Orphanet stredomorská horúčka, familiárna

Nájdite chorobu
Ďalšie možnosti vyhľadávania
Stredomorská horúčka, rodinná
Familiárna stredomorská horúčka (FMF) je auto-zápalové ochorenie a je charakterizovaná opakujúcimi sa epizódami horúčky a serozitídy s bolesťami brucha, hrudníka, kĺbov a svalov. FMF sa nachádza predovšetkým v juhovýchodnej časti Stredozemného mora.
ORPHA: 342
Zhrnutie
Epidemiológia
Populácie s vysokou prevalenciou choroby (1: 200 - 1: 1 000) sú neakenkenskí Židia, Turci, Arméni a Arabi. Toto ochorenie nie je nezvyčajné v Taliansku, Grécku a Španielsku.
Klinický popis
Ochorenie sa zvyčajne začína pred 30. rokom života, skorší nástup je spojený s vážnejšími príznakmi. Pri FMF možno rozlišovať dva typy. Typ 1 je charakterizovaný záchvatmi (raz týždenne alebo každých pár rokov) horúčky a serozitídy, ktoré trvajú 1 až 4 dni a spontánne ustúpia. Možným spúšťačom týchto útokov je stres, vystavenie sa chladu, jedlám s vysokým obsahom tukov, infekcie, niektoré lieky a menštruácia. Mierne príznaky (bolesť svalov, bolesti hlavy, nevoľnosť, dyspnoe, artralgia, bolesti krížov, asténia a úzkosť) predchádzajú záchvatom a trvajú asi 17 hodín. Útoky sa prejavujú horúčkou (38 - 40 ° C počas 12 - 72 hodín, ktorá nereaguje na antibiotiká), difúznymi alebo lokalizovanými bolesťami brucha, zápchou (hnačky u detí), bolesťami kĺbov, artritídou (v horných/dolných končatinách alebo kolenných kĺboch). ) a s bolesťami na hrudníku spôsobenými pleurézou a/alebo perikarditídou. Kožné zmeny sa vyskytujú aj u 7-40% pacientov. Potenciálne závažnou dlhodobou komplikáciou je amyloidóza typu AA. Typ 2 FMF je fenotyp s amyloidózou ako prvým a jediným znakom.
Etiológia
Doteraz bolo opísaných 218 mutácií v géne MEFV (16p13). Gén kóduje proteín pyrín/marenostrín. Rôzne mutácie určujú fenotypové rozdiely (homozygotné mutácie M694V sú spojené so závažnejším priebehom). Možno očakávať ďalšie príčiny, pretože nie všetci pacienti majú mutáciu v géne MEFV.
Diagnostické postupy
Tel-Hashomerove kritériá vyžadujú, aby boli prítomné dve hlavné kritériá (horúčka a serozitída, amyloidóza AA, účinnosť kolchicínu) a dve menšie kritériá (opakované záchvaty horúčky, erytém podobný erytému, príbuzní s FMF). Pozitívna prediktívna hodnota genetickej analýzy je iba 70-80%.
Odlišná diagnóza
DD sú hyper-IgD syndróm (HIDS), TRAPS, PFAPA syndróm, amyloidóza závislá od transtyretínu a Behcetova choroba.
Prenatálna diagnostika
FMF sa dedí ako autozomálne recesívna vlastnosť. Je možná prenatálna diagnóza.
Genetické poradenstvo
Rodičom s mutáciou MEFV by sa malo poskytnúť genetické poradenstvo.
Manažment a liečba
Kolchicín (orálny alebo i.v.) je liek používaný na liečbu FMF. Eliminuje útoky FMF a zabraňuje výskytu amyloidózy typu AA. Dávka sa pohybuje od 0,03 mg/kg telesnej hmotnosti/deň do maximálne 3 mg/deň a musí sa brať pravidelne po celý život. Počas záchvatu môžu byť predpísané nesteroidné protizápalové lieky. Pre pacientov, ktorí nemôžu tolerovať kolchicín, neexistuje rovnako účinná alternatíva, ale u niektorých pacientov s anakinrou, interferónom-alfa a selektívnymi inhibítormi spätného vychytávania serotonínu (SSRI) sa dosiahli povzbudivé výsledky. Aby sa zabránilo amyloidóze, pacienti by mali byť každoročne vyšetrovaní a mala by sa kontrolovať ich hladina sérového amyloidu A (SAA). Kolchicín môže zvýšiť malabsorpciu B12 a v zriedkavých prípadoch spôsobiť alopéciu a nedostatočnosť kostnej drene. Z dôvodu možnej smrteľnej toxicity sa počas liečby kolchzínom treba vyhnúť makrolidom, diltiazemu, grapefruitu a cyklosporínu. Amyloidóza obličiek môže vyžadovať dialýzu a transplantáciu orgánov.
predpoveď
Nie je možné liečiť FMF, ale liečba kolchicínom zlepšuje kvalitu života pacientov. Bez liečby alebo s dávkami renálnych amyloidov je prognóza menej priaznivá.
Recenzent: Pr Raffaele MANNA - Posledná aktualizácia: Januára 2012