Waylivra; NOVINKY Z LIEKOV

Info

  • Novinky: Štúdie/výskum; Vstupné
  • Indikácia/aplikácia/choroby
  • Vedľajšie účinky/nežiaduce účinky/znášanlivosť
  • Účinná látka/účinok/mechanizmus účinku/spôsob účinku
  • (pozri príslušné choroby/štúdie)
  • prísady
  • Kontraindikácie/Kontraindikácie
  • Tehotenstvo/dojčenie
  • Interakcie
  • Výrobca/vývojár alebo distribútor: Akcea Therapeutics
  • Ďalšie informácie, správy o účinnej látke volanesorsen
  • ATC kód: zatiaľ nepriradený
  • Skupina liekov: zatiaľ nepriradená

Indikácia/aplikácia/choroby

Použitie lieku na:

liekov

  • Waylivra je indikovaná na podpornú liečbu popri diéte u dospelých pacientov s geneticky potvrdeným syndrómom familiárnej chylomikronémie (FCS) s vysokým rizikom pankreatitídy, ktorí nedostatočne odpovedali na diétu a liečbu znižujúcu hladinu triglyceridov.

  • 01.03.2019 EU: Familiárny chylomikronemický syndróm - odporúčanie výboru CHMP na schválenie
  • 9. mája 2019 Akcea a Ionis oznámili, že spoločnosť Waylivra získala podmienečné povolenie na uvedenie na trh od Európskej komisie na liečbu syndrómu familiárnej chylomikronémie (FCS).
  • 08.08.2019 Volanesorsen znížil hladinu lipidov v krvi u pacientov so syndrómom familiárnej chylomikronémie v priemere o 77 percent ... k článku

EÚ: Syndróm familiárnej chylomikronémie - odporúčanie výboru CHMP na schválenie

01.03.2019 Výbor pre lieky na humánne použitie Európskej agentúry pre lieky (CHMP) odporúča schváliť liek Waylivra (liečivo je volanesorsen) od spoločnosti Akcea Therapeutics Ireland Ltd ako 285 mg injekčný roztok na liečbu syndrómu familiárnej chylomikronémie.

Európska agentúra pre lieky odporúča, aby bol prvý liek na liečbu syndrómu familiárnej chylomikronémie (FCS) podmienečne schválený (CMA).

Účinná látka, účinok

Účinnou látkou lieku Waylivra je volanesorsen. Toto je antisense oligonukleotid, ktorý inhibuje tvorbu apolipoproteínu C-III (apoC-III), proteínu, ktorý reguluje metabolizmus triglyceridov a hepatálny klírens chylomikrónov a iných lipoproteínov bohatých na triglyceridy.

Inhibícia apoC-III zvyšuje klírens triglyceridov. Výhody lieku Waylivra spočívajú v schopnosti znižovať hladinu triglyceridov nalačno.

efektívnosť

Prínosy a bezpečnosť lieku Waylivra sa hodnotili v klinickej štúdii fázy III u 66 pacientov s FCS. Údaje z tejto štúdie ukázali, že hladiny triglyceridov v krvi u pacientov liečených Waylivrou poklesli v priemere o 77% po troch mesiacoch liečby, v porovnaní s 18% nárastom v kontrolnej skupine liečenej placebom.

Očakáva sa, že významné zníženie hladín triglyceridov povedie k zníženiu výskytu potenciálne život ohrozujúcej pankreatitídy, píše agentúra.

možné vedľajšie účinky

Najbežnejšími vedľajšími účinkami sú znížený počet krvných doštičiek a reakcie v mieste vpichu.

Indikácia/aplikácia

Zo súhrnu charakteristických vlastností Európskej komisie:

Účinná látka/účinok/mechanizmus účinku/spôsob účinku

Waylivra obsahuje účinnú látku volanesorsen a používa sa na podporu liečby syndrómu familiárnej chylomikronémie (FCS). FCS je dedičné ochorenie, pri ktorom sa určité tuky nazývané triglyceridy nachádzajú v krvi v neobvykle vysokých koncentráciách. To môže viesť k zápalu pankreasu so silnou bolesťou. Spolu s diétou s nízkym obsahom tukov pomáha Waylivra znižovať hladinu triglyceridov v krvi.

