Nové smery liečby Dravetovho syndrómu
Droga doteraz používaná pri liečbe obezity ako Látka na zníženie hmotnosti dramaticky redukuje záchvaty u mladých pacientov s Dravetovým syndrómom. Štúdia, ktorá dospela k tomuto záveru, bola prediskutovaná na 71. výročnom stretnutí Americkej spoločnosti pre epilepsiu 2017.
Dravetov syndróm je vzácna genetická forma epileptickej encefalopatie, ktorá sa začína skoro, často v dojčenskom veku, u zdanlivo zdravých a celoživotných detí.
Klinická štúdia kontrolovaná fázou III k tomu dospela V porovnaní s placebom došlo u pacientov užívajúcich nízke dávky fenfluramínu (ZX008, Zogenix) k štatisticky významnému zníženiu frekvencie záchvatov.
fenfluramín je látka potláčajúca chuť do jedla, ktorá stimuluje serotonergnú funkciu mozgu. V USA sa používal vo veľkých dávkach na liečbu obezity, ale z trhu bol stiahnutý v roku 1997 po správach o srdcových chlopniach a pľúcnej hypertenzii po podaní fenfluramínu.
Predložená štúdia zahŕňala 119 pacientov s Dravetovým syndrómom vo veku 2 - 18 rokov, s priemerným vekom 9 rokov a mediánom záchvatov 40 záchvatov mesačne.
„U asi 70% pacientov, ktorí dostávali fenfluramín, sa počet záchvatov znížil zo 40 na 1-2 záchvaty mesačne,“ tvrdí autor štúdie. Lieven Lagae lekár, doktorand a profesor na univerzite v Leuvene (Belgicko), koordinátor kliniky detskej neurológie a riaditeľ Programu pre deti s epilepsiou vo fakultnej nemocnici.
Droga bola všeobecne dobre znášaná a prospektívne sledovanie srdca počas celej štúdie neodhalilo žiadne klinické alebo echokradiografické zmeny špecifické pre srdcové valvulopatie alebo pľúcnu hypertenziu.
Aj keď u pacientov užívajúcich fenfluramín bola zaznamenaná znížená chuť do jedla, nebol pozorovaný žiadny pokles hmotnosti detí. Dr. Lagae tiež uvádza, že niektoré deti s Dravetovým syndrómom majú sklon k nadváhe, pravdepodobne kvôli sedavému životnému štýlu.
Výsledky štúdie sú sľubné a ich použitie v klinickej praxi by sa mohlo stať realitou liek so značnou mierou bezpečnosti, keď sa podáva v dávkach považovaných za terapeutické.
Zdroj: Medscape Medical News