Technické výrazy
Klinické štúdie sú pomerne zložitou výskumnou prácou a ich plánovanie a implementácia si vyžadujú náležitú prípravu. Existujú národné a medzinárodné nariadenia o štruktúre a bezpečnosti klinických štúdií. Chceme vysvetliť niektoré dôležité pojmy týkajúce sa dizajnu štúdie, štruktúry štúdie a tiež tých, s ktorými sa môžete stretnúť pri účasti:
Adaptívny dizajn štúdie
Adaptívny dizajn štúdie je porovnateľne novou metódou plánovania štúdie. Ak štúdia pokračuje, protokol štúdie sa zmení na základe predbežných výsledkov. Tieto úpravy sú plánované pred začiatkom štúdie a týkajú sa napríklad otvárania alebo zatvárania študijných skupín, počtu prípadov alebo dávky testovanej látky. Väčšina moderných klinických štúdií obsahuje adaptívne prvky.
Z dôvodu väčšej flexibility a skrátenej strednej doby štúdia sú adaptívne dizajny teraz veľmi populárne u vývojárov liekov. Licenčné orgány sú však dosť skeptické. Obávajú sa, že sa transparentnosť štúdia zníži a výsledky môžu byť skreslené.
Double blind - single blind
V dvojito zaslepenej štúdii ani pacient, ani lekár štúdie nevedeli, do ktorej liečebnej skupiny (kontrolnej alebo študijnej skupiny) účastník štúdie skutočne patrí. To znamená, že ako pacient ani neviete, akú liečbu v skutočnosti dostávate; Toto nevie ani lekár, ktorý sa o vás v štúdii stará, preto - „dvojitý“ slepý.
Za týmto účelom dostávajú všetci účastníci štúdie neutrálne zabalené lieky, z ktorých zvonku nemôžete zistiť, ktoré účinné látky obsahujú. „Tajomstvo“ v „zaslepenej“ štúdii má zabrániť pacientom a lekárom v nevedomom správaní sa odlišne, keď sú si vedomí formy liečby, napr. Keď sa u nich vyskytnú možné vedľajšie účinky.
Štúdie, v ktorých iba pacient nevie, do ktorej liečebnej skupiny patrí, sa označujú ako zaslepené.
list o prijatí
Každý účastník štúdie pred účasťou podpisuje vyhlásenie o súhlase. Aby ste to dosiahli, musíte byť úplne informovaní o účele štúdie, výhodách, ktoré vám prinesie, ale aj možných rizikách a vedľajších účinkoch. Iba vtedy, keď ste pochopili všetko a boli zodpovedané všetky vaše otázky, sa môžete slobodne rozhodnúť, či chcete alebo nechcete využiť príležitosť zúčastniť sa.
Svoje vyhlásenie o súhlase môžete kedykoľvek odvolať a môžete odstúpiť od prebiehajúcej štúdie bez uvedenia akýchkoľvek konkrétnych dôvodov.
Etická komisia alebo etická komisia
Etická komisia je zložená predovšetkým z lekárov a právnikov, ale aj z teológov a sociálnych vedcov. Komisia dohliada na to, aby sa dodržiavali etické princípy štúdie a aby boli možné riziká primerané vo vzťahu k očakávaným prínosom. Komisia tiež zabezpečuje zachovanie bezpečnosti a osobných práv účastníkov štúdie a ich zaznamenanie do protokolu o štúdii. Klinická štúdia sa nemôže uskutočniť bez súhlasu etickej komisie.
Kontrolná skupina a študijná skupina
Účastníci štúdie - väčšinou polovica - sú často rozdelení do dvoch skupín: študijná skupina a kontrolná skupina. Pacienti v študovanej skupine budú počas štúdie liečení novšou formou liečby, zatiaľ čo pacienti v kontrolnej skupine dostanú súčasnú štandardnú liečbu, t. J. Terapia, ktorá je v súčasnosti všeobecne uznávaná ako najlepšia. O všetkých účastníkov štúdie z obidvoch skupín sa ošetrujúci lekár stará rovnako intenzívne a pozorne, všetky výsledky liečby sa presne zaznamenávajú a zaznamenávajú. Klinické štúdie s kontrolnou skupinou sa nazývajú kontrolované štúdie.
Výsledky z kontrolnej skupiny tvoria meradlo, proti ktorému sa musí nová terapia merať. V priebehu štúdie sa ukáže, či nová liečba v študovanej skupine skutočne dosiahla lepšie výsledky ako štandardná terapia, ktorá prebiehala súčasne v kontrolnej skupine. V niektorých štúdiách stačí dokázať, že nová forma liečby je ekvivalentná so štandardnou terapiou, napríklad ak pacientovi ponúka výhody v podobe podávania (napr. Perorálny príjem namiesto infúzie).
