Európa sa blíži k prvému schváleniu génovej terapie pre liečbu Medlife

európa

Európska agentúra pre lieky prvýkrát odporučila použitie génovej terapie na liečbu pacientov trpiacich zriedkavým ochorením, ktoré ovplyvňuje spracovanie tukov. Génová terapia spočíva v prenose génov u pacientov na liečbu určitých chorôb. V tomto prípade spoločnosť Glybera používa vírus injikovaný pacientovi, ktorý musí poskytnúť funkčnú kópiu génu, ktorý produkuje lipoproteínovú lipázu (LPL), podľa časopisu Nature.
Nedostatok LPL postihuje najviac jedného alebo dvoch ľudí z milióna.

Glybera je liek určený na liečbu pacientov, ktorí nemôžu produkovať dostatok rozhodujúceho enzýmu na odbúravanie tukov v tele, a podporuje ho Európska agentúra pre lieky (EMEA) a Výbor pre lieky na humánne použitie (CHMP). Toto odporúčanie musí byť schválené Európskou komisiou predtým, ako bude liečba k dispozícii, hoci by bolo neobvyklé, keby Komisia odporúčanie odmietla.

V roku 2004 bola Čína prvou krajinou, ktorá schválila produkt génovej terapie pre komerčné použitie ako liečbu rakoviny. Európa a USA ešte musia schváliť akékoľvek liečby génovou terapiou a oblasť ovplyvnili problémy, ako napríklad obavy, že by táto terapia mohla spôsobiť rakovinu.

Jorn Aldag, výkonný riaditeľ spoločnosti uniQure, ktorá sídli v Amsterdame a vlastní spoločnosť Glybera, tvrdí, že oznámenie EMA je „signálom“ pre komunitu génovej terapie, že sa veci menia. „Odblokuje sa potenciál,“ uviedol pre magazín Nature. „Uvidíte ďalšie investície.“

Tim Cote, bývalý vedúci Úradu pre vývoj liekov na ojedinelé ochorenia v USA, ktorý je teraz nezávislým konzultantom, tvrdí, že schválenie je „úžasná, fantastická správa. Dajte Európu na prvé miesto“.