Aktuálne správy od orgánov pre schvaľovanie liekov a farmakovigilanciu
Bettina Christine Martini, Legau
V tejto časti sú zhrnuté najnovšie správy od národných a medzinárodných farmaceutických úradov, ktoré boli k dispozícii do redakčného termínu. Berú sa do úvahy správy týchto inštitúcií:
Európska agentúra pre lieky (EMA) je zodpovedná za centrálne schvaľovanie a hodnotenie rizika liekov v Európe. Prípravné vedecké hodnotenie pre humánne lieky vykonáva CHMP (Výbor pre lieky na humánne použitie), pre lieky na zriedkavé choroby COMP (Výbor pre lieky na ojedinelé ochorenia). PRAC (Výbor pre hodnotenie rizík dohľadu nad liekmi) je zodpovedný za hodnotenie rizika liekov, ktoré sú povolené vo viac ako jednom členskom štáte.
Americký úrad pre kontrolu potravín a liečiv (FDA) je americká licenčná agentúra pre lieky.
Federálny inštitút pre lieky a zdravotnícke pomôcky (BfArM) je nezávislý vyšší federálny orgán v obchodnej oblasti spolkového ministerstva zdravotníctva a okrem iného zodpovedný za schvaľovanie a farmakovigilanciu v Nemecku.
Drogová komisia Nemeckej lekárskej asociácie (AkdÄ) ponúka okrem iného nezávislé, aktuálne nové informácie o rizikách týkajúcich sa liekov (napr. Upozornenia na riziká, listy Rote-Hand).
Inštitút pre kvalitu a účinnosť zdravotnej starostlivosti (IQWiG) pripravuje správy, na základe ktorých Spolkový spoločný výbor (G-BA) skúma dodatočný prínos lieku v porovnaní s vhodnou komparatívnou liečbou v súlade so zákonom o reforme trhu s drogami (AMNOG).
Dôležité oznámenia od EMA a CHMP
Vstupné je na
- Paratyroidný hormón (Natpar, Shire) u pacientov s chronickým hypoparatyreoidizmom (pozri poznámky č. 4/2017)
- Rolapitant (Varuby, Tesaro UK) na prevenciu oneskorenej nevoľnosti a zvracania pri stredne až vysoko emetogénnej chemoterapii (pozri poznámky č. 4/2017)
Odporúčanie na schválenie pre Beklometazón/formoterol/glykopyróniumbromid (Trimbow, Chiesi Farmaceutici): Trojitá inhalačná kombinácia pozostávajúca z inhalovateľného glukokortikoidu, dlhodobo pôsobiaceho agonistu beta-2 receptora a dlhodobo pôsobiaceho muskarínového antagonistu má byť schválená na udržiavaciu liečbu u dospelých pacientov so stredne ťažkou až ťažkou chronickou obštrukčnou chorobou pľúc (CHOCHP), ktorí nie sú možno adekvátne liečiť kombináciou inhalovateľného glukokortikoidu a dlhodobo pôsobiacim agonistom beta-2 receptora.
Oznámenie EMA z 18. mája 2017
Odporúčanie na schválenie pre Brodalumab (Kyntheum, Leo Pharma): Inhibítor interleukínu má byť schválený na liečbu stredne ťažkej až ťažkej ložiskovej psoriázy u dospelých pacientov, ktorí sú vhodní na systémovú liečbu. Brodalumab je rekombinantná plne ľudská monoklonálna protilátka IgG2, ktorá sa viaže s vysokou afinitou na ľudský receptor IL-17 a inhibuje aktivitu prozápalových cytokínov IL-17A, IL-17F, IL-17A/F heterodimér a IL-25.
Oznámenie EMA z 18. mája 2017
Odporúčanie na schválenie pre Kariprazín (Reagila, Gedeon Richter): Antipsychotikum má byť schválené na liečbu schizofrénie u dospelých pacientov. Kariprazín sa viaže primárne na receptory dopamínu D3 a D2, ako aj na serotonínové receptory 5-HT1A.
Oznámenie EMA z 18. mája 2017
Odporúčanie na schválenie pre Cenegermin (Oxervate, Dompe farmaceutici): Očné kvapky majú byť schválené na liečbu stredne ťažkej až ťažkej neurotrofickej keratopatie, zriedkavého očného ochorenia, ktoré môže viesť k slepote. Aktívna zložka je rekombinantne vyrobený ľudský nervový rastový faktor (NGF) a je určená na obnovenie vlastných procesov hojenia rán v oku a na opravu poškodenia rohovky.
