Technika; úprava; DNA, ktorá sa používa prvýkrát na liečenie chorôb pečene
Podľa štúdie vedcov z Massachusetts Institute of Technology (MIT) v Spojených štátoch sa po prvýkrát na vyliečenie chorôb pečene použila technika „úpravy“ DNA. Ameriky.
Technika „úpravy“ DNA použitá po prvýkrát na vyliečenie ochorenia pečene (Obrázok: Shutterstock)
Podľa dailymail.co.uk bolo v tejto štúdii liečenej na živých myšiach vyliečené genetické ochorenie pečene pomocou revolučnej techniky „úpravy“ genómu, ktorú by čoskoro mohli využiť aj ľudia.
Technika s názvom „Crispr“ môže s veľkou presnosťou vyvolať sériu malých zmien v obrovskej genetickej databáze v štruktúre DNA.
Prípravok „Crispr“ - vyslovovaný ako „crisper“ - sa používa na opravu jediného „písmena“ v genetickej abecede u myší, ktoré prešli mutáciou génu spojeného s metabolizmom pečene.
POSLEDNÁ SPRÁVA
Vynálezca vakcíny Covid-19 vie, kedy sa život vráti do normálu. "Som si veľmi istý"
Ion Cristoiu: Za požiar je zodpovedný štát
HOROSKOP 16. novembra - Týmto znameniam dôverujú nesprávni ľudia. Kto riskuje, že ich sklame
Kedy sa život vráti do normálu? Odpoveď jedného z tvorcov vakcíny proti COVID-19 vyrobenej spoločnosťou BioNTech - Pfizer
Vedci sa domnievajú, že podobná mutácia toho istého génu spôsobuje u ľudí geneticky zdedené ochorenie pečene a vedci dúfajú, že o niekoľko rokov začnú klinické skúšky na ľudských pacientoch.
Americkí vedci sa domnievajú, že v DNA je možné vykonať množstvo zmien pri liečbe rôznych genetických chorôb, ako je kosáčikovitá choroba, Downov syndróm a Huntingtonova choroba.
Nová technika využíva „reštrikčné enzýmy“ na zacielenie na určité časti 23 párov ľudských chromozómov bez toho, aby došlo k nežiaducim mutáciám.
Tieto enzýmy boli objavené v roku 1987 a pôvodne sa o nich predpokladalo, že sú súčasťou štruktúry nekódujúcej DNA, ktorá sa tiež nazýva „skládka DNA“. Neskôr sa vedci dozvedeli, že tento typ DNA sa používa ako obranný mechanizmus používaný baktériami proti invazívnym vírusom.
Jeho potenciál bol ale úplne pochopený až pred dvoma rokmi, keď vedci zistili, že nekódujúcu DNA je možné kombinovať s enzýmom nazývaným Cas9 a použiť ho na „transkripciu“ ľudského genómu.
Pre túto štúdiu vedci z Massachusetts Institute of Technology (MIT) použili Crisprovu metódu na identifikáciu a korekciu mutantného páru DNA v pečeňovom géne LAH.
Táto mutácia môže viesť k smrteľnej akumulácii aminokyseliny tyrozínu u 1 zo 100 000 ľudí. Pacienti by mali dostávať lieky a dodržiavať diétu s nízkym obsahom bielkovín.
Vedcom z MIT sa podarilo vyliečiť toto zriedkavé ochorenie pečene u myší po nahradení asi tretiny ich celkových pečeňových buniek tromi líniami RNA.
Línie RNA pôsobili ako vodiace molekuly na nájdenie mutantného páru DNA nazývaného FAH. Enzým Cas9, naviazaný na RNA línie, bol potom schopný opraviť tieto mutantné gény.
Pri použití tejto metódy bol správny gén inzertovaný do približne jedného z 250 hepatocytov (buniek, ktoré tvoria väčšinu pečene). Počas nasledujúcich 30 dní sa tieto zdravé bunky začali množiť a nahrádzať choré pečeňové bunky.
Vedci sa domnievajú, že táto technika je taká presná, že by sa dala použiť v génovej terapii - na nahradenie mutantných génov zdravými génmi - na účinný boj proti smrteľným vírusom, ako je HIV, a proti chorobám, ako je rakovina.
Vyvoláva to tiež množstvo kontroverzií, pretože táto technika by sa mohla použiť aj na korekciu chybných génov v ľudských embryách, čo lekárom umožňuje eliminovať množstvo potenciálnych chorôb ešte pred narodením detí.
V minulosti sa génová terapia spoliehala na použitie vírusov na náhodné vkladanie DNA do ľudského genómu - nepresná a riskantná prax.