Münsterskí univerzitní lekári vyvíjajú terapiu proti ichtyóze - kozmetická medicína
Pripravený na lieky, uvedenie na trh ťažké: Lekári dosiahli prielom v liečení špeciálnej formy ichtyózy („lupín z rýb“)/Doteraz sa nezistilo, že by ju nejaká farmaceutická spoločnosť vyvíjala a predávala
Münster (upm/hd) - Pokiaľ ide o boj proti bežným chorobám, ako je rakovina, cesta je jasná: Vedci neustále pracujú na metódach výskumu, včasného odhalenia a liečby. Nie je prekvapením, že dopyt je obrovský: podľa Federálneho štatistického úradu zhruba 26 percent všetkých, ktorí v roku 2011 zomreli v Nemecku, zomrelo na rakovinu. Preto niet divu, že pacienti, vedci a farmaceutické spoločnosti chcú rýchly vývoj účinných liekov.
Čo však s liekmi proti chorobám, ktoré postihujú iba pár ľudí? „Farmaceutické spoločnosti ich často zanedbávajú, pretože sú ekonomicky nezaujímavé,“ hovorí Dr. Karin Aufenvenne. Biológ zažil tento jav v posledných rokoch na vlastnej koži. Vy a profesor Heiko Traupe, hlavný lekár pre dermatológiu na Dermatologickej klinike na UKM, ste dosiahli prielom asi pred rokom v liečbe špeciálnou formou ichtyózy liekom. Toto kožné ochorenie spôsobené genetickými poruchami - všeobecne známe ako „choroba z rybej škály“ - sa vyskytuje u pacientov ihneď po narodení a je mimoriadne nepríjemné. Trpia extrémnym zhrubnutím vrchnej vrstvy kože, ktoré sa prejaví ako tmavohnedé, lamelárne odlupovanie a pokrýva celé telo. „Odhaduje sa, že toto ochorenie postihuje asi 2 500 ľudí v Európe - to znamená, že je veľmi zriedkavé,“ zdôrazňuje Karin Aufenvenne.
Z tohto dôvodu sa zatiaľ nepodarilo nájsť farmaceutickú spoločnosť, ktorá by úzko spolupracovala s pracovnou skupinou Dr. Margitta Dathe z Leibnizovho ústavu pre molekulárnu farmakológiu (FMP) v Berlíne ju chcela ďalej rozvíjať a predovšetkým predávať. To by sa však mohlo čoskoro zmeniť. Je to tak preto, lebo droga nedávno získala „status osirotenej drogy“ z Európskej únie - proces, ktorý je zatiaľ na EMÚ a FMP jedinečný. Vďaka oficiálnej klasifikácii EÚ ako „drogy proti zriedkavým chorobám“ sa droga stáva z ekonomického hľadiska zaujímavejšou. „Napríklad farmaceutické spoločnosti, ktoré kupujú práva na takýto liek, nemusia platiť žiadne náklady na schválenie a majú desaťročné výlučné právo na nový liek od schválenia trhu,“ vysvetľuje Karin Aufenvenne. V Münsteri existuje veľká túžba nájsť si spoločnosť prostredníctvom týchto stimulov. „Pacienti touto chorobou veľmi trpia - nielen kvôli fyzickým príznakom, ale aj psychologicky.“
Vstaňte, osprchujte sa, oblečte sa a choďte do práce: Aký je každodenný život mnohých ľudí, ichtyóza nikdy nebude mať úspech. Kornifikácia sa formuje každý deň nanovo, a preto sa musia postihnutí aspoň raz denne intenzívne kúpať a napríklad zbaviť telo lupín pemzou. Na ochranu citlivej pokožky pred vysušením musia pacienti nanášať pleťové vody niekoľkokrát denne na celé telo. „Hygiena tela hrá čoraz dôležitejšiu úlohu, pretože citlivá pokožka sa ľahko zapáli, najmä v detstve,“ zdôrazňuje biológ.
„Kvôli genetickému defektu chýba v tele enzým - transglutamináza 1. U zdravých ľudí funguje priamo v horných vrstvách kože. Ak ale chýba, je narušená prirodzená ochranná funkcia pokožky, stráca podstatne viac vody, a preto vytvára veľké šupiny, “vysvetľuje Karin Aufenvenne. „Látka, ktorú sme vyvinuli, preniká zvonku do kožných buniek, takže tam môže pôsobiť enzým.“ Jedným z pozitívnych účinkov je zníženie straty vody pokožkou. „Viditeľný je však aj vizuálny efekt - pokožka sa normalizuje.“
Pre ľudí trpiacich ichtyózou je klasifikácia Münsterovej terapie ako lieku na ojedinelé ochorenia lúčom nádeje. Vedci predtým nadviazali kontakt s farmaceutickými spoločnosťami. Počiatočná situácia sa však výrazne zlepšila vďaka klasifikácii EÚ: Dve spoločnosti v súčasnosti prejavujú veľký záujem - rokovania prebiehajú. Vedcom pomáha Clinic Invent, patentový úrad lekárskej fakulty.
Pozadie: lieky na ojedinelé ochorenia
Pojem „liek na ojedinelé ochorenia“ (anglický orphan: the orphan) sa prvýkrát začal používať v roku 1983 pre lieky proti zriedkavým chorobám. EÚ udeľuje štatút „lieky na choroby ojedinelých chorôb“ iba v prípade, že je menej ako 230 000 pacientov ročne alebo menej ako päť postihnutých osôb na 10 000 obyvateľov. Žiadosti posudzuje Výbor Európskej agentúry pre lieky pre lieky na ojedinelé ochorenia. Ak im odporučí, EÚ rozhodne, či bude mať droga štatút „osirotenej drogy“.
DR. Tlačová a informačná kancelária Christiny Heimkenovej