EMA poskytuje štatút RISDIPLAM PRIME šťavu proti spinálnej svalovej atrofii

Používame cookies, aby sme neustále rozvíjali DAZ.online a prispôsobovali sme ho stále lepšie vašim potrebám. DAZ.online je financovaný z reklamy a na to sú nastavené aj cookies. Preto je použitie stránky možné iba so súhlasom s použitím cookies. Podrobnosti o používaní súborov cookie nájdete v našich zásadách ochrany osobných údajov.

Súbory cookie používame na zlepšenie vášho zážitku a doručenie personalizovaného obsahu. Financuje nás reklama, ktorá tiež potrebuje súbory cookie. Preto pre používanie DAZ.online musíte súhlasiť s používaním cookies.

„Škoda! Ale DAZ.online sa bez cookies úplne nezaobíde, okrem iného aj preto, že sa financujeme z výnosov z reklamy. Preto bez tohto súhlasu momentálne nemôžete používať DAZ.online.

Je nám ľúto, ale bez súhlasu s použitím súborov cookie nemáte prístup k stránke DAZ.online.

  • DAZ.online
  • Novinky
  • lekáreň
  • Risdiplam: šťava proti.
lekáreň

EMA udeľuje štatút PRIME

Stuttgart - 21. januára 2019, 7:00 hod.

štatút

Risdiplam môže byť prvou perorálnou terapiou spinálnej svalovej atrofie. (Foto: solvod/stock.adobe.com)

Ako funguje Risdiplam?

Risdiplam je jedným z liekov s nízkou molekulovou hmotnosťou, takzvaných malých molekúl. Risdiplam, ktorý sa podáva ako perorálne liečivo, pôsobí ako modifikátor zostrihu, ktorý zvyšuje produkciu funkčného proteínu SMN na základe génu SMN2. „Cieľom je čeliť úbytku motorických neurónov a progresívnemu úbytku svalovej hmoty spojenému so SMA," vysvetľuje Roche. Švajčiarska farmaceutická spoločnosť v súčasnosti testuje Risdiplam v troch multicentrických štúdiách na ľuďoch so SMA, Fish Studies:

  • FIREFISH: otvorená štúdia SMA typu I u dojčiat vo veku od 1 do 7 mesiacov.
  • SUNFISH: dvojito zaslepená, placebom kontrolovaná štúdia u detí a mladých dospelých (2-25 rokov) s SMA typu II a III.
  • JEWELFISH: otvorená prieskumná štúdia s pacientmi vo veku od 6 mesiacov do 60 rokov so SMA typu II alebo III, ktorí boli predtým liečení SMN zameranou na liečbu alebo olesoxímom ako súčasť klinickej štúdie.
  • Začiatkom roku 2019 sa začne s novou štúdiou RAINBOWFISH zameranou na presymptomatickú SMA.