Štúdia liečby fenylketonúrie u detí

Zverejnené podrobné výsledky podávania deťom mladším ako štyri roky

fenylketonúrie

Spoločnosť Merck Serono predstavila podrobné výsledky štúdie Spark fázy IIIB v čase po 26 týždňoch na výročnom sympóziu Spoločnosti pre štúdium vrodených chýb metabolizmu (SSIEM), ktoré sa v súčasnosti koná v Innsbrucku. Ako bolo oznámené v apríli, štúdia splnila svoj primárny koncový bod.

Skúmala sa tolerancia k fenylalanínu počas liečby liekom Kuvan (sapropterín dihydrochlorid) v dávke 10 alebo 20 miligramov na kilogram denne popri diéte s obmedzeným príjmom fenylalanínu. U detí do štyroch rokov s fenylketonúriou (PKU), ktoré odpovedali na Kuvana, sa tolerancia voči fenylalanínu významne zvýšila o 30,5 miligramov na kilogram za deň v porovnaní s pacientmi, ktorí držali iba diétu (p