Tuk na zlom mieste

Používame cookies, aby sme neustále rozvíjali DAZ.online a prispôsobovali sme ho stále lepšie vašim potrebám. DAZ.online je financovaný z reklamy a na to sú nastavené aj cookies. Preto je použitie stránky možné iba so súhlasom s použitím cookies. Podrobnosti o používaní súborov cookie nájdete v našich zásadách ochrany osobných údajov.

hodnota HbA1c

Súbory cookie používame na zlepšenie vášho zážitku a doručenie personalizovaného obsahu. Financuje nás reklama, ktorá tiež potrebuje súbory cookie. Preto pre používanie DAZ.online musíte súhlasiť s používaním cookies.

„Škoda! Ale DAZ.online sa bez cookies úplne nezaobíde, okrem iného aj preto, že sa financujeme z výnosov z reklamy. Preto bez tohto súhlasu momentálne nemôžete používať DAZ.online.

Je nám ľúto, ale bez súhlasu s použitím súborov cookie nemáte prístup k stránke DAZ.online.

  • DAZ.online
  • DAZ/AZ
  • DAZ 47/2018
  • Tuk na zlom mieste

Lieky a terapia

Analóg leptínu pomáha pacientom so zriedkavými chorobami lipodystrofie

Šanca na stretnutie s niekým, kto nemá vrodenú alebo získanú lipodystrofiu nesúvisiacu s HIV, je malá. Iba asi jeden až štyria na milión ľudí na celom svete majú lipodystrofiu. Viditeľný habitus postihnutých je prvou indikáciou: V závislosti od podtypu sú ľudia zdatní a trénovaní alebo sú viditeľní z dôvodu nesprávneho rozloženia telesného tuku, so stratou tuku na končatinách a lokálnym ukladaním tuku na krku a brade. Rozmanitý fenotyp choroby je jedným z dôvodov, prečo je v každodennej praxi väčšinou prehliadaný alebo nepochopený. Môže sa napríklad skrývať za neúspech alebo nadmerné prejedanie sa (hyperfágia) u detí, poruchy stravovania u dospievajúcich alebo skorý vývoj metabolického syndrómu.

Jedna choroba, veľa tvárí

Klinicky veľmi heterogénny vzhľad je spôsobený rôznymi genetickými príčinami a patofyziologickými charakteristikami, ktoré sú zhrnuté pod zastrešujúcim výrazom lipodystrofia. Rozlišuje sa medzi generalizovanými lipodystrofiami, pri ktorých absentuje podkožné tukové tkanivo po celom tele, a čiastočnými formami, v ktorých okrem lokálneho úbytku podkožného tuku dochádza aj k neobvyklej distribúcii tuku. Obe formy môžu byť vrodené (vrodené/rodinné) alebo z. B. získané autoimunitným ochorením. Spoločné pre všetky podtypy sú metabolické obmedzenia:

  • Pretože tukové tkanivo slúži ako pufer na príjem tukov z potravy, u pacientov sa často vyvinú závažné hypertriglyceridémie až po akútnu pankreatitídu. Riziko skorej aterosklerózy je zvýšené, srdcové záchvaty sú častou príčinou úmrtia na lipodystrofiu.
  • Pri absencii podkožného tukového tkaniva sa tuk z potravy ukladá ektopicky nielen na viditeľných, neobvyklých miestach, ale aj vo vnútorných orgánoch. To môže viesť k sekundárnym ochoreniam, ako je inzulínová rezistencia, cukrovka, syndróm polycystických vaječníkov alebo nealkoholická tuková pečeň.

