Možnosť terapie PKDcure Germany

Rast cýst sa spomaľuje a každoročná strata funkcie obličiek sa znižuje. Od konca roku 2015 môže byť v Nemecku predpísaná táto nová terapeutická možnosť (Tolvap.) Na liečbu ADPKD. Európska komisia pre povolenie na uvedenie na trh udelila schválenie 27. mája 2015.

funkcie obličiek

Liečivo sa používa na zníženie rastu cyst a zníženie výkonu obličiek. V trojročnej štúdii sa rast objemu obličiek znížil o 50% a ročná strata funkcie obličiek sa znížila o 26%.

Odporúčania pre pacientov

V priebehu 3-ročnej štúdie boli stanovené účinky na rast cyst, zníženie straty funkcie obličiek a ďalšie účinky. Rast objemu obličiek sa znížil o 50% a ročná strata funkcie obličiek sa znížila o 30%.

Účinná látka má však aj vedľajšie účinky. Informácie možno nájsť v časti „Výsledky štúdie“. V súčasnosti sa v rámci štúdie REPRISE uskutočňujú ďalšie štúdie o účinnosti a cieľových skupinách.

Ak máte ako pacient záujem o predpísanie lieku, odporúčame vám podniknúť nasledujúce kroky (spolu so svojím nefrológom alebo kompetenčným centrom PKD):

Krok 1: Je liek pre vás vhodný?

  • Skontrolujte svoje laboratórne hodnoty a zistite, či sa nachádzate v štádiu 1 až 3 (normálne až stredné hodnoty obličiek).
  • Spolupracujte so svojím nefrológom, aby ste zistili, či máte rýchly rast obličiek cysty. To je prípad veľkosti obličiek najmenej 600 ml/m alebo objemu obličiek> 1 000 ml.
  • Ak vaša oblička zatiaľ nie je známa, mala by sa určiť pomocou MRI (vysoká presnosť) alebo ultrazvuku (obmedzená presnosť).
  • Sú vaše pečeňové hodnoty/pečeňové enzýmy v poriadku?
  • Uskutočnite jednu alebo dve diskusie so svojím nefrológom o výhodách a nevýhodách.
  • Zaznamenajte históriu eGFR.
  • Rizikovými faktormi pre rýchlejšiu stratu eGFR sú vysoký krvný tlak, veľké obličky, komplikácie cysty a zvýšený pomer albumín/krém.

Krok 2: podrobné rady

Najlepšie je na úvodnú konzultáciu využiť kompetenčné centrum ADPKD (napr. Na univerzitách). V prípade potreby môžete zapojiť svojho partnera.

Skontrolujte, či má váš nefrológ registráciu/školenie na predpisovanie. V opačnom prípade môže použiť odkaz na registráciu cez „Informácie pre lekárov“.

Z dôvodu možných vedľajších účinkov sa od vás vyžaduje vysoká miera súladu (pravidelné návštevy lekára, spotrebované množstvo, ...).

Ak si nie ste istí, či dokážete udržať zamýšľané (vysoké) pitné množstvo, je lepšie sa dištancovať.
Poznámka: Farbu moču môžete použiť na hrubé posúdenie, či je vypité množstvo vhodné. Nefrológ môže pomocou osmolarity zistiť, či pijete príliš málo (alebo príliš veľa).

Krok 3: droga sa užíva.

Prečítajte si podrobnú brožúru pre pacientov a robte si poznámky počas konzultácií s vaším nefrológom.

  • Dodržujte predpísané dávkovanie a dbajte na odporúčané množstvo nápoja.
  • Choďte na pravidelné kontroly (spočiatku mesačne).
  • Požiadajte svojho lekára, aby zaznamenal vaše hodnoty pokroku do registra štúdií.
  • V prípade akýchkoľvek otázok kontaktujte svojho nefrológa.
  • Ak pocítite účinky (podľa konzultácie), kontaktujte svojho lekára

Výmena informácií medzi dotknutými osobami

Mnoho členov už má skúsenosti s užívaním drogy a riadením svojho každodenného života. Vymieňajú sa na fóre. Pred prijatím rozhodnutia alebo počas jeho prijímania je zodpovedaných veľa otázok.

Ďalšie informácie

Výsledky štúdie

Antagonista vazopresínu môže znížiť rast cýst o viac ako polovicu u pacientov s autozomálne dominantným polycystickým ochorením obličiek (ADPKD alebo ochorením cysty obličiek), zmierniť príznaky a spomaliť progresiu renálnej insuficiencie.

Následné opatrenia v štúdii AD (H) PKD

Pokiaľ ide o dlhotrvajúce chronické ochorenie ADPKD a pravdepodobne nevyhnutný príjem lieku po celé desaťročia - štúdia s trojročným pozorovaním je porovnateľne krátka. Register AD (H) PKD bol zriadený tak, aby umožňoval čo najlepší záznam úspešnosti liečby a akýchkoľvek vedľajších účinkov

Výsledky štúdie REPRISE

Cystické obličky: štúdia potvrdzuje účinnosť a bezpečnosť liečby

"Antagonista vazopresínu-2 môže spomaliť progresiu chronického zlyhania obličiek u pacientov s autozomálne dominantným polycystickým ochorením obličiek (ADPKD). Štúdia fázy 3 požadovaná americkou farmaceutickou agentúrou FDA v časopise New England Journal of Medicine (2017; doi: 10.1056/NEJMoa1710030) tiež potvrdzuje, že často dochádza k poškodeniu pečene, ktoré však bolo reverzibilné po vysadení lieku. “, Podľa Ärzteblattu zo 6. novembra 2017

Komisia pre lieky zhŕňa výsledky takto:

Účinná látka inhibuje receptor vazopresínu-2 v zberných cestách obličiek. Cieľom je inhibovať rast cysty u pacientov s obličkami a zachovať funkciu obličiek. Je schválený v Európe, ale nie v USA. Vedľajšie účinky môžu byť významné. U pacientov s poruchou funkcie obličiek, čo je skutočná cieľová skupina, nie sú k dispozícii žiadne údaje, ktoré by odôvodňovali predpisovanie.

Nová možnosť liečby proti cystickým obličkám

Prof. Kurschat vysvetľuje možnosti terapie