Nožnice s modifikovaným génom bojujú proti obezite bez ostrihania
Génové nožnice Crispr sú kontroverzné. Teraz, s ďalším vývojom, sa vedcom podarilo zabrániť obezite u myší. Crispr nereže gény, ale mení ich aktivitu.
Ďalším vývojom nožníc génu Crispr zabránili americkí vedci rozvoju obezity u myší. Na rozdiel od pôvodnej metódy Crispr nereže genetický materiál, ale iba mení aktivitu cieľových génov. Metódu možno použiť aj na množstvo ďalších chorôb, ktoré - podobne ako niektoré formy obezity - sú založené na nedostatočnej aktivite určitých génov, píšu vedci v odbornom časopise „Science“.
„Štúdiu je potrebné chápať ako štúdiu uskutočniteľnosti, ktorá ukazuje, že tento proces u myší účinne reguluje aktivitu génov,“ vysvetľuje Lennart Randau z Max Planck Institute for Terrestrial Microbiology v Marburgu, ktorý sa štúdie nezúčastňuje. bol. „Je však nereálne predpokladať, že sa bude používať na liečbu obezity u ľudí.“
Crispr/Cas9 má predchádzať chorobám
Pomocou nožníc na gény Crispr/Cas9 možno zacieliť na konkrétne oblasti v genóme. Dvojvlákno DNA sa preruší a genetická informácia sa zmení počas následnej opravy. V lekárskej oblasti odborníci dúfajú, že je možné napríklad vypnúť chybné gény a vyliečiť choroby na nich založené. Proces je testovaný v mnohých laboratóriách. Je však potrebné vyriešiť množstvo metodických problémov a skôr, ako sa bude môcť rutinne používať u ľudí, je potrebné zodpovedať otázky týkajúce sa bezpečnosti postupu.
Pokročilá metóda používaná vedcami vedenou Navneetom Matharuom z Kalifornskej univerzity v San Franciscu využíva vyhľadávací systém známy z konvenčnej metódy Crispr, pomocou ktorého je možné zamerať konkrétnu oblasť genetického materiálu. Genetický materiál sa potom nereže - „nožnice“ od Crispru sú nahradené akousi riadiacou jednotkou. To zvyšuje aktivitu príslušného génu - odtiaľ názov Crispra pre „aktiváciu Crispru“. Myšlienka: V prípadoch, keď jedna z dvoch existujúcich kópií génu nefunguje, je možné zvýšiť aktivitu intaktného variantu. Strata chybného variantu je tak kompenzovaná.
Gény tiež zapojené do ľudí
V dvoch nezávislých sériách experimentov sa vedci zamerali na gény v mozgu myší, ktoré súvisia s vývojom obezity, SIM1 a MC4R. Tieto gény regulujú okrem iného aj pocit hladu a sýtosti. U každého zo zvierat bola poškodená jedna z dvoch kópií génu. Vďaka tomu sa kŕmia nekontrolovane a majú extrémnu nadváhu. Aj u ľudí sa tieto gény čiastočne podieľajú na vzniku obezity. Podľa vedcov má až 5 percent všetkých ľudí s extrémnou nadváhou mutáciu v géne MC4R.
Vo veku štyroch týždňov dostali myši jednu injekciu s nástrojmi Crispra predtým, ako im tukovali. „Výsledky boli dramatické,“ uvádza Matharu podľa vyhlásenia svojej univerzity. Myši si dlhodobo udržiavali normálnu telesnú hmotnosť. Neliečené zvieratá boli odlišné: „Myši, ktoré nedostali žiadne injekcie Crispra, nemohli prestať jesť. Začali priberať do šiestich týždňov veku a do desiatich týždňov veku boli obézni pri bežnej strave. ““
Cez dieru v lebke do mozgu
„Aj keď je táto štúdia zameraná na obezitu, veríme, že náš systém je možné použiť v iných situáciách, keď iba jedna kópia génu spôsobuje ochorenie,“ uviedol riaditeľ štúdie Nadav Ahituv z Kalifornskej univerzity. „Naša metóda má mimoriadny terapeutický potenciál pre množstvo chorôb a dokazujeme, že môžeme dosiahnuť úspech bez úpravy genómu.“ Vedci ako príklad uvádzajú kosáčikovitú anémiu a Duchennovu svalovú dystrofiu. Ahituv aj Matharu vlastnili alebo spoluzakladali spoločnosti zaoberajúce sa výskumom génovej terapie.
Prezentovaná metóda sa dá v zásade použiť aj u ľudí, tvrdí nemecký výskumník Crispr Randau. Stále však potrebuje ďalší výskum. „Bolo by zaujímavé vidieť napríklad to, ako dlho zložky Crispr pôsobia v bunkách a ako dlho sa účinok udržuje.“ Ďalšia, stále nezodpovedaná otázka sa týka formy podávania. Nástroje Crispr boli injikované priamo do mozgu myší cez otvor v lebke - metóda, ktorá sa nejaví ako praktická pri liečbe obezity u ľudí.