Liek nedávno schválený v EÚ znižuje nebezpečné hladiny triglyceridov u pacientov s
Pacienti so zriedkavým genetickým ochorením nazývaným syndróm familiárnej chylomikronémie (FCS), ktorí nie sú schopní účinne regulovať triglyceridy v krvi, vykázali podľa výsledkov klinickej štúdie fázy III po liečbe volanesorsenom vyvinutým spoločnosťou Ionis Pharmaceutical pozitívne výsledky. prezentované v New England Journal of Medicine, Na základe údajov z klinických štúdií bol liek schválený v Európskej únii, ale nie v Spojených štátoch.
Volanesorsen významne znížil svoje hladiny triglyceridov podľa výsledkov personalizovanej kontrolovanej štúdie fázy III v 40 centrách v 12 krajinách. Tento liek je predávaný pod obchodnou značkou Waylivra.
Volanesorsen spôsobil 77% pokles priemerných hladín triglyceridov počas troch mesiacov u 33 dobrovoľníkov, zatiaľ čo u 33 pacientov s placebom došlo k 18% zvýšeniu. Všetci dobrovoľníci mali stravu s nízkym obsahom tukov.
Rodinný syndróm chylomikronémie, ktorý postihuje 3 000 až 5 000 ľudí na celom svete, vedie k hromadeniu tukových častíc nazývaných chylomikróny v krvi, ktoré produkujú hladiny triglyceridov vyššie ako normálne hladiny 10 až 100-krát.
Tento stav môže spôsobiť silné bolesti brucha v dôsledku zápalu pankreasu, poškodenia orgánov a nervov a tukových usadenín v koži. Pacienti by mali mať diétu bez tukov a nepiť alkohol.
V 52-týždňovej štúdii došlo u tých, ktorí dostávali volanesorsen, k poklesu priemerných triglyceridov o 1,712 mg/dl a u pacientov s placebom k zvýšeniu o 92,0 mg/dl.
Ako hlavný vedľajší účinok sa u 15 z 33 pacientov s volanesorsenom vyvinula trombocytopénia s počtom krvných doštičiek pod 100 000/ul.
Dve z 15 mali hladinu krvných doštičiek pod 25 000/ul, čo viedlo k intenzívnemu programu monitorovania krvných doštičiek. Žiadny z pacientov s placebom nemal tento problém.
20 z 33 malo reakcie na injekciu po samostatných týždenných subkutánnych injekciách, ďalšia nežiaduca udalosť sa u pacientov s placebom nepozorovala.
Iba 19 z 33 pacientov s volanesorsenom dokončilo 52-týždňový test v porovnaní s 31 z 33 v skupine s placebom. V skupine s volanesorsenmi bolo deväť pacientov stiahnutých z dôvodu nežiaducich udalostí, štyria dobrovoľne a jeden bol prerušený pre nedodržiavanie.
„Účinky liečby volanesorsenom sa udržali šesť mesiacov, keď boli hladiny triglyceridov nižšie v priemere o 53% v skupine s volanesorsenom, v porovnaní s priemerným zvýšením o 25% v skupine s placebom,“ tvrdia vedci., ktorý viedol Dr. Joseph Witztum z Kalifornskej univerzity v San Diegu, citovala agentúra Reuters.
Európska komisia schválila liek v máji, osem mesiacov po tom, čo americký Úrad pre kontrolu potravín a liečiv (FDA) zamietol schválenie lieku Waylivra.
Spoločnosť vedie rokovania s regulačnými orgánmi USA a Kanady o zamietnutí žiadosti o schválenie.