DCMedical Muscular Dystrophy; Duchenne, možná inovatívna liečba
Znaky Duchennovej svalovej dystrofie sa objavujú už v ranom veku
Vedci z nemocnice v Ottawe a University of Ottawa objavili nový spôsob liečenia straty svalovej funkcie spôsobenej Duchennovou svalovou dystrofiou na zvieracích modeloch. Podľa štúdie publikovanej v časopise Cell Stem Cell obnovili funkciu svalových kmeňových buniek postihnutých Duchennovou svalovou dystrofiou, čo malo za následok účinnú regeneráciu svalov a prevenciu progresívneho úbytku svalovej sily charakteristickej pre toto ochorenie.
„Toto je obrovský krok v rozvoji nového prístupu k liečbe svalovej dystrofie Duchenne,“ uviedol Dr. Michael Rudnicki, hlavný vyšetrovateľ a riaditeľ programu regeneratívnej medicíny v nemocnici v Ottawe a profesor na univerzite v Ottawe. zachovávame svalovú silu a funkciu, ktoré sa pri tejto chorobe zvyčajne časom stratia. “.
Toto ochorenie má 1 z 3 600 chlapcov
Duchennova svalová dystrofia je dedičné ochorenie, ktoré oslabuje svaly a spôsobuje smrť v druhej alebo tretej dekáde života. Takmer jeden z 3 600 chlapcov žije s týmto ochorením a v súčasnosti neexistuje žiadna liečba. Tím vedený Dr. Rudnickým predtým objavil medzník, ktorým je Duchennova svalová dystrofia, ktorá ovplyvňuje nielen svalové bunky, ale aj svalové bunky. Svalové kmeňové bunky sú zodpovedné za opravu svalových vlákien po poranení a cvičení. U ľudí so svalovou dystrofiou s DMD kmeňové bunky neprodukujú dostatok svalových buniek. Je tomu tak preto, lebo im chýba proteín nazývaný dystrofín, ktorý správne cieli na bunkové delenie potrebné na tvorbu nových svalových buniek.
Vedci zistili, že aktivácia proteínu nazývaného receptor epidermálneho rastového faktora (EGFR) by mohla obnoviť túto cestu a vytvoriť nové svalové bunky bez potreby dystrofínu.
Vedci vložili gén, ktorý produkoval stály prísun EGF do svalu myši s Duchennovou svalovou dystrofiou skôr, ako začali príznaky ochorenia. Po jednom mesiaci mali liečené myši o 18% viac svalovej hmoty a menšie zjazvenie svalov ako neošetrené vzorky. Ošetrené myši mali tiež o 30% viac svalového vlákna a svaly generovali o 32% väčšiu silu v porovnaní s neošetrenými myšami. Svalová funkcia sa obnovila na takmer normálnu úroveň.
Musí sa nájsť spôsob podania
Táto štúdia zameraná na overenie koncepcie ukazuje, že spôsob opravy svalov pri Duchennovej svalovej dystrofii je v skutočnosti opraviteľný. EGF by však nebol praktickou liečbou, pretože proteín nemôže cestovať z krvi do svalov. Ďalším krokom pre vedcov je nájsť liečivo s malou molekulou, ktoré je schopné spustiť túto cestu a je možné ho ľahko podať krvou. Pozrú sa tiež na dlhodobé účinky tejto cesty, pretože bude možno potrebné pokračovať v liečbe počas celého života.
„Duchennova svalová dystrofia je zložitá a pravdepodobne budeme potrebovať kombináciu liečby, aby sme zvládli všetky aspekty choroby,“ uviedol Dr. Rudnicki materiál zverejnila nemocnica v Ottawe.