FDA urýchľuje schválenie balovaptanu, prvého liečenia hlavných príznakov autizmu

Balovaptan, ktorý je liečený na poruchy autistického spektra (ASD), bol zaradený do zoznamu Food and Drug Administration (FDA) ako inovatívna liečba (Breakthrough Therapy Designation). Táto klasifikácia umožní, aby bol liek v Spojených štátoch rýchlejšie testovaný a schválený.

liečenia

Klasifikácia balovaptanu ako inovatívnej liečby (Breakthrough Therapy Designation) je spôsobená hlavne sľubnými výsledkami lieku počas klinickej štúdie fázy II s liekom VANILLA, ktorá testovala účinnosť lieku u dospelých s ASD. Podľa výrobcu Roche v súčasnosti tiež prebieha štúdia fázy II (aV1ation), ktorá testuje účinky balovaptanu na deti a dospievajúcich s ASD.

Balovaptan je antagonista vazopresínového receptora V1a. Podľa Roche, štúdie u ľudí i zvierat ukázali, že V1a hrá dôležitú úlohu pri sprostredkovaní sociálneho správania, ktoré prekáža ľuďom s ASD. Tak sa balovaptan mohol stať prvou liekovou terapiou schopnou zlepšiť komunikáciu medzi ľuďmi s ASD.

V súčasnosti neexistuje žiadna liečba FDA schválená pre hlavné príznaky ASD: ťažká sociálna interakcia, komunikačné problémy a tendencie k opakovanému správaniu. Klasifikácia balovaptanu ako inovatívnej liečby výrazne skráti čas potrebný na uvedenie lieku na trh.

Príznaky porúch autistického spektra

Poruchy autistického spektra (ASD) ovplyvňujú vývoj detí a spôsob, akým sa jednotlivci správajú, komunikujú a komunikujú s ostatnými. Najbežnejšie príznaky ASD sú:

  • zložitá komunikácia a interakcia s inými ľuďmi
  • opakujúce sa správanie
  • obmedzený počet záujmov

Medzi ďalšie príznaky spojené s ochorením patria:

  • úzkosť
  • záchvaty
  • jazykové postihnutia
  • deficit pozornosti

ASD v Rumunsku

Podľa štúdie zverejnenej v European Journal of Pediatric Neurology, ktorá zahŕňala viac ako 9 000 detí, zo 122 bežných škôl a 95 škôl pre deti so špeciálnymi potrebami, asi 14% rumunských detí trpí formou poruchy autistického spektra. . Podľa odhadov rightdiagnosis.com je počet prípadov ASD v Rumunsku približne 45 000.

Zrýchlené schválenie balovaptanu by mohlo znamenať rýchlejší prístup k liečbe pre občanov Európskej únie a Rumunska.