Onkológia; Ulmská univerzitná nemocnica

KRITÉRIÁ PRE ZARADENIE:
1 Poskytnutie podpísaného a datovaného, písomného informovaného súhlasu pred akýmikoľvek postupmi špecifickými pre štúdiu, odberom vzoriek a analýzami.
2 Muži a ženy> = 18 rokov
3 Subjekty s histologicky potvrdenými, relabujúcimi alebo refraktérnymi hematologickými malignitami, s najmenej jednou merateľnou léziou ≥ 1,5 cm a podľa názoru skúšajúceho liečiteľa je klinická štúdia najlepšou voľbou pre ďalšiu liečbu na základe predchádzajúcej odpovede a/alebo znášanlivosti voči štandard starostlivosti, napr. okrem iného:
Rameno A:
o B-bunkový non-Hodgkinov lymfóm
o T-bunkový non-Hodgkinov lymfóm
o Malý lymfocytový lymfóm (SLL)
o Mnohopočetný myelóm (MM)
Rameno B:
o CLL (chronická lymfocytová leukémia)
o Sudcov syndróm
o AML/sekundárne AML
o VŠETKY
o Vysoko rizikový myelodysplastický syndróm (MDS) (podľa revidovaného medzinárodného systému prognostického bodovania IPSS-R)
o CMML (chronická myelomonocytová leukémia)

POZNÁMKA: Subjekty AML/ALL musia mať patologicky potvrdené prvé alebo druhé relabujúce alebo primárne refraktérne AML podľa definície Svetovej zdravotníckej organizácie (WHO) alebo odporúčaní Európskej leukémie (ELN). Počet blastov kostnej drene> 5% bude dostatočný pri vhodnom nastavení subjektu s predchádzajúcou diagnózou AML/ALL.

POZNÁMKA: Subjekty AML s APL (akútna promyelocytová leukémia FAB podtyp M3) budú vylúčené

POZNÁMKA: Subjekty vo veku> 70 rokov s neliečenou AML, ktoré sú považované za nespôsobilé na intenzívnu liečbu alebo ktoré odmietajú intenzívnu liečbu, môžu byť po konzultácii a dohode medzi sponzorom a ošetrujúcim skúšajúcim považované za vhodných pre štúdiu.

4 Výkonnostný stav 4 ECOG (Eastern Cooperative Oncology Group) ≤2.
5 Musíte podstúpiť aspoň 2 predchádzajúce línie liečby na liečbu súčasnej histológie a klinické skúšanie je najlepšou voľbou pre ďalšiu liečbu na základe predchádzajúcej odpovede a/alebo znášanlivosti na štandardnú starostlivosť. Pokyny nájdete v pokynoch National Comprehensive Cancer Network (NCCN) a European Society for Medical Oncology (ESMO) každej príslušnej histológie.

POZNÁMKA: Pre niektoré indikácie chorôb, napríklad Richterov syndróm, by zlyhanie jednej terapie (napr. R-CHOP) bolo
postačujúce na zváženie subjektu na zaradenie do štúdie s vyšetrovacím agentom. Indikácie ochorenia, keď nemusí existovať žiadny štandard starostlivosti alebo možnosti starostlivosti boli vyčerpané po zlyhaní liečby prvej línie, môžu byť tieto subjekty prediskutované a zvážené sponzorom a ošetrujúcim skúšajúcim od prípadu k prípadu pre zaradenie do štúdie a písomne zdokumentované rozhodnutia o zápise týchto predmetov.

6 Zdokumentované aktívne ochorenie vyžadujúce liečbu podľa príslušných pokynov NCCN/ESMO, ktoré sú relabujúce alebo refraktérne, definované ako:
o Recidíva choroby po odpovedi na predchádzajúcu líniu (línie) liečby
o alebo progresívne ochorenie po ukončení liečebného režimu pred vstupom do štúdie
7 Adekvátna hematologická funkcia (Poznámka: neplatí pre akútne leukémie, CLL, Richterov syndróm alebo vysokorizikové MDS), definované ako:
o Absolútny počet neutrofilov (ANC) ≥1 000 buniek/mm3 (1,0 x 109/l)
o Počet krvných doštičiek ≥ 75 000 buniek/mm3 (75 x 109/l) alebo ≥ 35 000 buniek/mm3 (35 x 109/l) s postihnutím kostnej drene.

Štúdia hostiteľského genetického výskumu (voliteľné):
Na zaradenie do voliteľnej genetickej zložky štúdie musia predmety spĺňať nasledujúce ďalšie kritériá:
• Poskytnutie podpísaného, písomného a datovaného informovaného súhlasu s genetickým výskumom. Ak sa účastník odmietne zúčastniť na genetickej zložke štúdie, nebude to mať žiadny postih alebo stratu prospechu. Subjekt nebude vylúčený z ďalších aspektov štúdie opísaných v tomto protokole, pokiaľ súhlasia s hlavnou štúdiou.
• Transfúzia celej krvi podaná do 120 dní od odberu genetickej vzorky by mala byť zbavená leukocytov.

Biopsia kostnej drene/nádorová biopsia v štúdii (voliteľné):
Pre zaradenie do voliteľnej zložky aspirátu kostnej drene/biopsie nádoru do štúdie musia subjekty spĺňať nasledujúce ďalšie kritériá:
1 Poskytnutie podpísaného, písomného a datovaného informovaného súhlasu s aspirátom kostnej drene alebo biopsiou nádoru počas štúdie. Ak subjekt odmietne účasť na zložke štúdie s aspirátom/nádorovou biopsiou kostnej drene, nebude pre tento subjekt platený žiadny trest alebo strata prospechu. Predmet nebude vylúčený z ďalších aspektov štúdia
popísané v tomto protokole, pokiaľ súhlasili s hlavnou štúdiou.
2 Prítomnosť povrchovej lymfadenopatie pri biopsii lymfatických uzlín (platí iba pre CLL, lymfóm a ALL).

POZNÁMKA: Ak je pri skríningu prítomná akákoľvek hyperurikémia, mala by sa podať liečba štandardnou starostlivosťou (SoC) (vrátane i.v. tekutiny, rasburikázy +/- alopurinolu).