KBV - Lomitapid (2)

Lomitapid

Obchodné meno: Lojuxta ®

Oblasť použitia: Liečba homozygotnej familiárnej hypercholesterolémie *

Farmaceutický podnikateľ: Aegerion Pharmaceuticals GmbH

Začiatok postupu: 15. júna 2015

Rozhodnutie Spolkového spoločného výboru: 27. novembra 2015

Obsah uznesenia:

indikácia	vhodná komparatívna terapia	Rozsah a pravdepodobnosť ďalších výhod
Liečba homozygotnej familiárnej hypercholesterolémie *	a1) Pacienti, u ktorých boli vyčerpané možnosti liečby a stravovacie možnosti na zníženie lipidov a ktorí nedostávajú aferézu LDL
	LDL aferéza (ako „posledná možnosť“ pre liečebno-refraktérne kúry), ak je to potrebné, so sprievodnou liečbou znižujúcou hladinu lipidov na báze liekov	Dodatočný prínos sa nepovažuje za preukázaný
	a2) Pacienti, u ktorých boli vyčerpané možnosti liečby a stravovacie možnosti na zníženie lipidov a ktorí tiež dostávajú liečbu LDL aferézou
	LDL aferéza (ako „posledná možnosť“ pre liečebno-refraktérne kúry), ak je to potrebné, so sprievodnou liečbou znižujúcou hladinu lipidov na báze liekov	Dodatočný prínos nie je dokázaný
	b) Pacienti, u ktorých neboli vyčerpané možnosti znižovania hladiny tukov v liekoch a strave
	Maximálne tolerovaná lieková a diétna terapia na zníženie lipidov	Dodatočný prínos sa nepovažuje za preukázaný

* Schválená oblasť použitia je zhrnutá. Informácie v odborných informáciách sú záväzné.

Zhrnutie:

Spolkový spoločný výbor už v roku 2014 prijal rezolúciu o lomitapide. Rozhodnutie z 5. júna 2014 Podľa tohto sa dodatočná výhoda nepovažovala za preukázanú, pretože výrobca predložil neúplnú dokumentáciu. Pretože rozhodnutie bolo obmedzené na jeden rok, bolo opätovne vykonané hodnotenie prínosov.

Na tento účel boli predložené iba údaje za podskupinu a2) vo forme porovnania jednoramennej štúdie pred a po. Ako koncový bod bola uvedená hlavne hodnota LDL-c. Hodnotenie štúdie ukázalo také rozsiahle metodologické nedostatky, že výsledky boli nevhodné na stanovenie možného dodatočného prínosu. Bolo to hlavne kvôli neúplným údajom, malému počtu pacientov, zaujatosti vo výsledkoch zníženia hodnoty LDL-c v porovnaní pred a po a zriedkavému výkonu aferézy LDL.

Federálny spoločný výbor celkovo dospel k záveru, že nie je dokázaná ďalšia výhoda lomitapidu v porovnaní so zákonom ACT pre podskupiny a1) a b). Pridaná výhoda nie je preukázaná pre podskupinu a2).

Tipy pre prax

Požiadavky na aplikáciu zabezpečenú kvalitou:

Je potrebné brať do úvahy špecifikácie odborných informácií. Európska agentúra pre lieky (EMA) sprístupňuje obsah špecializovaných informácií na svojej webovej stránke.

Lomitapid podlieha ďalšiemu monitorovaniu a bol schválený EMA za zvláštnych okolností. Výrobca je povinný vykonať dlhodobú štúdiu s cieľom poskytnúť ďalšie údaje o bezpečnosti a účinnosti vrátane vedľajších účinkov na pečeň, žalúdok a črevá a kardiovaskulárny systém.

Pri použití LDL aferézy sa musia dodržiavať pokyny týkajúce sa vyšetrovacích a liečebných metód zákonnej zdravotnej starostlivosti.

Liečbu lomitapidom má začať a sledovať lekár, ktorý má skúsenosti s liečbou pacientov s homozygotnou familiárnou hypercholesterolémiou. Podľa odborných informácií by sa malo sledovanie funkcie pečene vykonávať v spolupráci medzi ošetrujúcim lekárom a hepatologicky skúseným odborníkom v závislosti od známok poškodenia pečene.

Monitorovanie sa týka najmä abnormalít pečeňových enzýmov a monitorovania funkcie pečene, pokiaľ ide o dôkazy o progresívnom ochorení pečene, pomocou zobrazovacích metód a stanovenia príslušných biomarkerov podľa technických informácií.

Okrem toho, aby sa minimalizovalo riziko, je potrebné poskytnúť lekárom školiace materiály presahujúce rámec odborných informácií. Riešia sa v nich tieto témy:

• Výber vhodnej populácie pacientov
• Hepatálne príhody súvisiace so zvýšenými aminotransferázami a progresívnym ochorením pečene
• gastrointestinálne účinky
• Použitie u žien v plodnom veku
• Interakcie s inými liekmi
• Diéta a čas užívania lieku
• Existencia a dôležitosť registra pre systematické zhromažďovanie informácií o výsledkoch bezpečnosti a účinnosti

---