Waylivra má premiéru v FCS; LEKÁRSKY LEKÁR

lekársky

Akútna pankreatitída spôsobuje silné nevoľnosti, zvracanie a bolesti v hornej časti brucha, ktoré sa môžu rozšíriť na chrbát a hrudník. „Pravdepodobne až u 80 percent pacientov s FCS sa v priebehu ochorenia vyvinie akútna pankreatitída a väčšina z nich má opakovanú pankreatitídu,“ vysvetľuje profesor Dr. Gerald Klose, riaditeľ kliniky pre vnútorné lekárstvo a lekársky riaditeľ centrálnej nemocnice Links der Weser. Aktuálne údaje ukazujú, že 34 percent pacientov s FCS s akútnou pankreatitídou má trvalé zlyhanie orgánov, čo vedie k smrti o sedem percent. Waylivra je v kombinácii s diétou navrhnutá tak, aby znižovala riziko a súvisiace riziko vzniku takejto pankreatitídy. Doteraz sa možnosti terapie v podstate obmedzovali na prísne nízkotučné diéty, abstinenciu od alkoholu a niekoľko liekov znižujúcich hladinu lipidov, ako sú fibráty. Pacienti s FCS však takýmto spôsobom reagujú na lieky zriedka.

Waylivra je dostupná ako naplnená injekčná striekačka s 285 mg volanesorsenu na subkutánne samoinjikovanie. Aplikáciu je možné po tréningu vykonať pohodlne doma. Medzi často dokumentované nežiaduce reakcie na liek patria reakcie v mieste vpichu a znížený počet krvných doštičiek, čo môže viesť k zvýšenému riziku krvácania. Preto by mali byť pacienti počas liečby sledovaní na počet krvných doštičiek a podľa toho upravená dávka. Akcea sa usiluje o schválenie v USA a Kanade okrem schválenia spoločnosťou Waylivra v Nemecku a Rakúsku.

Volanesorsen bol testovaný v rozhodujúcej štúdii „Approach“: randomizovaná, dvojito zaslepená, multicentrická, placebom kontrolovaná štúdia fázy III skúmala podávanie Waylivry ako podpornej liečby v kombinácii s diétou a v porovnaní s placebom. So 66 účastníkmi štúdie v dvanástich krajinách je to doteraz najväčšia kontrolovaná štúdia na FCS. Volanesorsen do troch mesiacov významne znížil triglyceridy nalačno o 77 percent, zatiaľ čo pri placebe sa zvýšili o 18 percent. „Priemerná dosiahnutá hodnota triglyceridov nižšia ako 752 mg/dl bola pod prahovou hodnotou stanovenou v pokynoch Európskej spoločnosti pre aterosklerózu pre klinicky významné riziko pankreatitídy,“ vysvetlila profesorka Elisabeth Steinhagen-Thiessen. Okrem toho sa incidencia pankreatitídy u pacientov s rekurentnou pankreatitídou v anamnéze významne znížila počas 52-týždňového obdobia liečby.