Zriedkavé typy rakoviny DKG

Vzácny typ rakoviny posúva nielen pacientov, ale aj lekárov na svoje hranice. Zriedkavé typy rakoviny nie sú také zriedkavé, ako už názov napovedá. Asi 100 000 ľudí v Nemecku má každý rok zriedkavú rakovinu. [1] Prakticky všetky druhy rakoviny u detí sa považujú za zriedkavé. Diagnostika a terapia týchto chorôb sú však často zložité. O tom, ktoré problémy a aké riešenia existujú, sa dozviete v našej hlavnej téme. Predstavujeme tiež najdôležitejšie zriedkavé druhy rakoviny a podporujeme iniciatívy pre pacientov so zriedkavou rakovinou.

použitie mimo

Čo sú zriedkavé druhy rakoviny?

Aj keď zriedkavé druhy rakoviny tvoria asi 20 percent všetkých druhov rakoviny [2], počet pacientov so špecifickou zriedkavou rakovinou je opäť veľmi malý. Pretože sa choroby delia na viac ako 198 jednotlivých druhov rakoviny. [3] V zozname Ministerstva zdravotníctva USA je dokonca viac ako 500 zriedkavých druhov rakoviny (vrátane ich poddruhov). [4]

Podľa definície EÚ sú všetky typy rakoviny, ktoré každý rok postihujú menej ako 5 z 10 000 ľudí, považované za „zriedkavé“. [5] Prakticky všetky prípady rakoviny u detí teda patria k zriedkavým typom rakoviny [6].

Medzi zriedkavé druhy rakoviny patria:

  • Sarkómy mäkkých tkanív, ktoré vznikajú napríklad z tukového alebo spojivového tkaniva
  • mnoho foriem rakoviny krvi (leukémia), vrátane toho, čo je známe ako vlasatobunková leukémia
  • Rakovina pažeráka
  • Rakovina štítnej žľazy
  • Rakovina hrdla
  • Hodgkinova choroba a non-Hodgkinove lymfómy (zhubné nádory lymfatického systému) [7]

Prečo sa u niektorých orgánov objavujú zhubné zmeny len veľmi zriedka, zatiaľ čo u iných sa objavujú častejšie, je pre vedcov stále záhadou. Je možné, že tkanivo ako napr B. sa často obnovuje v čreve a je porovnateľne náchylnejšia na rakovinu. Podľa tejto teórie je rozhodujúcim faktorom pre frekvenciu rakoviny typ bunky a rýchlosť delenia kmeňových buniek v rôznych orgánoch. [8]

Problémy a výzvy

Ak je v prsníku hrčka, môže mamograf rýchlo poskytnúť prvotné informácie o tom, či by to nemohla byť rakovina prsníka. Následné vyšetrenie tkaniva podozrenie potvrdí alebo vyvráti. Iná situácia je napríklad s osteosarkómom (často označovaným ako rakovina kostí), ktorý v Nemecku postihuje každý rok asi 200 ľudí [9]. Kto myslí na rakovinu, keď počuje bolesť kostí? Pacienti so zriedkavou rakovinou preto majú často za sebou dlhú odyseu, kým nie je diagnostikovaná ich choroba.

A to nie je všetko: Pre niektorých z týchto pacientov ešte nie sú k dispozícii žiadne štandardizované terapeutické odporúčania. Existujú však prístupy, ako dostať tento problém pod kontrolu. V oblasti detskej onkológie teraz existujú takzvané „štúdie optimalizácie multicentrickej terapie“ pre väčšinu malígnych ochorení. V rámci týchto štúdií sú pacienti diagnostikovaní a liečení podľa štandardizovaných kritérií a všetky kroky sú dokumentované podľa definovanej schémy. Vyhodnotenie štúdií ukázalo, že vyhliadky na dlhodobú liečbu sa u týchto pacientov výrazne zlepšili [10]. S cieľom zlepšiť situáciu detí a dospievajúcich so zriedkavými nádormi, ktoré nie sú zaznamenané v štúdiách optimalizácie liečby, bol v roku 2012 zriadený register zriedkavých nádorov v pediatrii. V rámci tohto registra sa uskutočňujú vedecké štúdie o zriedkavých nádoroch a dedičnej povahe nádorových chorôb v detstve a dospievaní. [10]

