O liekoch s novými účinnými látkami podľa oddielu 35a SGB V - PDF na stiahnutie zadarmo

1 Hodnotenie prínosu liekov s novými účinnými látkami podľa 35a SGB V Hodnotenie liekov na ojedinelé ochorenia podľa 35a ods. 1 veta 11 v spojení s 5. Kapitola 12 č. 1 veta 2 Účinná látka VerfO: Dátum uverejnenia: 1. júna 218, Spolkový spoločný výbor, Berlín 218

liekoch

2 Page 2 Obsah Zoznam tabuliek. 3 Zoznam obrázkov. 4 Zoznam skratiek. 5 Pozadie Úvod Posúdenie prínosov Výskumná otázka Zoznam použitých zdrojov Charakteristika štúdie Koncové body a štatistické metódy Koncové body zohľadnené pri hodnotení prínosu Riziko zaujatosti pri štúdii a na úrovni výsledku Charakterizácia sledovaných parametrov a hodnotenie relevantnosti pre pacienta Štatistické metódy Výsledky ďalšieho prínosu Charakterizácia populácie štúdie Mortalita Morbidita Kvalita života Bezpečnosť Analýzy podskupín Metodické komentáre a vyhodnotenie stavu schválenia dokumentov a populácie schválenia návrhu a metodiky štúdií považovaných za požiadavky efektívnosti a kvality života pre bezpečnosť pre zaistenú kvalitu súhrn súhrnu hodnotiacich odkazov prílohy. 69

4 Page 4 Zoznam obrázkov Obrázok 1: Schematický prehľad štúdií zohľadňovaných podľa dĺžky trvania štúdie, vekovej skupiny a zaznamenaných koncových bodov (vlastná ilustrácia) Obrázok 2: Tok pacientov v štúdii HPN-1-11 [27]. 38

5 Page 5 Zoznam skratiek AL argininosukcinát lyáza ALT alanín aminotransferáza AM prínos V Vyhodnotenie prínosu lieku ANOVA Analýza odchýlky ARG Argináza 1 ASS Argininosukcinát syntetáza AST Aspartátaminotransferáza AUC oblasť pod krivkou CPS Karbamoylfosfát Syntetáza 1 Monitorovacia rada EMA Európska agentúra pre lieky EPAR Európska verejná hodnotiaca správa Prieskumná jednotka ESPED pre zriedkavé pediatrické choroby v Nemecku G-BA Spoločný federálny výbor GKV Zákonné zdravotné poistenie HAC Hyperamonemická kríza IQWiG Inštitút pre kvalitu a účinnosť zdravotnej starostlivosti ITT Intention-to-Treat ka žiadne informácie Interval spoľahlivosti CI MedDRA Medical Dictionary for Regulatory Activities MITT Modified Intention-to-Treat stredná hodnota N/n počet NAGS N-acetyl-glutamát syntetáza NaPBA sodná soľ fenylbutyrátu n.a. nevypočítané PAGN fenylacetylglutamín PP podľa protokolu OTC ornitín transkarbamyláza PT preferovaný termín/s pu farmaceutická spoločnosť RCT randomizovaná kontrolovaná štúdia/s RR relatívne riziko

6 Page 6 SAP SF-15 SF-36 SGB SD SUE UCD UE VerfO Plán štatistickej analýzy WHO-DD 15-bodový krátky zdravotný dotazník 36-bodový krátky zdravotný dotazník Sociálny zákonník Štandardná odchýlka Závažné nežiaduce udalosti Poruchy cyklu močoviny (cyklus močoviny Poruchy) nepriaznivá udalosť (udalosti) Rokovací poriadok G-BA Drogového slovníka Svetovej zdravotníckej organizácie

9 Page 9 Cieľom dlhodobej liečby je zabezpečiť normálny duševný a fyzický vývoj a vyhnúť sa hyperamonémii. Liečebné opatrenia zahŕňajú stravu s individuálne titrovaným príjmom bielkovín, suplementáciu esenciálnymi aminokyselinami, vitamínmi a minerálmi, podávanie liekov zvyšujúcich vylučovanie dusíka (vrátane fenylbutyrátu sodného) a transplantáciu pečene (indikovanú v prípade novorodeneckej manifestácie) ako jedinú liečebnú možnosť. je liek na prídavnú liečbu dospelých a pediatrických pacientov vo veku 2 mesiacov s poruchami močovinového cyklu (UCD), ktoré nemožno liečiť samotným obmedzením bielkovín v strave a/alebo substitúciou aminokyselín. Je to perorálna tekutina. Je to proliečivo, ktorého metabolit fenylacetát viaže dusík prostredníctvom glutamínu. Produkuje sa fenylacetylglutamín, ktorý sa vylučuje obličkami. je v USA schválený od roku 213 na liečbu porúch močovinového cyklu. Mechanizmus účinku je podobný ako na trhu dostupný fenylbutyrát sodný.

14 Page 14 Obrázok 1: Schematický prehľad štúdií, ktoré sa berú do úvahy podľa dĺžky štúdie, vekovej skupiny a zaznamenaných koncových bodov (vlastná ilustrácia). Aktívna ingrediencia