Schválenie lieku na liečbu svalovej dystrofie zrýchleným postupom Duchenne Rare Diseases
Americký úrad pre kontrolu potravín a liečiv (FDA) schválil liek na akcelerovanú Duchennovu svalovú dystrofiu (DMD), konkrétne pre pacientov s týmto zriedkavým ochorením, ktoré má mutáciu v géne DMD v exóne 53. V súčasnosti asi 8% pacientov s DMD majú túto mutáciu.
„FDA sa zaviazala podporovať vývoj liekov na závažné neurologické stavy, ako je napríklad Duchennova svalová dystrofia,“ uviedol Billy Dunn, MD, riaditeľ úradu FDA pre neurológiu v Centre pre hodnotenie a výskum drog. „Schválenie spoločnosťou Viltepso poskytuje dôležitú možnosť liečby pacientov s Duchennovou svalovou dystrofiou s touto potvrdenou mutáciou.“
DMD je zriedkavý genetický stav charakterizovaný progresívnym poškodením a slabosťou svalov. Je to najbežnejší typ svalovej dystrofie. DMD je spôsobená mutáciami v géne DMD, ktoré vedú k absencii dystrofínu, proteínu, ktorý pomáha udržiavať svalové bunky neporušené. Prvé príznaky sa zvyčajne pozorujú vo veku od troch do piatich rokov a časom sa zhoršujú. DMD sa vyskytuje u približne jedného z každých 3 600 kojencov na celom svete; v zriedkavých prípadoch to môže mať vplyv na dievčatá.
FDA dospel k záveru, že údaje zo štúdie preukázali primerané zvýšenie produkcie dystrofínu, ktoré je schopné predpovedať klinické prínosy očakávané u pacientov s DMD, u ktorých je potvrdená mutácia génu pre dystrofín. Neboli stanovené žiadne klinické prínosy lieku. Pri prijímaní tohto rozhodnutia FDA zvážila potenciálne riziká spojené s liekom, oslabujúci, život ohrozujúci charakter choroby a nedostatok dostupných terapií.
V rámci urýchleného schvaľovacieho procesu vyžaduje FDA, aby spoločnosť uskutočnila klinické skúšanie s cieľom potvrdiť klinické prínosy lieku. Ak sa v štúdii nepodarí overiť klinické prínosy, môže FDA iniciovať postupy na odobratie schválenia lieku.
Najbežnejšie vedľajšie účinky pozorované u pacientov s DMD (zhromaždených z dvoch štúdií) liečených 80 mg/kg raz týždenne boli: infekcie horných dýchacích ciest, reakcie v mieste vpichu, kašeľ a horúčka.
Aj keď sa v klinických štúdiách s Viltepsoom nepozorovala renálna toxicita, klinické skúsenosti sú obmedzené a po podaní antisense oligonukleotidov sa pozorovala renálna toxicita vrátane potenciálne smrteľnej glomerulonefritídy. U pacientov užívajúcich Viltepso je potrebné sledovať funkciu obličiek.
Prípravok Viltepso bol schválený v súlade so zrýchlenou cestou schvaľovania FDA, ktorá umožňuje schválenie liekov, ktoré liečia vážne alebo život ohrozujúce choroby, a ktoré všeobecne poskytujú významnú výhodu oproti súčasnej liečbe. Schválenie týmto spôsobom môže byť založené na vhodných a dobre kontrolovaných štúdiách, ktoré ukazujú, že liek poskytuje pacientom očakávané klinické prínosy. Táto cesta poskytuje pacientom skorší prístup k sľubným novým liekom, zatiaľ čo spoločnosť uskutočňuje klinické skúšky na overenie očakávaných klinických prínosov.