DCMedical Fiber; cystická, revolvingová liečba; ale velmi drahe
Cystická fibróza, revolučná trojitá liečba, dáva pacientom veľké nádeje, problém však je, že ak bude schválená, liečebná schéma je veľmi nákladná, a to aj pre Američanov! V Rumunsku trpí touto chorobou 500 detí a dospievajúcich a ich priemerná dĺžka života je polovica oproti skutočnosti, ktorá by mala byť.!
Cystická fibróza, revolučná trojitá liečba, dáva pacientom veľké nádeje, problém však je, že ak bude schválená, liečebná schéma je veľmi nákladná, a to aj pre Američanov.!
Neuveriteľné výsledky
Táto liečba založená na 3 molekulách sa považuje za revolučnú, pretože v dvoch predbežných štúdiách sa zistilo, že je prospešná pre 90% pacientov s cystickou fibrózou, uvádza medicinenet.com.
Štúdie boli krátkodobé, pretože len za štyri týždne bolo u dospelých pacientov liečených režimom s 3 liekmi pozorované zlepšenie funkcie pľúc. Odborníci sú optimistickí, že výsledky budú podobné vo väčších klinických skúškach, ktoré sú už v plnom prúde.
Najzaujímavejšie podľa nich je, že prístup založený na užívaní troch liekov by mohol otvoriť nové možnosti liečby pre takmer všetkých pacientov s cystickou fibrózou.
Liečba, ktorá mení hru
„Toto nie je liek na cystickú fibrózu," povedal doktor Steven Rowe, ktorý viedol jednu zo štúdií. „Ale to úplne mení hru.".
Cystická fibróza (CF) je genetická porucha, ktorá spôsobuje trvalé infekcie pľúc. Časom rozsiahle poškodenie pľúc vedie k zlyhaniu dýchania. Až donedávna deti s cystickou fibrózou zvyčajne zomierali pred dosiahnutím školského veku. Ale s vylepšenou liečbou zahájenou v posledných rokoch je priemerná dĺžka života teraz asi 40 rokov, tvrdí Americká nadácia pre cystickú fibrózu.
Cystická fibróza je spôsobená rôznymi mutáciami v géne nazývanom CFTR. V posledných niekoľkých rokoch boli vyvinuté lieky zamerané na tieto mutácie. Tieto liečby, známe ako modulátory CFTR, sa považujú za zásadný prielom v liečbe tohto ochorenia. Fungujú však dobre iba u malého počtu ľudí s určitými mutáciami CFTR, uviedol Rowe, riaditeľ Výskumného centra cystickej fibrózy na univerzite. z Alabamy v Birminghame, citované medicinenet.com.
Najbežnejšia mutácia, ktorá spôsobuje cystickú fibrózu, sa nazýva F508del - a ukázalo sa, že je ťažké ju terapeuticky liečiť, povedal Rowe.
Pacienti vybraní z najviac postihnutých skupín
Asi polovica ľudí s cystickou fibrózou má dve kópie mutácie (jedna zdedená od každého rodiča). Pre nich môže kombinácia dvoch existujúcich modulátorov CFTR relatívne zlepšiť dýchanie - celkové účinky sú však iba „mierne“, uviedol Rowe.
Potom má ďalších 30% pacientov s cystickou fibrózou iba jednu kópiu F508del a ďalší defekt známy ako mutácia s „minimálnou funkciou“. Pre nich existujúce modulátory CFTR vôbec nefungujú.
Obidve nové klinické štúdie sa zamerali na dve skupiny pacientov. Výsledky sú zverejnené v New England Journal of Medicine 18. októbra, čo sa zhoduje s prezentáciou vedcov na stretnutí severoamerickej cystickej fibrózy v Denveri.
Roweov tím testoval kombináciu dvoch dostupných modulátorov CFTR - tezakaftor a ivakaftor - plus experimentálneho modelu známeho ako VX-659. Druhý tím používal rovnaké existujúce lieky spolu s podobným novým liekom nazývaným VX-445.
Po štyroch týždňoch liečby pre skupinu, ktorú študoval Rowe, sa zistilo, že terapia trojitým liekom zlepšila funkciu pľúc u pacientov s oboma typmi mutácií. Ich pľúcny výkon sa zvýšil priemerne až o 13 percentuálnych bodov (v testoch FEV1), čo Rowe označil za „výrazné zlepšenie“.
Druhá študovaná skupina mala takmer identické výsledky.
Obrovská cena na celý život
Otázkou teraz je, či je možné udržať zlepšenú funkciu pľúc, ale tiež to, či lieky zabraňujú exacerbácii symptómov a komplikácií, napísal Dr. Fernando Holguin z Coloradskej univerzity v Aurore.
Rozsiahle klinické štúdie zahŕňajú aj 12-ročných pacientov.
Ak budú nakoniec schválené dva experimentálne lieky používané v liečebných schémach, nastane skutočný cenový problém.!
Vertex v súčasnosti predáva kombináciu tezakaftoru a ivakaftoru ako Symdeko - za uvádzanú katalógovú cenu 292 000 dolárov ročne. V Spojených štátoch má podľa nadácie cystickú fibrózu viac ako 30 000 ľudí.
Priemerná dĺžka života v Rumunsku
Podľa Rumunskej asociácie pre cystickú fibrózu existuje v Rumunsku asi 500 detí a dospievajúcich s cystickou fibrózou (cystickou fibrózou), ktorí potrebujú ďalšiu pomoc, aby sa ich život predĺžil a zlepšil.
Zatiaľ čo v západnej Európe a v zámorí je pre týchto pacientov očakávaná dĺžka života 40 rokov, v Rumunsku je ich priemerná dĺžka života iba 20 rokov.
1 z 2 500 detí sa narodilo s touto chorobou.