DCMedical Viagra, účinné; n m transplantácia; vdova
Známa modrá pilulka Viagry by mohla byť užitočná pri transplantácii kmeňových buniek
Vedci zistili, že liek, ktorý je známy svojim účinkom na erektilnú dysfunkciu, má v kombinácii s liekom Plerixafor neočakávaný účinok na transplantáciu krvotvorných kmeňových buniek, čo je postup, ktorý sa zvyčajne vykonáva u pacientov s rakovinou.
Vedci z Kalifornskej univerzity v Santa Cruz demonštrovali nový a rýchly spôsob získavania kmeňových buniek od darcov transplantovaných kostnej drene pomocou kombinácie Viagry a druhého lieku s názvom Plerixafor.
Kombinácia, ktorá odstraňuje kmeňové bunky z krvi
Transplantácie kostnej drene, ktoré sa používajú predovšetkým pri liečbe rakoviny, sú postupmi zachraňujúcimi život obnovou kmeňových buniek, ktoré generujú nové krvinky počas celého života človeka. Tieto krvotvorné bunky (nazývané „krvotvorné kmeňové bunky") sa zvyčajne nachádzajú iba v kostnej dreni. Ich získanie na transplantáciu si spočiatku vyžadovalo vŕtanie do bedrovej kosti a špeciálnou ihlou na odstránenie buniek priamo z kostnej drene darcu. V Spojených štátoch je bežnejší odber krviniek pomocou liekov, ktoré spôsobujú presun kmeňových buniek z kostnej drene do krvi.
Štandardný liekový režim pre kmeňové bunky koaxiálne z kostnej drene do krvi vyžaduje denné injekcie rastového faktora GCSF niekoľko dní pred odobratím kmeňových buniek, zvyčajne po 4 až 6 dňoch injekcií GCSF. Aj keď je tento spôsob menej invazívny ako extrakcia buniek priamo z kostnej drene, tento režim nie je vždy úspešný, často spôsobuje bolesť kostí a ďalšie vedľajšie účinky a mnoho pacientov ho nemôže tolerovať, pretože transplantácia kostnej drene môže byť prospešná.
Nová štúdia publikovaná v časopise Stem Cell Reports 10. októbra ukazuje, že alternatívny liekový režim mobilizuje kmeňové bunky kostnej drene len za 2 hodiny. Jedná sa o jednu perorálnu dávku Viagry, po ktorej nasleduje o dve hodiny neskôr jedna injekcia Plerixaforu.
„Náš prístup by mohol významne zvýšiť počet pacientov, ktorí by mohli mať úžitok z transplantácie kostnej drene,“ uviedla Camilla Forsberg, profesorka biomolekulárneho inžinierstva na UC Santa Cruz a hlavná autorka článku. „Aj keď už existujú spôsoby, ako to urobiť, štandardný režim nefunguje pre každého “.
Forsbergovo laboratórium uskutočnilo štúdiu na myšiach a vedci budú musieť vykonať klinické skúšky na ľuďoch, aby potvrdili bezpečnosť a účinnosť nového režimu. Oba lieky sú už schválené Úradom pre kontrolu potravín a liečiv (FDA) a sú pomerne lacné, uviedol Forsberg.
Vo výsledku môže byť prechod na ich klinické použitie oveľa rýchlejší a lacnejší ako testovanie zlúčenín, ktoré sa doteraz u ľudí nepoužívali.
Je ľahšie kombinovať už schválené lieky
Vedúca autorka Stephanie Smith-Berdan, výskumná špecialistka vo Forsbergovom laboratóriu, uviedla, že o veľký záujem klinických výskumníkov bol veľký záujem, keď minulý rok na stretnutí predstavila predbežné zistenia.
„Vykonáva sa toľko klinického výskumu na testovanie nových liekov, pričom sme zistili, že použitie iných indikácií liekov, ktoré sú už schválené FDA a ktoré sú dostupné a môžu pomôcť pacientom, u ktorých sa pri transplantácii kostnej drene neuvažuje predstavuje možnosť, “uviedol Smith-Berdan.
Napríklad pacienti s kosáčikovitou chorobou - sklémiou - nemôžu tolerovať GCSF, pretože rastový faktor zhoršuje ich príznaky. Pokiaľ by však bolo možné bezpečne zbierať krvotvorné kmeňové bunky pomocou alternatívnych stratégií, ako je Viagra plus Plerixafor, je možné kmeňové bunky geneticky modifikovať tak, aby upravili mutáciu buniek kosáka, a znovu ich zaviesť k liečbe týchto chronických dedičných chorôb.
Génová terapia pre kosáčikovité choroby a iné genetické choroby krvi bola v klinických skúškach sľubná a mohla by zabrániť celoživotnej chorobnosti, vysokým nákladom na zdravotnú starostlivosť a skorej úmrtnosti spojenej s týmito chorobami.
„Ak dokážeme urobiť transplantáciu kostnej drene super bezpečným postupom, existuje veľa ďalších porúch, ktoré by mohli byť záchranou života, najmä pre deti. Lekári by mohli ponúknuť jedinečnú liečbu stavov, ktoré je v súčasnosti potrebné zvládnuť počas celého života pacienta, “uviedol Forsberg.
Pri niektorých transplantáciách kostnej drene sa používajú pacientove vlastné kmeňové bunky - napríklad na umožnenie liečby vysokými dávkami chemoterapie alebo ožarovania, ktoré môžu poškodiť kostnú dreň. V mnohých prípadoch však pacient potrebuje nové kmeňové bunky poskytnuté zdravým darcom. Ľahší spôsob, ako získať bunky na transplantáciu, by mohol prilákať viac dobrovoľných darcov, uviedol Forsberg.
Samostatne lieky nemajú tento účinok
Viagra, najznámejšia liečba erektilnej dysfunkcie, je bezpečný a dobre preštudovaný liek, ktorý podporuje zväčšenie krvných ciev (vazodilatáciu), čo zvyšuje prietok krvi do tkanív. Pôvodne bol vyvinutý na liečbu vysokého krvného tlaku a v súčasnosti sa používa na liečbu rôznych vaskulárnych stavov vrátane pľúcnej hypertenzie, výškovej choroby a preeklampsie.
Forsbergovo laboratórium sa rozhodlo otestovať schopnosť Viagry pomôcť mobilizovať krvotvorné kmeňové bunky v kostnej dreni po zistení, že vaskulárne zmeny v kmeni u skúmaných myší viedli k zvýšenej mobilizácii. Myši nemajú gén pre povrchový bunkový proteín Robo4, ktorý reguluje integritu krvných ciev na udržanie kmeňových buniek v kostnej dreni, ako ukázal predchádzajúci výskum z laboratória zapojeného do tejto štúdie.
Plerixafor, ďalšie liečivo v kombinácii, je inhibítorom Cxcr4, čo je receptor na povrchu krvotvorných kmeňových buniek, ktorý im pomáha držať sa ich výklenku v kostnej dreni. Plerixafor mobilizuje kmeňové bunky, ale sám o sebe nie je veľmi efektívny.