Imunitné bunky upravené pomocou CRISPR môžu prežiť niekoľko mesiacov po podaní pacientom s
Vedci z Abramsonovho centra pre štúdium rakoviny na Pennsylvánskej univerzite preukázali, že bunky upravené pomocou technológie CRISPR Cas9 sú schopné ničiť rakovinové bunky aj niekoľko mesiacov po infúzii do tiel pacientov, poznamenáva Medicalxpress.
Vedci zistili, že bunky, na ktorých sa použil CRISPR, sa upravovali tromi odlišnými spôsobmi. Vysvetľujú tiež, že štúdia, v ktorej sa tieto bunky použili, je prvou štúdiou, ktorá získala potrebné schválenia na vykonanie viacerých úprav v ľudskom genóme.
„Naše údaje od prvých troch pacientov zaradených do tohto klinického skúšania ukazujú dve dôležité veci, ktoré podľa našich vedomostí zatiaľ nikto nepreukázal. Najprv môžeme úspešne vykonať presnejšie úpravy počas výroby, pričom výsledné bunky prežijú v ľudskom tele dlhšie, ako ukázali predtým publikované údaje. Po druhé, zatiaľ tieto bunky preukázali trvalú schopnosť útočiť a zabíjať nádory, “vysvetľuje doktor Carl June. riaditeľ oddelenia bunkovej imunoterapie v Abramsonovom centre.
V klinickom skúšaní vedci odobrali bunky imunitného systému, T bunky, z krvi, na ktorú pomocou CRISPR upravili tri bunky. Dva z cieľových génov boli upravené tak, aby syntetizovali umelú verziu receptorov použitých na identifikáciu nádorov; zatiaľ čo bola vykonaná tretia modifikácia na elimináciu PD-1, proteínu, ktorý v niektorých prípadoch inhibuje aktivitu T buniek.
„Táto nová analýza troch pacientov potvrdila, že vyrobené bunky obsahovali všetky tri vydania, čo poskytuje dôkaz koncepcie tohto prístupu. Toto je prvé potvrdenie schopnosti technológie CRISPR Cas9 zamerať sa na viac génov súčasne u ľudí a ilustruje potenciál tejto technológie na liečenie mnohých chorôb, ktoré predtým nebolo možné liečiť alebo vyliečiť, “vysvetľuje Dr. June.
Štúdia bola publikovaná v časopise Science.