Vedci sa snažia nájsť lieky na svalovú dystrofiu

Svalová dystrofia je jednou z najbežnejších vrodených chorôb, ktorá postihuje jedného z 3 500 kanadských mužov. Je to spôsobené mutáciami v géne „dystrofín“, čo vedie k progresívnej degenerácii svalov. V súčasnosti neexistuje účinná liečba tohto stavu. Svalová dystrofia (DM) je skupina zriedkavých dedičných chorôb charakterizovaných progresívnym poškodením svalov tela, ktoré sa prejavuje svalovou slabosťou a invaliditou. Ako choroba postupuje, nekrotické svalové vlákna sú nahradené spojivovým a tukovým tkanivom. Pri niektorých formách svalovej dystrofie je ovplyvnený myokard a ďalšie svaly, ako aj ďalšie orgány. Najbežnejšie formy sú Duchennova svalová dystrofia (DMD) a Beckerova svalová dystrofia (DMB), ktorá postihuje iba mužov. Sú spôsobené genetickým nedostatkom proteínu nazývaného dystrofín.

snažia

Dr. Fabio Rossi a Dr. Michael Underhill z University of British Columbia (UBC) zahájili štúdiu zameranú na objavenie, testovanie a vývoj terapeutických protilátok na liečbu fibrózy spojenej so svalovou dystrofiou. Zistili, že faktorom, ktorý významne prispieva k progresii tohto stavu, je fibróza, tj hromadenie jaziev vo svalovom tkanive, čo prispieva k progresívnej stuhnutosti a slabosti svalov. Rovnaké antifibrózne terapie objavené v tomto projekte majú potenciál na použitie v rôznych ďalších indikáciách, vrátane fibrózy pečene, pľúc a srdca.

Účinná liečba na prevenciu fibrózy by mohla zmeniť život ľudí žijúcich s týmto ochorením spomalením progresie ochorenia a zlepšením kvality života.