Doteraz boli pacienti v závislosti od štádia ochorenia liečení náhradami sĺz, antibiotikami alebo ochrannými kontaktnými šošovkami; niekedy sa medzera očných viečok chirurgicky zúži.
Oznámenie EMA z 18. mája 2017
Odporúčanie na schválenie pre Liečba chondrocytmi (Spherox, Co.don AG): Prípravok alebo metóda sa má schváliť na opravu symptomatického poškodenia chrupavky kolena. Chondrocyty sa odoberajú zo zdravých chrupaviek postihnutému pacientovi. Tieto sa množia in vitro a spracúvajú na chondrocytové sféroidy (sférické agregáty). Tieto sa potom artroskopicky vložia do kolena pacienta, kde sa má vytvoriť nové zdravé tkanivo chrupavky.
Prípravok má status osiroteného lieku a bol spracovaný výborom pre „odporúčané terapie“.
Oznámenie EMA z 18. mája 2017
Odporúčanie na schválenie pre Patiromer (Veltassa, Vifor Fresenius Medical Care): Prášok na perorálnu suspenziu obsahuje nevstrebateľný katiónmeničový polymér a má byť schválený na liečbu hyperkaliémie u dospelých. Voľný draslík v gastrointestinálnom trakte je viazaný a vylučovaný stolicou.
Oznámenie EMA z 18. mája 2017
Predĺženie schválenia pre Ceritinib (Zykadia, Novartis) odporúča: V budúcnosti by sa mal inhibítor ALK používať aj pri liečbe prvej línie ALK-pozitívneho pokročilého nemalobunkového karcinómu pľúc (NSCLC); jeho použitie sa zatiaľ odporúčalo iba u pacientov, ktorí už boli predtým liečení krizotinibom.
Oznámenie EMA z 18. mája 2017
Predĺženie schválenia pre Saxagliptín ± metformín (Onglyza, Komboglyze, AstraZeneca) odporúčané: V budúcnosti by sa perorálne antidiabetiká mali používať v kombinácii s rôznymi inými antidiabetikami, vrátane inzulínu, ak tieto nemôžu adekvátne regulovať hladinu cukru v krvi.
Oznámenie EMA z 18. mája 2017
Predĺženie schválenia pre Uhličitan sevelamér (Renvela, Sevelamer carbonate Zentiva, Genzyme Europe) odporúčal: V budúcnosti by sa malo fosfátové spojivo používať aj u detí s hyperfosfatémiou od 6 rokov a s povrchom tela najmenej 0,75 m 2; doteraz bolo použitie obmedzené na dospelých pacientov.
Oznámenie EMA z 18. mája 2017
Predĺženie schválenia pre Travoprost (Izba, Novartis) odporúča: Očné kvapky s analógom prostaglandínu by sa mali v budúcnosti používať na zníženie vnútroočného tlaku u detí vo veku od 3 rokov. Doteraz bolo použitie obmedzené na dospelých pacientov.
Oznámenie EMA z 18. mája 2017
Žiadosť stiahnutá pre Vosaroxín (Qinprezo, Sunesis Pharmaceuticals): Inhibítor topoizomerázy II by sa mal používať v kombinácii s cytarabínom u dospelých pacientov s relabujúcou alebo refraktérnou akútnou myeloidnou leukémiou (AML). Potom, čo výbor CHMP na základe predložených údajov jednoznačne nevyhodnotil pomer prínosu a rizika ako pozitívny, výrobca stiahol žiadosť o schválenie.
Oznámenie EMA z 18. mája 2017
Odporúčanie novej kontraindikácie pre Selexipag (Uptravi, Actelion): Agonista receptora prostacyklínu na použitie pri pľúcnej arteriálnej hypertenzii sa nesmie používať súčasne so silnými inhibítormi CYP2C8 (napr. Gemfibrozil).
Oznámenie EMA z 18. mája 2017
Dôležité oznámenia od FDA
Schválenie pre Durvalumab (Imfinzi, Astra Zeneca): Protilátka anti-PD-L1 bola schválená na liečbu dospelých s lokálne pokročilým alebo metastatickým uroteliálnym karcinómom po predchádzajúcej chemoterapii na báze platiny.
Schválenie bolo udelené v zrýchlenom konaní na základe výsledkov štúdie fázy I/II. Terapia sa v súčasnosti skúma v štúdii fázy III; ďalšie schválenie závisí od týchto výsledkov.
