Lieky na cystickú fibrózu, inhalácia a antibiotiká

Cystická fibróza alebo cystická fibróza stále nie je liečiteľná. Pretože príčinnú chybu génu CFTR (CFTR = transmembránový regulátor vodivosti cystickej fibrózy) nie je možné ešte opraviť. Pokusy o opravu zlomeného génu pomocou génovej terapie sa v súčasnosti uskutočňujú iba experimentálne.

Cystická fibróza je progresívne ochorenie, pri ktorom sa metabolické funkcie naďalej zhoršujú. Tento proces nemožno zastaviť, ale existuje možnosť niečoho proti rôzne príznaky napríklad uľahčiť vykašliavanie hustého hlienu a zlepšiť tráviace funkcie. Čím skôr terapia začne a čím dôslednejšie sa bude vykonávať, tým vyššia je priemerná dĺžka života.

V súčasnosti sú na liečbu cystickej fibrózy schválené tri lieky špecifické pre mutácie.

Zistite viac o.

Lieky na cystickú fibrózu

V roku 2012 bol v Európe schválený prvý mutačne špecifický liek na liečbu cystickej fibrózy - účinná látka ivakaftor.

U pacientov s určitými mutáciami môže ivakaftor fungovať ako takzvaný „potenciátor“ defektov Iónové kanály CFTR obnoviť alebo posilniť pomocou otvorenia kanála. Týmto spôsobom je možné normalizovať rovnováhu solí a vody v bunkách sliznice. Ivakaftor je účinný u približne štyroch percent všetkých pacientov s cystickou fibrózou.

Okrem toho sú v Nemecku k dispozícii ďalšie dve účinné látky - tezakaftor a lumacaftor, ktoré sa môžu použiť v kombinácii s ivakaftorom na liečbu určitých skupín pacientov. Títo pacienti majú najbežnejšiu mutáciu Phe508del na jednom chromozóme a mutáciu Phe508del na druhom chromozóme alebo mutáciu, pri ktorej iónový kanál CFTR stále funguje trochu.

Lumacaftor a tezacaftor sú takzvané korektory, ktoré u pacientov s mutáciou Phe508del zabraňujú rozloženiu nesprávne zostaveného proteínu CFTR pred jeho začlenením do bunkovej membrány. Týmto spôsobom sa viac iónových kanálov dostane na správne miesto, ktoré potom môže aktivovať ivakaftor.

Možnosti symptomatickej terapie

Najdôležitejším pilierom symptomatickej liečby cystickej fibrózy je inhalačná terapia. Inhaláciou rôznych expektorancií alebo bronchodilatancií sa snaží hlien zmobilizovať a uľahčiť tak vykašliavanie. Avšak rôzne ďalšie lieky ako protizápalové lieky alebo Antibiotiká sa dá presne podať do pľúc.

Cystická fibróza je častá u dospelých pacientov cukrovka socializovaný. Včasné zistenie prostredníctvom pravidelných testov glukózovej tolerancie od 10 rokov a diabetická liečba inzulínom majú pozitívny vplyv na ďalší priebeh ochorenia.

Intenzívna fyzioterapia dýchania pomocou respiračnej gymnastiky, ako je autogénna drenáž a použitie rôznych prístrojov na respiračnú terapiu, môže urobiť svoju prácu Funkcia pľúc merateľne zlepšiť.

Je tiež dôležité zvýšiť celkový výkon individuálne prispôsobeným fyzickým tréningom. Pretože s rastúcim trvaním choroby sú srdce a pľúca stále viac namáhané.

V pokročilých štádiách ochorenia môže byť potrebné podať kyslík a podať lieky chronicky preťaženému srdcu. Ak sú pľúca príliš poškodené, a Transplantácia pľúc bude požadované.

Antibiotiká na cystickú fibrózu

Na liečbu baktérií, ktoré sa pri cystickej fibróze zvyknú usadzovať v hliene priedušiek Antibiotiká použité. Inhalačné antibiotiká sa môžu dodávať priamo do miesta účinku, do pľúc, bez zaťaženia celého tela. Je možná kombinácia s antibiotikami užívanými perorálne vo forme tabliet alebo džúsu. Avšak bakteriálne patogény ako napr Pseudomonas aeruginosa veľký problém.

Chronická kolonizácia dýchacích ciest baktériou Pseudomonas aeruginosa U mnohých ľudí s cystickou fibrózou vyžaduje intravenóznu terapiu pseudomonasami dva týždne niekoľkokrát ročne, ktorú je možné obvykle vykonať doma.

Diéta pri cystickej fibróze

Okrem problémov s dýchaním sú hlavným problémom liečby cystickej fibrózy aj výživové deficity a nedostatočný príjem kalórií. Pacienti sú často postihnutí nedostatkami. Chýbaš

esenciálne mastné kyseliny,
vitamíny rozpustné v tukoch,
Minerály,
Stopové prvky a
Antioxidanty.

Veľmi kalorický výživa a príjem vitamínov rozpustných v tukoch - vitamínov A, D, K a E - je preto obzvlášť dôležitý. Okrem toho je nevyhnutný prísun tráviacich enzýmov, aby sa jedlo mohlo lepšie štiepiť. Dávka týchto prípravkov musí byť doplnená o tuky z potravy. Dôrazne sa odporúča starostlivosť špecializovaných odborníkov na výživu.

Od roku 2018 je možné, aby ľudia s cystickou fibrózou mali a Výživová terapia na náklady zákonného zdravotného poistenia niečo tvrdiť. Rozhodol o tom 16. marca 2017 Spolkový spoločný výbor (GB-A).

Dlhšia dĺžka života si vyžaduje psychosociálne poradenstvo

Pretože pacienti s cystickou fibrózou majú v súčasnosti výrazne dlhšiu priemernú dĺžku života ako pred dvadsiatimi rokmi, postihnutí ľudia sú konfrontovaní s novými problémami v porovnaní s predchádzajúcimi a potrebujú podporu. Pretože v súvislosti s tréningom, prácou a plánovaním života s chronickými chorobami vznikajú nové otázky.