Zolgensma 2 × 10¹³ genómov vectorml infúzny roztok Prospect onasemnogen abeparvovec
Indikácie Zolgensma 2 × 10¹³ vektorových genómov/ml infúzny roztok:
Kontraindikácie:
Podanie Zolgensma 2 × 10¹³ vektorových genómov/ml infúzny roztok:
Zolgensmu bude podávať vášmu dieťaťu lekár alebo zdravotná sestra vyškolení v terapeutickom prístupe k stavu vášho dieťaťa.
Množstvo Zolgensmy, ktoré dostane vaše dieťa, vypočíta lekár vášho dieťaťa v závislosti od jeho hmotnosti. Dávka sa meria v jednotkách nazývaných vektorové genómy.
Odporúčaná dávka je 1,1 × 1014 vektorových genómov na kg telesnej hmotnosti. Vášmu dieťaťu sa bude podávať intravenózne (do žily) v jednej infúzii (kvapkaním), ktorá trvá asi 1 hodinu.
Zolgensma sa bude podávať vášmu dieťaťu iba RAZ.
Vaše dieťa bude tiež liečené prednizolónom (alebo iným kortikosteroidom) v ústach, počnúc 24 hodín pred užitím Zolgensmy. Dávka kortikosteroidu bude závisieť aj od telesnej hmotnosti vášho dieťaťa. Odporúčaná dávka prednizolónu je 1 mg/kg telesnej hmotnosti denne. Lekár vášho dieťaťa vypočíta celkovú dávku, ktorá sa má podať.
Vaše dieťa bude dostávať dennú liečbu kortikosteroidmi asi 2 mesiace po užití dávky Zolgensmy alebo dovtedy, kým sa zvýšené hladiny pečeňových enzýmov nevrátia na prijateľnú úroveň. Dávka kortikosteroidu podaná vášmu dieťaťu sa bude znižovať pomaly, až kým nebude možné liečbu trvale ukončiť. Lekár vášho dieťaťa vysvetlí, kedy a ako ukončiť túto liečbu pre vaše dieťa.
Ak máte ďalšie otázky týkajúce sa použitia Zolgensmy alebo prednizolónu, obráťte sa na svojho lekára alebo zdravotnú sestru.
Nasledujúca informácia je určená len pre zdravotníckych pracovníkov:
Dôležité: Pred použitím si prečítajte Súhrn charakteristických vlastností produktu (SPC).
Každá injekčná liekovka je len na jedno použitie.
Tento liek obsahuje geneticky modifikované mikroorganizmy. Musia sa dodržiavať miestne pravidlá týkajúce sa nakladania s biologickým odpadom.
manipulácia
• So Zolgensmou sa musí za sterilných podmienok zaobchádzať asepticky.
• Počas manipulácie alebo podávania Zolgensmy musia byť použité osobné ochranné prostriedky (ktoré zahŕňajú rukavice, ochranné okuliare, župan a rukávy). Zamestnanci by nemali pracovať so Zolgensmou, ak má na pokožke porezanie alebo poškriabanie.
• Akékoľvek množstvo rozliatej Zolgensmy by sa malo otrieť absorpčnou gázovou vložkou a povrch, na ktorý sa vyliala, dezinfikovať roztokom chlóru a potom utrieť liehovými obrúskami. Všetky materiály použité na čistenie musia byť uložené v dvojitých vreciach a zlikvidované v súlade s miestnymi predpismi o zaobchádzaní s biologickým odpadom.
• Všetky materiály, ktoré prišli do styku so Zolgensmou (napr. Injekčná liekovka, všetky materiály použité na injekciu, vrátane sterilných polí a ihiel) musia byť zlikvidované v súlade s miestnymi predpismi o nakladaní s biologickým odpadom.
Náhodné vystavenie
Je potrebné vyhnúť sa náhodnému vystaveniu účinkom Zolgensmy.
V prípade náhodného vystavenia pokožky by malo byť postihnuté miesto minimálne 15 minút dôkladne očistené mydlom a vodou. V prípade náhodného zasiahnutia očí je potrebné postihnuté miesto dôkladne umyť vodou najmenej 15 minút.
vedenie
Prepravujte zmrazené injekčné liekovky (pri teplotách do -60 ° C). Po prijatí by mali byť injekčné liekovky okamžite ochladené v pôvodnej škatuli na 2 ° C - 8 ° C. Liečba Zolgensmou sa má začať do 14 dní od prijatia injekčných liekoviek. Pred prijatím lieku do chladničky musí byť dátum prijatia uvedený na pôvodnom obale.
