Orfadin - Informácie pre profesionálov
Nitizinón
Tento dokument je súhrn Európskej verejnej hodnotiacej správy (EPAR) o lieku Orfadin. Vysvetľuje, ako Výbor pre lieky na humánne použitie (CHMP) vyhodnotil liek a dospel k stanovisku v prospech vydania povolenia na uvedenie na trh, ako aj k odporúčaniam, ako používať Orfadin.
Čo je orfadin?
Orfadin je liek, ktorý obsahuje účinnú látku nitizinón. Je dostupný vo forme kapsúl (2 mg, 5 mg, 10 mg a 20 mg) a suspenzie (4 mg/ml) na perorálne použitie.
Na čo sa Orfadin používa?
Orfadin sa používa na liečbu dedičnej tyrozinémie typu 1 (HT-1). Toto je zriedkavé ochorenie, pri ktorom telo nedokáže úplne rozložiť aminokyselinu tyrozín. Tak sa vytvárajú škodlivé látky, ktoré spôsobujú vážne problémy s pečeňou a rakovinu pečene. Orfadín sa používa s diétou, ktorá obmedzuje absorpciu aminokyselín tyrozínu a fenylalanínu. Tieto aminokyseliny sa bežne nachádzajú v bielkovinách potravín a nápojov.
Pretože počet pacientov s HT-1 je nízky, choroba sa považuje za zriedkavú a Orfadin bol 29. decembra 2000 označený za „liek na ojedinelé ochorenia“ (liek používaný pri zriedkavých chorobách).
Výdaj lieku je viazaný na lekársky predpis.
Ako sa používa Orfadin?
Liečba liekom Orfadin by mala byť zahájená a kontrolovaná lekárom, ktorý má skúsenosti s liečbou pacientov s HT-1. Liečba sa má začať čo najskôr a dávka Orfadinu sa má upraviť na základe odpovede pacienta a telesnej hmotnosti.
Agentúra Európskej únie
30 Churchill Place • Canary Wharf • Londýn E14 5EU • Veľká Británia Telefón +44 (0) 20 3660 6000 Fax +44 (0) 20 3660 5555 Pošlite otázku prostredníctvom našej webovej stránky www.ema.europa.eu/contact
Odporúčaná začiatočná dávka je 1 mg/kg telesnej hmotnosti/deň rozdelená do dvoch dávok. Kapsuly sa zvyčajne prehĺtajú celé, ale dajú sa otvoriť a ich obsah zmiešať s malým množstvom vody alebo diétnej tekutiny tesne pred požitím. Perorálna suspenzia sa používa u detí, ktoré majú ťažkosti s prehĺtaním kapsúl.
Orfadin je určený na dlhodobé užívanie. Pacienti musia byť vyšetrení najmenej každých šesť mesiacov.
Ako funguje Orfadin?
Tyrozín sa v tele rozkladá pomocou množstva enzýmov. Pacientom s HT-1 chýba jeden z týchto enzýmov, takže sa tyrozín nerozkladá správne, ale mení sa na škodlivé látky. Účinná látka v Orfadíne, nitizinón, blokuje enzým, ktorý premieňa tyrozín na škodlivé látky. Pretože však tyrozín zostáva v tele počas liečby orfadínom, musia pacienti dodržiavať špeciálnu diétu s nízkym obsahom tyrozínu. Diéta by mala obsahovať aj len malé množstvo fenylalanínu, pretože ten sa v tele mení na tyrozín.
Ako bol liek Orfadin skúmaný?
Najväčšia štúdia o Orfadine sa uskutočnila na 257 pacientoch v 87 rôznych nemocniciach v 25 krajinách ako súčasť súcitného použitia programu. Toto je program, ktorý umožňuje lekárom požiadať o liek pre jedného z ich pacientov pred úplným schválením lieku. Štúdia sa zamerala na účinky Orfadinu na prežitie a porovnáva výsledok so správami v lekárskych časopisoch o prežití pacientov s HT-1, ktorí boli iba upravení stravou.
