Inovatívna liečba akútnej myeloidnej leukémie rezistentnej na lieky vyvinutá
Vedci z Purdue University v Indiane v USA vyvíjajú sériu liekových zlúčenín so sľubnými výsledkami v liečbe akútnej myeloidnej leukémie, agresívnej a smrteľnej formy rakoviny krvi.
Asi 20 000 pacientov je každý rok diagnostikovaných s týmto typom rakoviny, ktorá ročne spôsobí viac ako 10 000 úmrtí, tvrdí Americká rakovinová spoločnosť.
Asi 30% pacientov s akútnou myloidnou leukémiou má mutáciu spôsobenú kinázou nazývanou FLT3, ktorá zvyšuje agresivitu leukémie.
Inhibítory FLT3, ako napríklad Radapt, schválené minulý rok americkým Úradom pre kontrolu potravín a liečiv (FDA), mali spočiatku dobré výsledky v liečbe leukémie. Gilteritinib, ďalší inhibítor FLT3, bol nedávno schválený koncom roka 2018.
Ale pacienti s akútnou myeloidnou leukémiou liečení inhibítormi FLT3 často relapsujú kvôli sekundárnym mutáciám vo FLT3, a súčasná liečba je v týchto prípadoch menej účinná.
Vedci pod vedením Hermana O. Sintima, profesora chémie na Purdueovom oddelení chémie, vyvinuli sériu zlúčenín, ktoré fungujú nielen na akútnu myeloidnú leukémiu s bežnými mutáciami FLT3, ale aj na formy rezistentné na lieky a s mutáciami prítomnými u niektorých pacientov, u ktorých sa leukémia opakovala.
Študované zlúčeniny, alkinylaminoizochinolín a alkinyl-naftyridín, vykazovali pozitívne výsledky v predklinických štúdiách, uviedol Sintim citovaný sciencedaily.com.
„V štúdiách na myšiach neboli po zloženej liečbe iba niekoľko týždňov viditeľné takmer žiadne prípady leukémie. Táto nová trieda inhibítora FLT3 funguje aj proti sekundárnym mutáciám rezistentným na lieky, “dodal Sintim.
Zlúčeniny, ktoré vedci vyvinuli, nevykazovali žiadne známky toxicity. Pozorovania z predklinických testov ukazujú, že vysoké dávky zlúčenín nevedú k zníženiu hmotnosti, podráždeniu alebo dysfunkcii základných orgánov. Ďalšou ich výhodou je, že sa môžu užívať perorálne a ľahšie sa podávajú.
Akútna myeloidná leukémia, ktorá predstavuje iba asi 1% všetkých druhov rakoviny, nastáva, keď nedochádza k dozrievaniu alebo k nekontrolovateľnému množeniu a nekontrolovateľnému množeniu krviniek, čo spôsobuje nedostatok červených krviniek prenášajúcich kyslík.
Miera päťročného prežitia je asi 30% a u pacientov starších ako 65 rokov je päťročná miera prežitia podľa odborníkov menej ako 10%.