Terapia kmeňovými bunkami oneskoruje postup v žltom zozname ALS
Vedci dokázali spomaliť progresiu v rámci špeciálnej terapie kmeňovými bunkami u pacientov s amyotrofickou laterálnou sklerózou (ALS).
pozadie
Doteraz neexistuje účinná terapia proti amyotrofickej laterálnej skleróze (ALS). Toto ochorenie vedie k neurodegenerácii a deštrukcii motorických neurónov v centrálnom nervovom systéme, čo má za následok progresívnu svalovú slabosť a zlyhanie dýchania.
Mesenchymálne kmeňové bunky z kostnej drene už preukázali veľký terapeutický potenciál pri neurodegeneratívnych ochoreniach. Kmeňové bunky môžu zvyšovať neurogenézu, modifikovať zápal v nervovom systéme a prispievať k neuroprotekcii.
Terapeutický potenciál mezenchymálnych kmeňových buniek sa môže zvýšiť, ak sa v bunkách indukuje produkcia neurotrofných faktorov. V otvorených štúdiách už bola preukázaná bezpečnosť a počiatočné indikácie terapeutického účinku pri ALS.
Stanovenie cieľov
Výskumná skupina pod vedením Dr. James D. Berry z Havard Medical School v Bostone (USA) skúmal bezpečnosť buniek MSC-NTF (autológne mezenchymálne kmeňové bunky, ktoré uvoľňujú neurotrofné faktory) po intratekálnom a intramuskulárnom podaní [1].
metodológia
V dvojito zaslepenej, multicentrickej, placebom kontrolovanej štúdii fázy II bolo 48 pacientov s ALS randomizovaných 3: 1 (terapia: placebo) do dvoch skupín. Všetci účastníci mali vitálnu kapacitu najmenej 65%. Diagnóza ALS bola stanovená pred jedným až dvoma rokmi a hodnota na revidovanej škále funkčných hodnotení ALS (ALSFRS-R) musela byť najmenej 30 bodov.
Účastníkom štúdie bolo odobratých 50-70 ml kostnej drene na iliakálnom hrebeni. V laboratóriu boli mezenchymálne kmeňové bunky izolované z kostnej drene a diferencované v systéme bunkových kultúr, ktorý stimuloval bunky k produkcii neurotrofných faktorov.
Pacienti dostali bunky MSC-NTF raz (terapeutická skupina, n = 36) alebo placebo (n = 12). Kmeňové bunky sa aplikovali intratekálne (125 x 106 buniek) a intramuskulárne na 24 rôznych miest bicepsu (48 x 106 buniek na injekciu). Obdobie sledovania bolo 6 mesiacov. CSF bol vyšetrený pred a 2 týždne po transplantácii buniek MSC-NTF.
Výsledky
Štúdia splnila svoj primárny koncový ukazovateľ a potvrdila bezpečnosť postupu. Počas šesťmesačného sledovania sa nevyskytli žiadne závažné vedľajšie účinky spojené s liečbou. Žiadny z vedľajších účinkov neviedol k prerušeniu liečby. U pacientov v terapeutickej skupine boli častejšie horúčky, bolesti chrbta a hlavy.
Miera progresie ochorenia podľa ALSFRS-R v celej populácii štúdie sa nelíšila medzi skupinami liečenými a placebom. V preddefinovanej skupine „Rapid Progressor“ (n = 21) sa rýchlosť progresie ochorenia zlepšila v ranom okamihu (zdroje p