Nové predstavenie Waylivra (Volanesorsen) na Žltom zozname FCS
Waylivra je nový liek obsahujúci volanesorsen na liečbu pacientov s syndrómom familiárnej chylomikronémie (FCS) a vysokým rizikom pankreatitídy.
Čo je Waylivra a na čo sa používa?
Waylivra je nový liek s účinnou látkou volanesorsen od spoločnosti Akcea Therapeutics. Liek je indikovaný ako podporná terapia na doplnenie stravy u dospelých pacientov s geneticky potvrdeným syndrómom familiárnej chylomikronémie (FCS), keď je u týchto pacientov vysoké riziko vzniku pankreatitídy. Aby bolo možné predpísať Waylivru, pacienti musia ďalej nedostatočne reagovať na kombináciu diéty a liečby znižujúcej hladinu triglyceridov.
Ako sa Waylivra užíva?
Waylivra je dostupná ako injekčný roztok na subkutánne podanie. Jednodávková naplnená injekčná striekačka obsahuje 285 mg volanesorsenu v 1,5 ml roztoku.
Terapiu musí začať a sledovať lekár, ktorý má skúsenosti s liečením pacientov s FCS. Pred začatím liečby musia byť vylúčené alebo liečené sekundárne príčiny hypertriglyceridémie.
Pacienti majú byť informovaní, že injekcia sa musí vždy podať v intervaloch určených ošetrujúcim lekárom a v ten istý deň v týždni. Prvá injekcia pacientom by sa mala podať pod vedením kvalifikovaného zdravotníckeho pracovníka a pacient by mal byť informovaný o ďalších krokoch.
Počet krvných doštičiek musí byť sledovaný pred a počas liečby a môže byť potrebné upraviť dávku.
dávkovanie
Odporúčaná začiatočná dávka je 285 mg v 1,5 ml injekčného roztoku jedenkrát týždenne subkutánne. Táto začiatočná dávka sa má podávať počas troch mesiacov. Dávka sa potom zníži na jednu injekciu 285 mg každé dva týždne.
Ak sa nesmie zahájiť podávanie triglyceridov v sére 9/1, liečba Waylivrou sa musí prerušiť.
Vedľajšie účinky
Najbežnejším nežiaducim účinkom v klinických štúdiách bol pokles krvných doštičiek (40% pacientov v štúdiách pred schválením) a reakcie v mieste vpichu (82% pacientov).
Interakcie
Klinické štúdie liekových interakcií sa neuskutočnili.
Nie je známe, či sa zvyšuje riziko krvácania, ak sa Volanesorsen používa spolu s liekmi, ktoré inhibujú zrážanie krvi alebo znižujú počet krvných doštičiek alebo ovplyvňujú ich funkciu. Ak počet krvných doštičiek klesne pod 75 x 109/l, je potrebné zvážiť vysadenie protidoštičkových liekov, NSAID a antikoagulancií. Ak je počet krvných doštičiek nižší ako 50 x 109/l, je potrebné vysadiť lieky patriace do týchto skupín účinných látok.
Študijná situácia
Štúdia PRÍSTUPU
Waylivra bola testovaná v štúdii APPROACH. Toto je randomizovaná, dvojito zaslepená, placebom kontrolovaná multicentrická štúdia. Hlavným kritériom zahrnutia bola diagnóza FCS s anamnestickým dôkazom chylomikronémie (dokumentovaná mliečnym sérom alebo hladinou triglyceridov nalačno ≥ 880 mg/dl). Do štúdie bolo zahrnutých celkovo 66 pacientov; bola vykonaná randomizácia 1: 1 do skupín s účinnou látkou a placebom.
Výsledky
Výsledkom liečby liekom Waylivra bolo štatisticky významné zníženie hladín triglyceridov v porovnaní s placebom. Ďalej post-hoc hodnotenie preukázalo nižší výskyt pankreatitídy v 52-týždňovej fáze liečby.
Štúdia CS7
V súčasnosti prebieha otvorená následná štúdia CS7, v ktorej sa skúma bezpečnosť a účinnosť Waylivry pri dlhodobom používaní u pacientov s FCS.
Ďalšie informácie nájdete v informáciách o produkte.