Multicentrické
Ak sa na implementácii tej istej štúdie podieľa niekoľko kliník (študijných centier), táto štúdia sa označuje ako multicentrická. Takáto vedecká spolupráca viacerých študijných centier vedie k väčšiemu počtu účastníkov štúdie. Okrem toho sú náhodné rozdiely v liečbe od kliniky k klinike vyrovnané a nemôžu už falšovať výsledok štúdie.
Multicentrické, randomizované, kontrolované, dvojito slepé
Multicentrická, randomizovaná, kontrolovaná (tiež placebom kontrolovaná) a dvojito zaslepená štúdia je v súčasnosti najlepším a vedecky najpresvedčivejším typom klinického skúšania. Tento dizajn štúdie do značnej miery predchádza skresleným alebo nesprávnym výsledkom. Cieľom tohto výskumu je vyvinúť zdokonalené formy liečby v boji proti chorobám s vysokými bezpečnostnými normami a s najmenším možným rizikom.
placebo
Placebo je zdanlivý liek, ktorý sa navonok nelíši od študovaného lieku, ale neobsahuje žiadnu účinnú látku. Placebo sa často používa ako forma liečby v kontrolnej skupine, keď sa má nový liek testovať na chorobu, pre ktorú v súčasnosti neexistuje štandardná liečba. Výsledky študovaného liečiva v študovanej skupine sa porovnajú s výsledkami bez liečby v kontrolnej skupine; pacienti v kontrolnej skupine však dostávajú aj „liek“, placebo. Štúdia sa nazýva placebom kontrolovaná. Klinické štúdie s pacientmi s rakovinou zvyčajne nie sú kontrolované placebom, pretože podávanie placeba (neliečenie) pacientov v kontrolnej skupine by nebolo eticky opodstatnené vzhľadom na závažnosť ochorenia. Účastníci štúdie v kontrolnej skupine dostávajú namiesto toho štandardnú liečbu príslušnej rakoviny, t.j. H. terapia, ktorá sa doteraz ukázala ako najúčinnejšia pre túto chorobu.
Randomizácia
Skúmaní pacienti sú rozdelení do kontrolnej a študijnej skupiny podľa náhodného postupu, v technickom jazyku sa nazýva randomizovaný (anglicky: random = chance). Rozdelenie pacientov žrebom má zabrániť lekárom, aby vedome zaradili určitých pacientov do jednej z týchto dvoch skupín. Princíp náhodnosti má zabezpečiť, aby boli účastníci štúdie rovnomerne rozdelení medzi dve čo najpodobnejšie skupiny. Ak by sa napríklad do jednej skupiny malo pridať viac chorých pacientov, zodpovedajúca terapia pre túto skupinu by mala od začiatku nevýhodu z hľadiska výsledku liečby.
Štandardná terapia
Liečebná metóda, ktorá sa doteraz ukázala ako najlepšia možná terapia, sa nazýva štandardná terapia. Dokazujú to výsledky doteraz vykonaných klinických štúdií. Cieľom klinických štúdií je často porovnanie novej formy liečby so štandardnou terapiou. Za týmto účelom by sa uskutočnila kontrolovaná klinická štúdia so študijnou skupinou (novšia terapia) a kontrolnou skupinou (štandardná terapia) a porovnali by sa výsledky z oboch skupín. Napríklad, ak sa študovaný liek preukáže ako lepší ako súčasná štandardná terapia, môže sa z nej neskôr stať samotná štandardná terapia.
Protokol o štúdii
Vypracovanie protokolu o štúdii je dôležitým krokom v príprave na klinické skúšanie. V protokole je stanovený presný harmonogram štúdie, podľa ktorého je založená následná implementácia. Na prípravu protokolu o štúdiu sú kladené vysoké požiadavky; toto zabezpečujú napríklad programy zabezpečenia kvality od Európskej spoločnosti pre výskum rakoviny a terapiu rakoviny (EORTC).
Osobitný dôraz sa kladie na ochranu a práva účastníkov štúdie. Protokol o štúdii sa predkladá na schválenie etickej komisii. Následné zmeny protokolu počas prebiehajúcej štúdie musia byť zaregistrované, zdôvodnené a znova schválené.
Študovaný liek alebo študovaný liek
Nový liek, ktorého účinnosť a znášanlivosť sa má testovať v klinickej štúdii, nazývajú odborníci študovaným liekom. Liek sa často testuje v kontrolovanej štúdii, pričom študijná skupina dostáva študovaný liek, kontrolná skupina dostáva štandardnú terapiu pre dané ochorenie alebo placebo (kontrolované placebom).
Štúdiové lieky sú zatiaľ k dispozícii iba ako súčasť klinického skúšania. Iba po úspešnom testovaní môže byť študovaný liek schválený na obchodovanie a široké použitie (t. J. Schválený orgánom pre liečivá).