Lieky na ojedinelé ochorenia: Lieky používané na liečbu zriedkavých chorôb

Okrem zložitej diagnostiky a nedostatku štandardných terapií existuje ďalší problém so zriedkavými druhmi rakoviny: existuje len málo liekov, niekedy dokonca vôbec, proti nim. „Farmaceutické spoločnosti vyvíjajú menej liekov na zriedkavé choroby ako na bežné, pretože pre malý počet pacientov to nie je finančne výhodné,“ vysvetľuje v publikácii Nemeckého centra pre výskum rakoviny profesor Alwin Krämer, hovorca Centra pre zriedkavé rakovinové choroby vo Fakultnej nemocnici v Heidelbergu. [11] Okrem toho nie je ľahké nájsť dostatok účastníkov pivotnej štúdie medzi niekoľkými z nich, ktorí trpia zriedkavým typom rakoviny.

Európska agentúra pre lieky (EMA) vytvorila stimuly pre spoločnosti s cieľom podporiť vývoj liekov proti zriedkavým chorobám - takzvaných liekov na ojedinelé ochorenia. B. administratívna a finančná podpora a desaťročná trhová exkluzivita, ktorá drží konkurentov mimo trhu. [12]

Možnosti liečby v kontexte štúdií

Ak chcete získať prístup k najlepším možnostiam liečby a aktuálnym štúdiám, je vhodné kontaktovať veľké onkologické centrum, kedykoľvek je to možné. Portál oncomap.de [odkaz na http://oncomap.de/index.php] ponúka možnosť zobraziť centrum rakoviny v blízkosti bydliska. Informácie o prebiehajúcich štúdiách možno nájsť aj v Nemeckom registri klinických skúšok (DRKS); register však nie je špecifický pre rakovinu. http://drks-neu.uniklinik-freiburg.de/drks_web/. Európsky register klinických vyšetrení ponúka prístup k štúdiám, ktoré sú zaregistrované v databáze EÚ EudraCT (klinické skúšobné orgány Európskej únie pre kontrolu liečiv).
https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/search;jsessionid=kVYu1v69RJ8POvT2NYoOEEo0cQqiFzQ1Z5spo6dD-XqbDvlAWHRm!-774786170. Spoločnosť pediatrickej onkológie (GPOH) vedie študijný portál o rakovine u detí a dospievajúcich.
http://www.kinderkrebsinfo.de/patienten/forschung/index_ger.html.

Niekedy sa stáva, že zriedkavé nádory reagujú na lieky schválené pre iné typy rakoviny. Terapia takýmito liekmi sa označuje ako použitie mimo označenia alebo použitie mimo označenia. Lekár so súhlasom pacienta rozhodne, či je liek vhodný na použitie mimo lekárskeho predpisu. Tieto lieky môže v zásade preplatiť zdravotná poisťovňa, ak existuje takzvaná neuspokojená lekárska potreba: Spravidla ide o žiadosť o život ohrozujúce ochorenie, pre ktoré nie je k dispozícii iná terapia. Okrem toho by malo za úhradu v príslušnej odbornej literatúre platiť, že použitie mimo označenia bude tiež prínosom pre zamýšľanú indikáciu. Je vhodné si individuálne ujasniť, ako zdravotná poisťovňa prevezme náklady.

Ponuky pre pacientov so zriedkavými rakovinami

Každý, kto je postihnutý zriedkavou rakovinou, závisí od kvalifikovanej rady. Tieto organizácie poskytujú informácie a podporu pacientom so zriedkavou rakovinou:

  • Dom života:
    Lebenshaus je nezisková organizácia pre pacientov so zriedkavými solídnymi nádormi (najmä GIST, sarkómy, rakovina obličiek). http://www.daslebenshaus.org/
  • Axis - Aliancia chronických zriedkavých chorôb
    Aliancia chronických zriedkavých chorôb (ACHSE) je sieť svojpomocných organizácií, ktorej cieľom je zvýšiť povedomie politikov a širokej verejnosti o zriedkavých chorobách. Poskytuje rady aj postihnutým osobám a ich príbuzným: http://www.achse-online.de/de/was_tut_ACHSE/unterstuetzen.php

Súhrnné informácie nájdete na týchto portáloch: