Cerdelga kapsuly 84 mg
Ako sa používa Cerdelga?
Cerdelga je dostupná vo forme kapsúl (84 mg) na perorálne použitie. Výdaj lieku Cerdelga je viazaný na lekársky predpis. Liečba musí byť iniciovaná a kontrolovaná lekárom, ktorý má skúsenosti s liečením Gaucherovej choroby. Pred začatím liečby Cerdelgou je potrebné vykonať test na zistenie rýchlosti metabolizmu lieku v tele pacienta (tj. Na zistenie, či ide o spomaleného, stredného alebo rýchleho metabolizátora). Liek sa nemá podávať pacientom, ktorých telo metabolizuje tento liek veľmi vysokou rýchlosťou (známe ako „ultrarýchle metabolizéry“), alebo pacientom, ktorých metabolická kapacita nie je známa alebo ktorí neboli testovaní.
Odporúčaná dávka lieku Cerdelga u pacientov, ktorí metabolizujú liečivo normálnou rýchlosťou (strední alebo rýchli metabolizéri), je 1 kapsula užívaná dvakrát denne.
U pacientov, ktorých telo pomaly metabolizuje liečivo (pomalí metabolizéri), je odporúčaná dávka 1 kapsula jedenkrát denne. Viac informácií sa nachádza v písomnej informácii pre používateľov.
Ako funguje Cerdelga?
Účinná látka lieku Cerdelga, permitlustát, účinkuje tak, že blokuje účinok enzýmu zapojeného do výroby lipidu glukozylceramidu. Pretože hromadenie tohto lipidu v orgánoch, ako je slezina, pečeň a kosti, je zodpovedné za Gaucherovu chorobu typu 1, zníženie produkcie tohto lipidu pomáha zabrániť jeho hromadeniu, a tým pomáha lepšiemu fungovaniu postihnutých orgánov.
Aké výhody preukázala Cerdelga v týchto štúdiách?
Cerdelga sa preukázala ako účinná pri liečbe Gaucherovej choroby v dvoch hlavných štúdiách.
Prvá štúdia zahŕňala 40 predtým neliečených pacientov s ochorením Gaucher typu 1 a bola zameraná hlavne na zmenšenie veľkosti sleziny pacientov. Po 9 mesiacoch liečby došlo u pacientov užívajúcich kvallustat k priemernému zníženiu veľkosti sleziny o 28% v porovnaní s 2% zvýšením u pacientov užívajúcich placebo (zdanlivá liečba). U pacientov užívajúcich Cerdelgu sa prejavili aj ďalšie príznaky ochorenia, ako napríklad zmenšenie veľkosti pečene a zvýšenie hladín hemoglobínu (bielkoviny nachádzajúcej sa v červených krvinkách, ktorá prenáša kyslík v tele).
Liek Cerdelga sa tiež ukázal ako účinný v inej štúdii, ktorá zahŕňala 160 pacientov s Gaucherovou chorobou typu 1, ktorí boli predtým liečení chýbajúcou enzýmovou substitučnou liečbou a ktorých príznaky boli kontrolované. Niektorí z pacientov boli liečení Cerdelgou, zatiaľ čo iní boli liečení enzýmovou substitučnou liečbou. Táto štúdia určila, že po jednom roku liečby zostalo ochorenie stabilné u 85% pacientov liečených Cerdelgou v porovnaní s 94% pacientov, ktorí pokračovali v enzýmovej substitučnej liečbe.
Aké riziká sa spájajú s užívaním Cerdelgy?
Najbežnejším vedľajším účinkom lieku Cerdelga (ktorý môže postihnúť viac ako 1 z 10 ľudí) je hnačka asi u 6 pacientov zo 100. Väčšina vedľajších účinkov je mierna a prechodná. Zoznam všetkých vedľajších účinkov pozorovaných pri používaní lieku Cerdelga sa nachádza v písomnej informácii pre používateľov.
Cerdelga sa nemá užívať s určitými liekmi, ktoré môžu narušiť schopnosť tela metabolizovať liek, čo môže mať vplyv na hladinu Cerdelgy v krvi.
Celý zoznam obmedzení sa nachádza v písomnej informácii pre používateľov.
Prečo bola liek Cerdelga schválený?
Výbor agentúry pre lieky na humánne použitie (CHMP) rozhodol, že prínos lieku Cerdelga je väčší než riziká spojené s jeho používaním, a preto odporučil schváliť jeho použitie v EÚ. Preukázalo sa, že liek Cerdelga je účinný pri zmierňovaní príznakov ochorenia u väčšiny pacientov predtým neliečených na Gaucherovu chorobu typu 1 a pri udržiavaní stability ochorenia u väčšiny pacientov predtým liečených enzýmovou substitučnou liečbou. Malý počet pacientov (približne 15%), ktorí prešli z enzýmovej substitučnej liečby na Cerdelgu, však po jednom roku liečby neodpovedal optimálne. U týchto pacientov by sa mali zvážiť ďalšie možnosti liečby. Všetci pacienti, ktorí menia liečbu z enzýmovej substitučnej liečby, majú byť pravidelne sledovaní z hľadiska progresie ochorenia.
Z hľadiska bezpečnosti boli vedľajšie účinky väčšinou mierne a prechodné, avšak výbor CHMP odporučil, aby sa ďalej skúmala dlhodobá bezpečnosť lieku.
Aké opatrenia sa prijímajú na bezpečné a účinné používanie lieku Cerdelga?
Aby bolo možné liek Cerdelga používať čo najbezpečnejšie, bol vypracovaný plán riadenia rizík. Na základe tohto plánu boli do súhrnu charakteristických vlastností lieku a písomnej informácie pre používateľov lieku Cerdelga zahrnuté informácie o bezpečnosti vrátane príslušných preventívnych opatrení, ktoré majú zdravotnícki pracovníci a pacienti dodržiavať.
Spoločnosť, ktorá predáva Cerdelgu, navyše poskytne lekárom a pacientom edukačné materiály, aby sa zabezpečilo, že Cerdelga bude liečená iba u pacientov s Gaucherovou chorobou typu 1 a že tento liek sa nebude používať s inými liekmi, ktoré môžu významne zmeniť jeho hladinu v krvi. Všetci pacienti dostávajúci liek Cerdelga dostanú kartičku s upozornením pre pacienta. Spoločnosť bude tiež sledovať pacientov liečených Cerdelgou s cieľom monitorovať dlhodobú bezpečnosť lieku.
Ďalšie informácie sú k dispozícii v súhrne plánu riadenia rizík.
Ďalšie informácie o lieku Cerdelga
Európska komisia 19. januára 2015 vydala povolenie na uvedenie lieku Cerdelga na trh platné v celej Európskej únii.
Posledná aktualizácia tohto súhrnu: 01-2015.