Oznámenie FDA zo dňa 1.5.2017
Schválenie pre Edaravon (Radicava, Mitsubishi): Prípravok na infúziu označený ako liek na ojedinelé ochorenia bol schválený na liečbu pacientov s amyotrofickou laterálnou sklerózou (ALS). To znamená, že 20 rokov po schválení riluzolu je pre pacientov s ALS k dispozícii druhá možnosť farmakologickej liečby.
Oznámenie FDA z 5. mája 2017
Schválenie pre Midostaurín (Rydapt, Novartis): Perorálne podávaný inhibítor FLT3 bol schválený na liečbu dospelých s novodiagnostikovanou AML a mutáciou FLT3 v kombinácii s chemoterapiou. Predpokladom použitia je detekcia mutácie pomocou schválenej sprievodnej diagnostiky, testu mutácie LeukoStrat CDx FLT3.
Oznámenie FDA zo dňa 28. apríla 2017
Predĺženie schválenia pre Regorafenib (Stivarga, Bayer): Inhibítor tyrozínkinázy sa teraz môže použiť aj na liečbu pacientov s rakovinou pečene, ktorí boli predtým liečení sorafenibom. Toto je prvé schválenie rakoviny pečene v USA za posledných desať rokov. Regorafenib sa doteraz používal pri rakovine hrubého čreva a gastrointestinálnych stromálnych nádoroch. Schválenie bolo udelené so statusmi „Orphan Drug“ a „Prority Review“. V Nemecku bol trh z ekonomických dôvodov stiahnutý v roku 2016 po tom, čo G-BA necertifikovala žiadnu ďalšiu výhodu.
Oznámenie FDA zo dňa 27. apríla 2017
Dôležité oznámenia od AkdÄ a BfArM
Bezpečnostné odporúčania pre Propofol kvôli syndrómu infúzie propofolu: Propofol je narkotikum, ktorého najdôležitejšou vlastnosťou je jeho dobrá ovládateľnosť s rýchlym nástupom účinku a krátkym trvaním účinku. Je to jedna z najčastejšie používaných látok v anestézii; Pravidelne sa tiež používa na sedáciu na diagnostické účely a tiež na sedáciu v intenzívnej medicíne.
Už v roku 2004 AkdÄ poukázala na závažné vedľajšie účinky liekov vo forme takzvaného syndrómu infúzie propofolu (PRIS): Odvtedy boli hlásené a publikované ďalšie prípady PRIS, ktoré si vyžadujú aktualizáciu PRIS a použitia propofolu (pozri akdae.de).
AkdÄ Drug Safety Mail 17–2017 z 22. mája 2017
Odporúčanie komisie EÚ Inhibítory SGLT-2 Z dôvodu zvýšeného rizika amputácie dolných končatín: Inhibítory SGLT-2 (kanagliflozín, dapagliflozín, empagliflozín) sú schválené na liečbu diabetes mellitus 2. typu v monoterapii alebo kombinovanej liečbe ako doplnok k diéte a cvičeniu.
V dlhodobej štúdii zameranej na kardiovaskulárne parametre sa zistilo, že kanagliflozín má zvýšené riziko amputácie dolných končatín. Mechanizmus nie je známy. Pretože nemožno vylúčiť skupinový účinok inhibítorov SGLT-2, Európska komisia sa na odporúčanie Výboru pre hodnotenie rizík v oblasti farmakovigilancie (PRAC) rozhodla zahrnúť do informácií o lieku pre inhibítory SGLT-2 varovanie pred rizikom amputácií prstov na nohách. Všetci pacienti užívajúci tieto lieky by mali byť informovaní o potrebe rutinnej starostlivosti o nohy. Pre kanagliflozín, ktorý nie je v Nemecku k dispozícii, boli vydané ďalšie odporúčania.
AkdÄ Drug Safety Mail 17-2017 z 10. mája 2017
Rozhodnutie Európskej komisie priamo pôsobiace antivirotiká (DAA) na liečbu chronickej hepatitídy C: Daklinza (Daclatasvir), Exviera (Dasabuvir), Harvoni (Sofosbuvir/Ledipasvir), Olysio (Simeprivir), Sovaldi (Sofosbuvir), Viekirax (Ombitasvir/Parbuvitaprevir/Ritonavir) Velpatasvir) a Zepatier (Elbasvir/Grazoprevir):
Na odporúčanie výboru PRAC vydala Európska komisia toto uznesenie: Všetci pacienti by mali byť pred začatím liečby priamo pôsobiacimi antivirotikami testovaní na hepatitídu B na chronickú hepatitídu C. Pacienti infikovaní HBV aj HCV majú byť sledovaní a liečení podľa platných klinických pokynov. Na posúdenie rizika rakoviny pečene spojenej s DAA sú potrebné ďalšie štúdie.
