Vypnutie nenásytného hladu Charité - Universitätsmedizin Berlin Charité -

Nachádzate sa tu:

Nová účinná látka údajne pomáha mladým pacientom s geneticky podmienenou obezitou

V rámci aktuálnej štúdie vedci z Inštitútu experimentálnej pediatrickej endokrinológie na Charité - Universitätsmedizin Berlin úspešne liečili nadváhu spôsobenú genetickým defektom. Mladí pacienti mali úžitok z účinnej látky, ktorá súčasne umožňovala nové pohľady na základné signálne dráhy pre pocit plnosti. Výsledky boli zverejnené v časopise Prírodná medicína *.

nenásytného

Mutácia v genetických pokynoch pre leptínový receptor (LEPR) vedie u postihnutých v prvých mesiacoch života k pocitu hladu. Dôsledkom je výrazná obezita už v detstve. Pacientom sa spravidla nedarí dlhodobo stabilizovať svoju telesnú hmotnosť zvýšeným cvičením a zníženým príjmom kalórií. Pacienti navyše často nemajú z bariatrickej chirurgie žiadny úžitok. O to je prístup postihnutých k liečbe o to dôležitejší.

Pred dvoma rokmi Dr. Peter Kühnen a pracovná skupina v Charité ukazujú, akú ústrednú úlohu zohráva receptor melanokortínu-4 (MC4R) v energetickej rovnováhe organizmu a regulácii telesnej hmotnosti. V mozgu vedie väzba takzvaného „hormónu sýtosti“ leptínu na LEPR normálne v niekoľkých krokoch k produkcii hormónu stimulujúceho melanocyty (MSH). Väzba MSH na MC4R potom spustí skutočný saturačný signál v bunkách. Ak je však receptor LEPR chybný, signálna kaskáda nasýtenia sa preruší a neuspokojený pocit hladu podporuje rozvoj obezity. Peptid použitý na liečbu v nedávno zverejnenej štúdii sa viaže na MC4R v mozgu pacienta a znova spúšťa signál nasýtenia. V spolupráci s Centrom klinických štúdií Berlínskeho inštitútu pre výskum zdravia/Berlínsky inštitút zdravia (BIH) bol tím schopný pozorovať výrazné zníženie hmotnosti u liečených pacientov s defektmi génu LEPR.

DR. Kühnen: „Tiež sme skúmali, prečo je použitý peptid taký účinný a prečo neviedol k žiadnym závažným vedľajším účinkom v porovnaní s inými prípravkami s podobným spôsobom účinku. Tu sme boli schopní ukázať, že je aktivovaná špeciálna signálna dráha MC4R, ktorá hrá dôležitú a predtým podceňovanú úlohu. “V rámci nadchádzajúcich vyšetrovaní Dr. Kühnen zisťuje, či existujú ďalší pacienti, ktorí môžu mať úžitok z účinnej látky: „Je možné, že existujú skupiny pacientov s dysfunkciou v tejto signálnej ceste, ktorí sú spôsobilí na takúto terapiu.“

* Clément K a kol., Agonizmus MC4R podporuje trvalé chudnutie u pacientov s nedostatkom leptínových receptorov, Nature Medicine (2018), doi: 10.1038/s41591-018-0015-9.

Vľavo

Kontakt

DR. Peter Kühnen
Inštitút pre experimentálnu pediatrickú endokrinológiu
Charité - University Medicine Berlin
t: +49 30 450 666 839