Myelodysplastický syndróm - detská onkológia

Myelodysplastický syndróm

Myelodysplastický syndróm nie je u detí častý, predstavuje menej ako 5 percent všetkých prípadov rakoviny krvi u detí.
Priemerný vek pri stanovení diagnózy je 7 rokov.
Na stanovenie diagnózy sú potrebné testy krvi a kostnej drene.

Rovnako ako v prípade dospelých, SMD u detí je rozdelená do dvoch kategórií:
• Primárny MDS pre prípady, ktoré nemajú zjavnú príčinu;
• Sekundárny MDS pre prípady, ktoré majú zjavnú príčinu vyvolanú predchádzajúcou liečbou;
Možnosti liečby zvážia, či má malý primárny alebo sekundárny MDS.

Primárny myelodysplastický syndróm
Refraktérna cytopénia (CR) je najbežnejším podtypom MDS u detí. Asi polovica všetkých detí s MDS má diagnostikovanú CR. Podtyp je ťažké diagnostikovať. Skôr ako lekár potvrdí diagnózu CR, malo by vaše dieťa podstúpiť dôkladné fyzické vyšetrenia a testy kostnej drene sa budú opakovať. Váš lekár tiež zváži anamnézu vášho dieťaťa.

Sekundárny MDS spôsobený inými liečbami
Medzi 7 a 18 percentami detských rakovinových ochorení súvisí s inými predchádzajúcimi terapiami.

Sekundárna SMD u detí je spojená s:
• Predchádzajúce liečby chemoterapiou alebo ožarovaním. Deti s MDS predtým podstúpili ožarovanie alebo chemoterapiu pre inú rakovinu.
• Existujúca aplastická anémia. U detí narodených s poruchami kostnej drene, ako je Fanconiho anémia, ťažká vrodená neutropénia alebo Schwachman-Diamondov syndróm, je vyššie riziko vzniku MDS.
• SMD v rodine. Deti, ktoré majú príbuzného prvého stupňa (matka, otec, súrodenci) s MDS, majú vyššie riziko ochorenia.

Deti so sekundárnym SMD majú tendenciu mať menej priaznivé výsledky ako deti s primárnym SMD. Alogénna transplantácia kmeňových buniek je možnosťou pre pacientov s vrodeným ochorením kostnej drene, ak sa transplantácia používa ako liečebný postup.

Podtypy myelodysplastického syndrómu u detí
Podtypy primárneho MDS u detí sú založené na klasifikácii MDS Svetovou zdravotníckou organizáciou:

Žiaruvzdorná cytopénia (CR) - menej ako 2 percentné pľuzgiere v krvi
menej ako 5 percent pľuzgierov v mieche
Nadmerná refraktérna anémia močového mechúra (RAEB) s 2-19 percentami krvných pľuzgierov
5 až 19 percent pľuzgierov v mieche
RAEB v transformácii (RAEB-T) 20 - 29 percent pľuzgierov v krvi alebo kostnej dreni

Všetky ostatné typy všetky ostatné podtypy, ktoré nemožno klasifikovať do vyššie uvedených skupín

Liečba
Diagnostika dieťaťa s MDS môže viesť k pocitom neistoty u rodičov a ostatných členov rodiny. Zrazu ste uvrhnutí do sveta plného zmien, starostí, strachu a starostí. Budete musieť robiť rozhodnutia o liečbe, čo môže byť ťažké.
Lekár vášho dieťaťa by mal vypracovať liečebný plán, ktorý zahŕňa minimálne množstvo terapie potrebnej na navodenie remisie. S deťmi s MDS možno niekedy zaobchádzať inak ako s dospelými. Pri zvažovaní možností liečby sa nezabudnite opýtať svojho lekára na vedľajšie účinky a dlhodobé účinky.

Dva hlavné typy liečby MDS u detí sú:
• Monitorovanie a čakanie;
• alogénna transplantácia kmeňových buniek;

Monitorovanie a čakanie
Niektorým deťom môže stačiť sledovanie a čakanie. Niekedy môžu potrebovať transfúziu krvi, aby zlepšili svoj počet krviniek, ale choroba môže zostať stabilná niekoľko mesiacov alebo dokonca rokov. Deti s diagnostikovaným RAEB alebo RAEB-T potrebujú liečbu ihneď po diagnostikovaní.

Transplantácia kmeňových buniek
Na vyliečenie detí s podtypom RC sa používa alogénna transplantácia kmeňových buniek. SMD. Asi 50 percent detí s primárnym myelodysplastickým syndrómom (podtypy RAEB a RAEB-T) sa z choroby zotaví. Alogénna transplantácia kmeňových buniek je jedinou liečbou na liečbu MDS. Aby mohlo byť dieťa transplantované, musí mať kompatibilného darcu, či už v rodine alebo nepríbuzného.

Deti, ktoré nie sú vhodné na transplantáciu, môžu dostávať imunosupresívnu liečbu s použitím cyklosporínu A a anti-tymocytového globulínu. Ukázalo sa, že táto liečba môže zlepšiť krvný obraz a môže viesť k čiastočným a niekedy úplným odpovediam. Vedci však stále skúmajú dlhodobé účinky terapie.

Starostlivá terapia
To je dôležitý aspekt u detí s myelodysplastickým syndrómom, nie je častý u detí, predstavuje menej ako 5 percent všetkých prípadov rakoviny krvi u detí. Dieťa by malo ísť k pediatrovi najmenej raz ročne Vyžaduje sa kompletné fyzické vyšetrenie ako aj ďalšie testy.

Pravidelné návštevy lekára sú nevyhnutné, pretože:
• Umožniť lekárom vyhodnotiť účinok terapie;
• Pomáha detekovať a liečiť možný opakovaný výskyt;
• Pomáha identifikovať a zvládnuť dlhodobé a neskoré účinky liečby.

Váš pediatr by mal odporučiť program na testovanie učebných schopností dieťaťa. Ak sa zdá, že vaše dieťa má problémy s učením, môžu vám pomôcť metódy výučby.
Spolupráca medzi pediatrom vášho dieťaťa a špecialistom na myelodysplastický syndróm je dôležitá, aby sa vášmu drobcovi venovala čo najlepšia starostlivosť. Niektoré liečebné strediská ponúkajú programy udržovacej terapie pre tých, ktorí prežili rakovinu. Vaše dieťa môže mať dlhodobé alebo neskoré účinky liečby.

Klinické štúdie
Účasť na klinickom skúšaní môže byť pre niektoré deti najlepšou voľbou liečby. Klinické skúšky pomáhajú vyvíjať nové liečebné postupy pre pacientov. Štandardná protirakovinová liečba je založená na predchádzajúcich klinických skúškach. Spoločnosť pre leukémiu a lymfómy naďalej investuje do nových klinických štúdií. Poraďte sa so svojím lekárom o možnosti dieťaťa zúčastniť sa na klinickom skúšaní, pri ktorom sa liečba podáva v bezpečnom prostredí pod prísnym dohľadom.

Prebiehajúci výskum
Vedci pracujú na zlepšení porozumenia dlhodobých a oneskorených účinkov a na vytvorení pokynov pre liečebnú terapiu. Tiež sa snažia pochopiť, ako môžu faktory ako vek a sociálny a ekonomický stav ovplyvniť dlhodobé a oneskorené účinky. Americká spoločnosť pre lymfóm a leukémiu (LLS) v súčasnosti financuje program v Detskej nemocnici vo Filadelfii s cieľom odhaliť a eliminovať príčiny oneskorených účinkov spôsobených protirakovinovou liečbou.