Spúšťačom boli prípady reaktivácie HBV u pacientov so súčasne existujúcou infekciou HBV a HCV, ktorí boli liečení DAA.
AkdÄ Drug Safety Mail 16–2017 z 12. mája 2017
Oznámenie o hodnotení prínosov IQWIG
Lonoktokog alfa (Afstyla, CSL Behring) pri hemofílii A: Dodatočný prínos sa nepreukázal pri nedostatku vhodných údajov. Ako vhodná komparatívna terapia sa použili prípravky z rekombinantného krvného koagulačného faktora VIII alebo prípravky z krvného koagulačného faktora VIII získané z ľudskej plazmy; štúdie predložené orgánom však mali iba jedno rameno a neobsahovali porovnanie.
Komunikácia od IQWiG zo dňa 2.5.2017
Palbociclib (Ibrance, Pfizer Pharma) v pokročilom karcinóme prsníka s pozitívnym hormonálnym receptorom HER2-negatívnym: Záver hodnotenia dokumentácie z 23. novembra 2016 zostáva nezmenený, t. J. Pre väčšinu skupín pacientov neexistuje žiadny ďalší prínos. Pri liečbe prvej línie po menopauze v kombinácii s letrozolom sa závažné vedľajšie účinky vyskytli častejšie pri palbociklibe v kombinácii s letrozolom ako pri samotnom letrozole, čo naznačuje menší prínos (pozri poznámky č. 5/2017).
Komunikácia od IQWiG z 18. mája 2017
Pembrolizumab (Keytruda, MSD) pre liečbu prvej línie u pacientov s metastatickým NSCLC s nádormi exprimujúcimi PD-L1 a bez aktivácie mutácie EGFR alebo ALK: náznak značného dodatočného prínosu, najmä kvôli dlhšiemu celkovému prežitiu.
Pretože pembrolizumab bol pôvodne dostupný iba pre liečbu druhej línie, teraz sa používa aj pri liečbe prvej línie po príslušnom rozšírení schválenia: Z hľadiska celkového prežívania existuje náznak dodatočného prínosu pembrolizumabu v porovnaní s komparatívnymi terapiami, ako aj z hľadiska chorobnosti a kvality života súvisiacej so zdravím (napr. Čas do zhoršenia fyzických alebo sociálnych funkcií). Celkovo bol zaznamenaný náznak menšieho poškodenia nepriaznivých účinkov. Ako vhodné komparatívne terapie sa použili kombinované chemoterapie obsahujúce platinu.
Komunikácia od IQWiG z 15. mája 2017
Rozhodnutia G-BA o ďalších výhodách
Hodnotenie vs. Vhodná komparatívna liečba fluciklovínom: Pretože je to účinná látka Fluciklovín (18F) je súčasťou novej vyšetrovacej metódy v zmysle § 135 ods. 1 SGB V. 2, účinná látka nepodlieha rozsahu posúdenia prínosov podľa § 35a SGB V ako diagnostické činidlo pre pozitrónovú emisnú tomografiu (PET) na zisťovanie recidív pri rakovine prostaty.
Rozhodnutie G-BA z 18. mája 2017
Hodnotenie vs. vhodná komparatívna terapia Olaratumab (Lartruvo, Lilly) - Významná ďalšia výhoda: Monoklonálna protilátka sa používa na liečbu dospelých pacientov s pokročilým sarkómom mäkkých tkanív, ak títo pacienti nie sú vhodní na liečenie (chirurgický zákrok alebo rádioterapia) a ak neboli predtým liečení doxorubicínom: pretože olaratumab je schválený ako liek na liečbu zriedkavých stavov, ďalší lekársky prínos sa považuje za preukázaný schválením; G-BA hodnotí rozsah ako značný.
Rozhodnutie G-BA z 18. mája 2017
Hodnotenie vs. vhodná komparatívna terapia Palbociclib (Ibrance, Pfizer Pharma) pri pokročilom karcinóme prsníka pozitívnom na HER2 negatívne na hormonálne receptory: Neexistuje žiadna ďalšia výhoda. Existujú náznaky menšieho prínosu pre liečbu prvej voľby po menopauze v kombinácii s letrozolom (pozri správy od IQWiG).