Metabolické komplikácie sa zhoršujú nedostatkom hormónu leptínu, ktorý sa produkuje hlavne v adipocytoch podkožného bieleho tukového tkaniva. Adipokín hrá kľúčovú úlohu pri centrálnej kontrole hladu a sýtosti. Mladí pacienti s generalizovanou lipodystrofiou často trpia neukojiteľným hladom s následnou hyperfágiou. Okrem toho má leptín pleiotropné funkcie a ovplyvňuje distribúciu lipidov (napr. Dyslipidémiu, stukovatenie pečene), vaskulárne funkcie (ateroskleróza, angiogenéza), podporuje tkanivo (kostnú hmotu) a imunitný systém (zápalové procesy). Leptín tiež stimuluje os hypotalamus - hypofýza, a preto môžu mladí pacienti s výrazným nedostatkom leptínu oddialiť pubertu a poruchy plodnosti.

Náročná výživová terapia

Samospráva

Po zaškolení si vhodní pacienti môžu subkutánnu injekciu pripraviť sami. V Nemecku by lieky a pomôcky potrebné na subkutánnu liečbu metreleptínom mali byť legálne poisteným osobám vydávané kvalifikovaným poskytovateľom služieb v súlade s oddielom 126 SGB V, spoločnosťou ContraCare GmbH, Norimberg. Ako zmluvný partner zdravotných poisťovní získava spoločnosť po vykonaní objednávky v lekárni súhlas od zdravotných poisťovní pacienta. Potrebná registrácia do programu poskytovania pomoci sa zvyčajne uskutočňuje v koordinácii s ošetrujúcimi lekármi v liečebných centrách, ktorí majú potrebné doklady. ContraCare tiež zaisťuje - v koordinácii s ošetrujúcimi lekármi -, aby boli pacienti vyškolení v príprave a samostatnom podávaní substitučnej liečby leptínom.

Analóg nahrádza leptín

Leptínová substitučná terapia je v USA k dispozícii od roku 2014 a teraz aj v Nemecku s metreleptínom (Myalepta ®). Rekombinantný ľudský leptínový analóg (N-metionylleptín) je schválený v kombinácii s diétou na liečbu následkov nedostatku leptínu u pacientov s lipodystrofiou.

  • s potvrdenou vrodenou generalizovanou lipodystrofiou (Berardinelli-Seipov syndróm) alebo získanou generalizovanou lipodystrofiou (Lawrenceov syndróm) u dospelých a detí od dvoch rokov
  • v prípade potvrdenej rodinnej alebo získanej parciálnej lipodystrofie (Barraquer-Simonsov syndróm) u dospelých a detí od 12 rokov, u ktorých nebolo možné dosiahnuť štandardnú liečbu adekvátnou metabolickou kontrolou.

Liečba by sa mala vždy vykonávať súbežne s vyššie uvedenými dietetickými odporúčaniami. Lacný liek sa dávkuje podľa telesnej hmotnosti. Bezpečnosť a účinnosť metreleptínu sa skúmala v otvorenej, placebom nekontrolovanej štúdii s jednou skupinou. Terapia viedla k zníženiu hyperfágie s rýchlo zlepšenými hladinami glukózy a triglyceridov nalačno. U pacientov s generalizovanou lipodystrofiou sa po jednom roku znížila hodnota HbA1c o 2,2% a triglyceridy o 32,1%. U pacientov s parciálnymi poruchami lipodystrofie bol účinok na homeostázu glukózy menej výrazný: hodnota HbA1c klesla iba o 0,9%. Hladiny triglyceridov boli po 12 mesiacoch o 37,4% nižšie ako východiskové hodnoty.

Riziko hypoglykémie

Vedľajšie účinky sa pozorovali asi u 30% pacientov, vrátane výskytu hypoglykémie pri súčasnom podaní inzulínu. Z tohto dôvodu je potrebné pravidelne kontrolovať hladinu cukru v krvi počas liečby metreleptínom počas liečby inzulínom alebo látkami stimulujúcimi sekréciu inzulínu (napr. Sulfonylmočoviny). Môže byť potrebné upraviť dávku antidiabetík. |

Spustiť sympózium Aegerion Pharmaceuticals: „Leptín - hlas tukovej tkaniva!“, Kongres DGKJ, 15. septembra 2018, Kongresové centrum Lipsko