Volanesorsen je antisense oligonukleotid, ktorý inhibuje tvorbu apolipoproteínu C-III. Proteín ApoC-III je známy ako regulátor metabolizmu triglyceridov a pečeňového klírensu chylomikrónov a iných lipoproteínov bohatých na triglyceridy. Selektívna väzba volanesorsenu na mRNA ApoC-III (messenger RNA) v 3'-UTR (nepreložená oblasť) v základnej polohe 489 - 508 vedie k degradácii mRNA. Väzba zabraňuje translácii proteínu ApoC-III, čím eliminuje inhibítor klírens triglyceridov a umožňuje degradáciu cestou nezávislou na LPL.

prísady

Liečivo je volanesorsen. Každá jednodávková naplnená injekčná striekačka obsahuje 285 mg volanesorsenu v 1,5 ml roztoku. Ďalšie zložky sú: voda na injekciu, hydroxid sodný a kyselina chlorovodíková

Kontraindikácie/Kontraindikácie

Waylivra sa nesmie používať:

  • ak ste alergický na volanesorsen alebo na ktorúkoľvek z ďalších zložiek tohto lieku.
  • ak máte takzvanú trombocytopéniu, t.j. príliš málo krvných doštičiek v krvi (menej ako 140 x 109/l). Je to vidieť na skutočnosti, že zranenia krvácajú veľmi dlho (napríklad obrusovanie pokožky dlhšie ako 5–6 minút). Pred začatím liečby Waylivrou vám lekár urobí krvný test. Do tejto doby nemusíte vedieť, že máte túto poruchu alebo čo by ju mohlo spôsobiť.

Tehotenstvo/dojčenie

Ak ste tehotná alebo dojčíte, ak si myslíte, že ste tehotná alebo ak plánujete otehotnieť, poraďte sa so svojím lekárom alebo lekárnikom predtým, ako začnete používať tento liek. Počas tehotenstva sa odporúča vyhnúť sa užívaniu Waylivry.

Nie je známe, či sa Waylivra vylučuje do materského mlieka. Odporúčame vám, aby ste sa o dojčení porozprávali so svojím lekárom, aby ste zistili, čo je pre vás a vaše dieťa najlepšie.

Interakcie

Ak teraz užívate alebo ste v poslednom čase užívali, či práve budete užívať ďalšie lieky, povedzte to svojmu lekárovi alebo lekárnikovi. Je dôležité informovať svojho lekára, ak sa už liečite niektorým z nasledujúcich liekov:

  • Lieky na prevenciu krvných zrazenín, napr. B. kyselina acetylsalicylová, dipyridamol alebo warfarín.
  • iné lieky, ktoré môžu ovplyvňovať zrážanie krvi, napr. B. Nesteroidné protizápalové lieky (NSAID), ako je ibuprofén, lieky na prevenciu infarktu alebo mŕtvice (napr. Klopidogrel, tikagrelor alebo prasugrel),
  • Antibiotiká ako napr B. penicilín, lieky ako ranitidín (používaný na zníženie žalúdočnej kyseliny) alebo chinín (používaný na liečbu malárie).
  • Lieky, ktoré môžu spôsobovať problémy s pečeňou, napr. B. Paracetamol.

Vedľajšie účinky/nežiaduce účinky/znášanlivosť

Tak ako všetky lieky, aj Waylivra môže mať vedľajšie účinky, hoci sa neprejavia u každého
musí nastať.

Závažné vedľajšie účinky

Ak spozorujete ktorýkoľvek z nasledujúcich vedľajších účinkov, ihneď to povedzte svojmu lekárovi:

Príznaky naznačujúce nízky počet krvných doštičiek (krvné doštičky sú bunky, ktoré pomáhajú zastaviť krvácanie). Okamžite kontaktujte svojho lekára, ak máte akékoľvek príznaky poklesu krvných doštičiek: neobvyklé alebo pretrvávajúce krvácanie, malé červené škvrny na koži (nazývané petechie), neopodstatnené podliatiny, nepretržité krvácanie, krvácanie z nosa alebo stuhnutie krku alebo nezvyčajne silná bolesť hlavy.

Ďalšie vedľajšie účinky

Veľmi časté (môžu postihovať viac ako 1 z 10 osôb)

  • Reakcie v mieste vpichu (bolesť, začervenanie, prehriatie, suchosť, opuch, svrbenie, mravčenie, zatvrdnutie, pustuly, podliatiny, krvácanie, znecitlivenie, zmena farby kože alebo pocit pálenia v mieste vpichu). Riziko lokálnych reakcií môžete znížiť tak, že pred injekciou necháte Waylivru dosiahnuť izbovú teplotu a po injekcii nanesiete ľad na miesto vpichu.

Časté (môžu postihovať menej ako 1 z 10 osôb)

Arznei-News.de - Zdroj: Európska komisia - EPAR - 12. mája 2019

Tento príspevok bol uverejnený v Metabolické lieky.