Príprava
Injekčné liekovky musia byť pred použitím rozmrazené:
• V prípade balenia s až 9 injekčnými liekovkami - rozmrazujte ich približne 12 hodín v chladničke (medzi 2 ° C a 8 ° C) alebo 4 hodiny pri izbovej teplote (medzi 20 ° C a 25 ° C).
• Pre obaly s až 14 injekčnými liekovkami - rozmrazujte približne 16 hodín v chladničke (medzi 2 ° C a 8 ° C) alebo 6 hodín pri izbovej teplote (medzi 20 ° C a 25 ° C).
Nepoužívajte Zolgensmu až do rozmrazenia.
Po rozmrazení by sa liek nemal znovu rozmrazovať.
Po rozmrazení injekčnou liekovkou jemne premiešajte so Zolgensmou. NEOTRÁSŤ.
Nepoužívajte tento liek, ak po podaní a pred podaním spozorujete viditeľné častice alebo zmenu farby.
Po rozmrazení sa má Zolgensma podať čo najskôr.
administratíva
Zolgensma sa má pacientovi podať iba RAZ.
Dávka Zolgensmy a presný počet injekčných liekoviek potrebných pre každého pacienta sa vypočítajú podľa hmotnosti pacienta (pozri časti 4.2 a 6.5 SPC).
Na podanie Zolgensmy natiahnite potrebné množstvo dávky do injekčnej striekačky. Po natiahnutí požadovaného množstva dávky do injekčnej striekačky sa má podať do 8 hodín. Pred podaním pacientovi intravenóznou infúziou cez venózny katéter odstráňte všetok vzduch zo striekačky a pripravte infúzny vak. V prípade upchatia prvého katétra sa odporúča vložiť sekundárny („náhradný“) katéter.
Zolgensma sa má podávať injekciou do jednej intravenóznej infúzie s pomalou infúziou trvajúcou približne 60 minút. Môže sa podať iba intravenóznou infúziou. Rýchla intravenózna injekcia alebo bolusová injekcia sú zakázané. Po ukončení infúzie sa má linka umyť soľným roztokom.
Vylúčenie
Nepoužitý liek alebo odpad vzniknutý z lieku má byť zlikvidovaný v súlade s miestnymi požiadavkami na nakladanie s biologickým odpadom.
Môže sa vyskytnúť dočasná eliminácia Zolgensmy, hlavne močom a stolicou. Osoba starajúca sa o pacienta a jeho rodina by mala dostať nasledujúce pokyny pre správne zaobchádzanie s telesnými tekutinami a produktmi na vylučovanie pacienta:
• V prípade priameho kontaktu s telesnými tekutinami a produktmi vylučovania pacienta je povinná správna hygiena rúk (nosenie ochranných rukavíc a následné dôkladné umývanie rúk teplou tečúcou vodou a mydlom alebo alkoholovým dezinfekčným prostriedkom na ruky). najmenej 1 mesiac po liečbe Zolgensmou.
• Jednorazové plienky musia byť uzavreté v dvojitých plastových vreciach a môžu byť zlikvidované spolu s domovým odpadom.
Akcia:
AMS sa vyskytuje, keď chýba gén alebo je potrebná abnormálna verzia génu na produkciu esenciálneho proteínu, ktorý sa nazýva proteín „prežitie motorických neurónov“ (SMN). Nedostatok proteínu SMN vedie k smrti nervov, ktoré riadia svaly (motorické neuróny). To spôsobuje svalovú slabosť a atrofiu, čo nakoniec vedie k neschopnosti pohybu.
Zolgensma účinkuje tak, že poskytuje plne funkčnú kópiu génu SMN, ktorá potom pomáha telu produkovať dostatočné množstvo proteínu SMN. Gén sa podáva bunkám tam, kde je to potrebné, pomocou modifikovaného vírusu, ktorý nespôsobuje choroby u ľudí.
Zloženie Zolgensma 2 × 10¹³ vektorových genómov/ml infúzny roztok:
prevencia:
Lekár vášho dieťaťa pred liečbou vykoná testy na protilátky, aby zistil, či je tento liek vhodný pre vaše dieťa.
