Prelom v hemofílii A Krvácanie Spýtajte sa profesora

Monoklonálna protilátka môže významne znížiť riziko krvácania u pacientov s hemofíliou, aj keď inhibítory proti faktoru VIII spôsobili, že podávanie koncentrátu faktora VIII bolo neúčinné. Ukazuje to štúdia, ktorá bola zverejnená v New England Journal of Medicine.

hemofílii

Hemofília A je dedičné ochorenie krvi, ktoré postihuje takmer výlučne mužov. Tendencia krvácania je dôsledkom nedostatku faktora VIII v koagulačnej kaskáde; častou komplikáciou je krvácanie do veľkých kĺbov, ktoré je často spôsobené ľahkými nehodami. Predchádzajúca terapia spočíva v intravenóznom podaní faktora VIII dvakrát až trikrát týždenne alebo, ak je to potrebné, preventívne. Hlavnou komplikáciou tejto terapie je dnes tvorba neutralizujúcich protilátok proti faktoru VIII, takzvaných inhibítorov, takže terapia je prakticky neúčinná a dochádza k opätovnému krvácaniu. Táto takzvaná inhibítorová hemofília v súčasnosti postihuje asi 30% všetkých pacientov s hemofíliou A.

Komentár odborníka:

Profylaxia protilátok proti hemofílii A teraz rieši problém tvorby inhibítorov, keď sa faktor VIII podáva pomocou dômyselnej novej stratégie; Odborníci to považujú za hlavný lekársky nástroj na zlepšenie kvality života postihnutých pacientov (2).

(1) Oldenburg J, Mahlangu JN, Kim B a kol.: Profylaxia emicizumabu pri hemofílii A s inhibítormi. N Engl J Med 2017; 377: 809-818. DOI: 10,1056/NEJMoa1703068.

(2) Lillicrap D: Bišpecifická anti telová terapia pri hemofílii. N Engl J Med 2017; 377: 884-885.