Aký prínos preukázal Orfadin v týchto štúdiách?
Hlavnou výhodou Orfadinu je, že významne zvyšuje priemernú dĺžku života. Napríklad dieťa s HT-1 mladšie ako dva mesiace by malo obyčajne iba 28% pravdepodobnosť, že bude mať päť rokov iba so samotnou stravou. S ďalšou liečbou Orfadinom sa miera prežitia zvýšila na 82%. Čím skôr sa začne liečba, tým vyššia je šanca na prežitie.
Aké riziká sa spájajú s užívaním lieku Orfadin?
Liečba Orfadinom spôsobuje vysoké hladiny tyrozínu v krvi kvôli spôsobu, akým tento liek účinkuje; tento vedľajší účinok sa pozoruje u viac ako 1 pacienta z 10. Ďalšie časté vedľajšie účinky (pozorované u 1 až 10 pacientov zo 100) sú trombocytopénia (nízky počet krvných doštičiek), leukopénia (nízky počet bielych krviniek), granulocytopénia (nízky počet granulocytov, typ bielych krviniek), konjunktivitída (zápal membrány pokrývajúcej viečka) výstelka), zakalenie rohovky (priehľadná vrstva pred zrenicou), keratitída (zápal rohovky), fotofóbia (zvýšená citlivosť očí na svetlo) a bolesť očí. Mnoho z týchto vedľajších účinkov môže súvisieť s vysokou hladinou tyrozínu u pacientov, ktorí nedodržiavajú správnu výživu. Zoznam všetkých vedľajších účinkov a obmedzení hlásených pri používaní Orfadinu sa nachádza v písomnej informácii pre používateľov.
Prečo bol liek Orfadin schválený?
Výbor CHMP poznamenal, že Orfadin môže byť účinnou liečbou HT-1, najmä keď sa začne včas, t.j. keď sa začne včas. H. skôr, ako je pacientova pečeň príliš poškodená. Orfadin má tiež lepší výkon u pacientov, ako je známe z literatúry o pacientoch, ktorí dostávali iba diétu. Výbor CHMP preto rozhodol, že prínos lieku Orfadin je väčší než riziká spojené s jeho užívaním, a odporučil udeliť povolenie na uvedenie na trh.
Orfadin bol pôvodne schválený za „mimoriadnych okolností“ z dôvodu zriedkavosti choroby v čase schválenia. Pretože spoločnosť poskytla ďalšie požadované informácie, boli „mimoriadne okolnosti“ zrušené 21. septembra 2009.
Aké opatrenia sa prijímajú na zaistenie bezpečného a efektívneho užívania Orfadinu?
Na zaistenie čo najbezpečnejšieho používania Orfadinu bol vypracovaný plán riadenia rizík. Na základe tohto plánu boli do súhrnu charakteristických vlastností lieku a písomnej informácie pre používateľov lieku Orfadin zahrnuté informácie o bezpečnosti vrátane príslušných preventívnych opatrení, ktoré majú zdravotnícki pracovníci a pacienti dodržiavať.
Viac informácií o Orfadine
Dňa 21. februára 2005 Európska komisia vydala povolenie na uvedenie lieku Orfadin na trh v celej Európskej únii.
Úplné znenie správy EPAR o lieku Orfadin sa nachádza na webovej stránke agentúry: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. Ak potrebujete ďalšie informácie o liečbe liekom Orfadin, prečítajte si písomnú informáciu pre používateľov (súčasť správy EPAR), alebo sa obráťte na svojho ošetrujúceho lekára, resp. Lekárnika.
Súhrn stanoviska Výboru pre lieky na ojedinelé ochorenia k orfadínu sa nachádza na webovej stránke agentúry: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease identification .
Posledná aktualizácia tohto súhrnu: 05-2015.