Problémy s pečeňou
Ak má vaše dieťa problémy s pečeňou, poraďte sa s lekárom alebo zdravotnou sestrou vášho dieťaťa skôr, ako začnete tento liek dostávať. Zolgensma môže spôsobiť imunitnú odpoveď, ktorá by mohla viesť k zvýšeniu pečeňových enzýmov.
Pred začatím liečby Zolgensmou podstúpi vaše dieťa krvný test na kontrolu funkcie pečene. Bude mu tiež robiť pravidelné krvné testy najmenej 3 mesiace po liečbe, aby sledoval zvýšenie pečeňových enzýmov.
Infekcia dýchacích ciest
Ak má vaše dieťa vírusovú infekciu dýchacích ciest (napríklad prechladnutie, chrípku alebo bronchiolitídu) pred alebo po liečbe Zolgensmou, môže to viesť k vážnejším komplikáciám. Medzi príznaky možnej vírusovej infekcie dýchacích ciest, ktoré by ste mali u svojho dieťaťa rozpoznať, patrí kašeľ, sipot, kýchanie, nádcha, bolesť hrdla alebo horúčka. Okamžite povedzte lekárovi svojho dieťaťa, ak spozorujete u dieťaťa niektorý z týchto príznakov.
Pravidelné krvné testy
Zolgensma môže znížiť počet krvných doštičiek v krvi (trombocytopénia). Medzi možné príznaky nízkeho počtu krvných doštičiek, ktoré by ste mali u svojho dieťaťa po užití Zolgensmy rozpoznať, patrí výskyt ľahkých podliatin alebo neobvyklé krvácanie (ďalšie informácie nájdete v časti 4).
Zolgensma môže spôsobiť vysoké hladiny srdcového proteínu nazývaného „troponín-I“, čo môže naznačovať poškodenie srdca. Možné príznaky, ktoré by ste mali u svojho dieťaťa po užití Zolgensmy rozpoznať, sú bledosivá/modrastá pokožka, ťažkosti s dýchaním, opuchy končatín alebo brucha (ďalšie informácie nájdete v časti 4).
Pred začatím liečby Zolgensmou vaše dieťa podstúpi krvný test na kontrolu počtu krvných doštičiek a troponínu-I. Vaše dieťa bude tiež podrobené pravidelným krvným testom po určitom období po liečbe, aby bolo možné sledovať zmeny krvných doštičiek a troponínu-I.
Ďalšie informácie pre rodičov/opatrovateľov
Pokročilé AMS
Zolgensma môže zachrániť životaschopné motorické neuróny, ale nezachráni zničené motorické neuróny. Deti s menej závažnými príznakmi AMS (napr. Nedostatok reflexov alebo znížený svalový tonus) môžu mať dostatok živých motorických neurónov na to, aby preukázali výrazný úžitok z liečby Zolgensmou. Zolgensma nemusí účinkovať tak dobre pre deti so silnou svalovou slabosťou alebo paralýzou, pre osoby s dýchacími problémami alebo pre osoby, ktoré nemôžu prehĺtať, alebo pre deti so závažnými malformáciami (napr. Srdcové chyby) vrátane pacientov s AMS typu 0, pretože tieto príznaky znamenajú obmedzené potenciálne zlepšenie po liečbe Zolgensmou. Váš detský lekár rozhodne, či sa má tento liek podať vášmu dieťaťu.
Hygiena
Účinná látka lieku Zolgensma sa môže dočasne vylučovať močom a stolicou vášho dieťaťa. Rodičia a opatrovatelia musia dodržiavať správnu hygienu rúk až jeden mesiac po podaní Zolgensmy dieťaťu. Pri priamom kontakte s telesnými tekutinami alebo vylučovaním dieťaťa noste ochranné rukavice a potom si ruky dôkladne umyte teplou tečúcou vodou a mydlom alebo alkoholovým dezinfekčným prostriedkom na ruky. Na likvidáciu špinavých plienok a iných zvyškov by sa mali použiť dva rady tašiek. Jednorazové plienky je možné stále likvidovať s domovým odpadom.
