zúčastnilo osemtýždňovej, dvojito zaslepenej, randomizovanej štúdie s vysadením, v ktorej dostávali buď Isturisu alebo placebo. Z pacientov, ktorí naďalej užívali osilodrostat, malo 86 percent normálnu hladinu kortizolu, v porovnávacej skupine s placebom to bolo iba 30 percent.
Najbežnejšími vedľajšími účinkami boli adrenálna nedostatočnosť, bolesť hlavy, zvracanie, nevoľnosť, únava a opuchy. Okrem toho môže viesť k hypokortizolizmu, predĺženiu QT v EKG a zvýšeniu prekurzorov hormónov nadobličiek a androgénov.