Orphanet o liekoch na ojedinelé ochorenia

Lieky na ojedinelé ochorenia v USA

Americké zdravotnícke orgány uznali dôležitosť legislatívnych rámcov pre lieky na ojedinelé ochorenia už v ranom štádiu a formulovali potrebné ustanovenia v právnych predpisoch prijatých v roku 1983, tzv. „Zákon o liekoch na ojedinelé ochorenia“.

Tento zákon definuje liek na ojedinelé ochorenia z hľadiska prevalencie (frekvencie) ochorenia v americkej populácii.

V Spojených štátoch sa pojem „liek na ojedinelé ochorenia“ nevzťahuje iba na farmaceutické alebo biologické výrobky, ale zahŕňa aj lekárske pomôcky a výživové prísady. OOPD (Office of Orphan Products Development) zriadený v rámci FDA (Food and Drug Administration) má za úlohu propagovať dostupnosť bezpečných a účinných produktov na liečbu zriedkavých chorôb. Status „osirelého“ umožňuje sponzorovi lieku využívať výhody, ktoré sú zaručené pri vývoji týchto výrobkov až po schválenie trhu.

Nasledujúce opatrenia sa vzťahujú na všetky stupne vývoja liekov:

• Výskum: Daňové úľavy pre klinický výskum;
• Vypracovanie formulár žiadosti potrebný na schválenie trhu: technická podpora pri príprave formulárov žiadosti a zjednodušené administratívne procesy (kratšie čakacie doby a nižšie registračné poplatky);
• Marketing: Exkluzivita trhu 7 rokov po schválení trhu.

Ďalšie informácie nájdete v zozname liekov na ojedinelé ochorenia v Amerike.

Všeobecné pokyny pre lieky na ojedinelé ochorenia v USA

Právny status liekov na ojedinelé ochorenia v USA existuje od 4. januára 1983 prijatím zákona o liekoch na ojedinelé ochorenia:

Lieky na ojedinelé ochorenia sa používajú na choroby alebo stavy, ktoré sú v USA také zriedkavé, že existuje opodstatnený predpoklad, že náklady na vývoj a sprístupnenie tohto lieku v USA nebudú ziskové z predaja.

Potom boli urobené rôzne zmeny, aby sa ďalej definovali kritériá pre lieky na ojedinelé ochorenia.

Identifikácia liekov na ojedinelé ochorenia a právne postavenie

Špeciálny status „liek na ojedinelé ochorenia“ je možný pomocou osobitného individuálneho postupu. Schválenie je založené na dokumentácii k žiadosti, ktorú je potrebné predložiť Úradu pre vývoj liekov na ojedinelé ochorenia (OOPD) s týmito informáciami:

Stimuly pre predajcov liekov na ojedinelé ochorenia na výskum a vývoj, ochranu duševného vlastníctva a komercializáciu

Schválenie „statusu lieku na ojedinelé ochorenia“ môže sponzorovi umožniť nasledujúce výhody pri vývoji produktu:

• 50% Odpustenie dane za náklady na klinické skúšanie v USA;
• Sedemročné obdobie Exkluzivita trhu po registrácii;
• Niektoré písomné odporúčania, vytvorené FDA, ktoré musia byť splnené pri klinických a predklinických štúdiách na registráciu nového lieku;
• Zrýchlený postup FDA vyhodnotiť registračné údaje;
• Včasná dostupnosť liekov na ojedinelé ochorenia pre pacientov je možná za určitých podmienok. V prípadoch „súcitného použitia“ je možné udeliť ocenenie „Investigational New Drug“ (t-IND) za osobitných podmienok:
  • Liek musí byť určený na liečbu vážnej alebo život ohrozujúcej choroby;
  • Nesmie existovať alternatívny liek alebo liečba;
  • Produkt musí byť podrobený klinickému testovaniu a musí byť v aktívnej fáze schvaľovania trhu.

  Z druhého dôvodu sa t-IND poskytujú iba na obmedzené časové obdobie.

  S podporou

  Naša webová stránka nie je hostiteľom žiadnej reklamy. Naše partnerstvá nijako neovplyvňujú našu politiku publicity

  ---