O liekoch s novými účinnými látkami podľa oddielu 35a SGB V - PDF na stiahnutie zadarmo
Posúdenie prínosu liekov s novými účinnými látkami podľa 35a SGB V Posúdenie liekov na ochorenia osirelých podľa 35a ods. 1 veta 11 v spojení s 5. Kapitola 12 č. 1 veta 2 Účinná látka VerfO: Dátum uverejnenia: 1. júna 218, Spolkový spoločný výbor, Berlín 218
Page 2 Obsah Zoznam tabuliek. 3 Zoznam obrázkov. 4 Zoznam skratiek. 5 pozadia. 7 1 Úvod. 8 2 Hodnotenie výhod. 1 2.1 Vydanie. 1 2.2 Štúdie vyžadujúce prijatie. 1 2.3 Zoznam použitých zdrojov. 15 2.4 Charakteristiky štúdie. 16 2.5 Koncové body a štatistické metódy. 19 2.5.1 Koncové body zohľadnené pri hodnotení prínosov. 19 2.5.2 Riziko skreslenia na úrovni štúdie a výsledku. 22 2.5.3 Charakterizácia uvažovaných koncových bodov a hodnotenie relevantnosti pacienta. 24 2.5.4 Štatistické metódy. 3 2.6 Výsledky týkajúce sa dodatočnej výhody. 32 2.6.1 Charakterizácia študovanej populácie. 32 2.6.2 Úmrtnosť. 42 2.6.3 Chorobnosť. 42 2.6.4 Kvalita života. 44 2.6.5 Zabezpečenie. 45 2.6.6 Analýzy podskupín. 52 3 Metodické komentáre a hodnotenie dokumentov. 53 3.1 Stav autorizácie a populácia autorizácie. 53 3.2 Návrh a metodika uvažovaných štúdií. 54 3.3 Účinnosť. 57 3.4 Kvalita života. 59 3.5 Zabezpečenie. 59 4 Požiadavky na aplikáciu zabezpečenú kvalitou. 61 5 Zhrnutie hodnotenia. 62 referencií. 64 Príloha. 69
Page 4 Zoznam obrázkov Obrázok 1: Schematický prehľad štúdií, ktoré sa berú do úvahy podľa dĺžky štúdie, vekovej skupiny a zaznamenaných koncových ukazovateľov (vlastná ilustrácia). 14 Obrázok 2: Tok pacientov v štúdii HPN-1-11 [27]. 38
Zoznam skratiek AL argininosukcinát lyáza ALT alanín aminotransferáza AM-Benefit V Vyhodnotenie prínosu lieku ANOVA Analýza odchýlky ARG Argináza 1 ASS Argininosukcinát syntetáza AST Aspartátaminotransferáza AUC oblasť pod krivkou CPS Karbamoylfosfát Syntetáza Údaje 1 Rada EMA Európska agentúra pre lieky EPAR Európska verejná hodnotiaca správa Prieskumná jednotka ESPED pre zriedkavé pediatrické choroby v Nemecku G-BA Spoločný federálny výbor GKV Zákonné zdravotné poistenie HAC Hyperamonemická kríza IQWiG Inštitút pre kvalitu a účinnosť zdravotnej starostlivosti ITT Intention-to-Treat ka žiadne informácie Interval spoľahlivosti CI MedDRA Medical Dictionary for Regulatory Activities MITT Modified Intention-to-Treat stredná hodnota N/n počet NAGS N-acetyl-glutamát syntetáza NaPBA sodná soľ fenylbutyrátu n.a. nevypočítané PAGN fenylacetylglutamín PP podľa protokolu OTC ornitín transkarbamyláza PT preferovaný termín/s pu farmaceutická spoločnosť RCT randomizovaná kontrolovaná štúdia/s RR relatívne riziko
Page 6 SAP SF-15 SF-36 SGB SD SUE UCD UE VerfO WHO-DD Štatistický analytický plán 15-bodový krátky zdravotný dotazník 36-bodový krátky zdravotný dotazník Kód sociálneho zabezpečenia Štandardná odchýlka Závažné nežiaduce udalosti Poruchy cyklu močoviny ) Nežiaduce udalosti Rokovací poriadok G-BA Drogového slovníka Svetovej zdravotníckej organizácie
Cieľom dlhodobej liečby je zabezpečiť normálny duševný a fyzický vývoj a vyhnúť sa hyperamonémii. Liečebné opatrenia zahŕňajú stravu s individuálne titrovaným príjmom bielkovín, suplementáciu esenciálnymi aminokyselinami, vitamínmi a minerálmi, podávanie liekov zvyšujúcich vylučovanie dusíka (vrátane fenylbutyrátu sodného) a transplantáciu pečene (indikovanú v prípade novorodeneckej manifestácie) ako jedinú liečebnú možnosť. je liek na prídavnú liečbu dospelých a pediatrických pacientov vo veku 2 mesiacov s poruchami močovinového cyklu (UCD), ktoré nemožno liečiť samotným obmedzením bielkovín v strave a/alebo substitúciou aminokyselín. Je to perorálna tekutina. Je to proliečivo, ktorého metabolit fenylacetát viaže dusík prostredníctvom glutamínu. Produkuje sa fenylacetylglutamín, ktorý sa vylučuje obličkami. je v USA schválený od roku 213 na liečbu porúch močovinového cyklu. Mechanizmus účinku je podobný ako na trhu dostupný fenylbutyrát sodný.
Page 14 Obrázok 1: Schematický prehľad štúdií, ktoré sa zohľadňujú podľa dĺžky trvania štúdie, vekovej skupiny a zaznamenaných sledovaných parametrov (vlastná ilustrácia). Aktívna ingrediencia