Tieto pokyny musíte dodržiavať najmenej 1 mesiac po liečbe dieťaťa Zolgensmou. Ak máte akékoľvek otázky, obráťte sa na lekára svojho dieťaťa alebo zdravotnú sestru.
varovania:
Nežiaduce reakcie infúzneho roztoku Zolgensma 2 × 10 ³ vektorových genómov/ml:
Tak ako všetky lieky, aj tento liek môže spôsobovať vedľajšie účinky, hoci sa neprejavia u každého.
Ak sa u vášho dieťaťa vyskytne niektorý z nasledujúcich závažných vedľajších účinkov (vyskytujú sa často, to znamená, že môžu postihnúť až 1 z 10 ľudí), vyhľadajte okamžitú lekársku pomoc:
• podliatiny alebo krvácanie, ktoré trvá dlhšie ako zvyčajne, ak je vaše dieťa zranené - môžu to byť príznaky nízkeho počtu krvných doštičiek;
• bledosivá alebo modrastá pokožka, ťažkosti s dýchaním (napr. Rýchle dýchanie, plytké dýchanie), opuch končatín alebo brucha - to môžu byť príznaky možných srdcových problémov.
Ak má vaše dieťa akékoľvek ďalšie vedľajšie účinky, obráťte sa na lekára alebo zdravotnú sestru vášho dieťaťa. Môžu to byť:
Veľmi časté (môžu postihovať viac ako 1 z 10 ľudí):
• zvýšenie pečeňových enzýmov (transamináz) zistené pri krvných testoch.
Časté (môžu postihovať menej ako 1 z 10 osôb):
• zvýšenie pečeňových enzýmov (aspartátaminotransferáza, alanínaminotransferáza) zistené z krvných testov;
• zvracanie;
• horúčka.
Hlásenie vedľajších účinkov
Ak sa u vás vyskytne akýkoľvek vedľajší účinok, obráťte sa na svojho lekára alebo zdravotnú sestru. Patria sem všetky možné vedľajšie účinky, ktoré nie sú uvedené v tejto písomnej informácii pre používateľov. Vedľajšie účinky môžete hlásiť aj priamo prostredníctvom národného systému hlásenia, ako je uvedené na www.anm.ro. Hlásením vedľajších účinkov môžete prispieť k získaniu ďalších informácií o bezpečnosti tohto lieku.
Interakcie s inými liekmi:
Oznámte svojmu lekárovi alebo zdravotnej sestre, že vaše dieťa užíva, v poslednom čase užívalo alebo môže užívať ďalšie lieky.
prednizolón
Počas liečby Zolgensmou bude vášmu dieťaťu tiež určitý čas podávaný liek nazývaný „prednizolón“ (pozri tiež časť 3). Toto je typ lieku nazývaného „kortikosteroid“, ktorý pomáha liečiť akékoľvek možné zvýšenie pečeňových enzýmov, ktoré sa u vášho dieťaťa môže po užití Zolgensmy vyvinúť. Lekár vášho dieťaťa rozhodne, či sa má dieťaťu podať prednizolón alebo iný kortikosteroid.
vakcíny
Pretože kortikosteroidy môžu ovplyvňovať imunitný systém vášho tela, lekár vášho dieťaťa môže odložiť podávanie vakcín, kým je vaše dieťa liečené prednizolónom/kortikosteroidmi. Ak máte akékoľvek otázky, obráťte sa na lekára alebo zdravotnú sestru vášho dieťaťa.
Balenie:
Zolgensma je číry až mierne nepriehľadný, bezfarebný až bledobiely infúzny roztok.
Zolgensma môže byť dostupná v injekčných liekovkách s nominálnym objemom náplne buď 5,5 ml alebo 8,3 ml. Každá injekčná liekovka je len na jedno použitie.
Každá škatuľa obsahuje 2 až 14 injekčných liekoviek.
Podmienky skladovania:
Nepoužívajte tento liek po dátume exspirácie, ktorý je uvedený na štítku injekčnej liekovky a škatuli po „EXP“. Dátum exspirácie sa vzťahuje na posledný deň v danom mesiaci.
Prepravujte zmrazené injekčné liekovky (pri teplotách do -60 ° C).
Po prijatí by mali byť injekčné liekovky okamžite ochladené v pôvodnej škatuli na 2 ° C - 8 ° C. Liečba Zolgensmou sa má začať do 14 dní od prijatia injekčných liekoviek.