Spoločnosť Pegvaliase čoskoro získa schválenie EÚ APOTHEKE ADHOC

získa

Berlín - Fenylektonúria patrí medzi zriedkavé choroby. Výbor pre lieky na humánne použitie (CHMP) Európskej agentúry pre lieky (EMA) vydal odporúčanie na schválenie lieku Palynziq (Pegvaliase, BioMarin).

Palyziq môže byť uvedený na trh na liečbu pacientov s fenylketonúriou (PKU) vo veku 16 rokov a viac. PKU je závažné dedičné metabolické ochorenie. Príčinou poruchy metabolizmu bielkovín sú genetické zmeny. Všetci novorodenci boli vyšetrení na túto chorobu od 60. rokov.

Pacientom chýba enzým fenylalanínhydroxyláza (PAH), ktorý štiepi aminokyselinu fenylalanín, ktorá je obsiahnutá v mnohých potravinách obsahujúcich bielkoviny, na tyrozín. Ak telo nedokáže rozložiť fenylalanín, hromadí sa aminokyselina a môže spôsobiť problémy v mozgu a nervovom systéme. Ľudia môžu mať neurologické a psychiatrické poruchy vrátane mentálneho postihnutia, úzkosti a depresie. Na PKU neexistuje žiadny liek. Postihnutí musia dodržiavať celoživotnú stravu, ktorá obsahuje potraviny s nízkym obsahom fenyalanínu. Ako potraviny sú vhodné najmä ovocie, zelenina a priemyselne vyrábané špeciálne nízkobielkovinové potraviny. Takže príjem fenylalanínu by sa mal znížiť.

Väčšina pacientov však ťažko dodržiava diétu. Kuvan (Sapropterin, BioMarin), liek na liečbu hyperfenylalanínémie (HPA) a PKU u pacientov všetkých vekových skupín, je schválený už niekoľko rokov. Saproterín je synteticky vyrobená kópia telu vlastnej látky tetrahydrobiopterínu (BH4). Telo to potrebuje na výrobu tyrozínu z fenylalanínu.

Palynziq by bol preto druhou možnou možnosťou liečby pre postihnutých. Liek je indikovaný u pacientov s nadmerne vysokou hladinou fenylalanínu v krvi (viac ako 600 µmol/l) napriek predchádzajúcej liečbe dostupnými možnosťami liečby. Pegviláza má nový mechanizmus účinku. Pegylovaný rekombinantný enzým fenylalanín amoniaková lyáza môže štiepiť fenylalanín, zabrániť jeho hromadeniu v tele a v konečnom dôsledku zmierňovať príznaky. Palynziq dostal v USA súhlas minulý rok.

Účinnosť a bezpečnosť Palynziqu boli potvrdené v klinických štúdiách fázy III. Po 18 mesiacoch liečby mala väčšina pacientov hladiny fenylalanínu nižšie ako 600 µmol/l. Okrem toho sa kognitívne a psychiatrické príznaky zlepšili pri pokračujúcej liečbe.

Najbežnejším nežiaducim účinkom lieku Palynziq bola bolesť kĺbov a reakcie v mieste vpichu vrátane erytému a vyrážky. Pegvilase slúži ako náhrada za chýbajúce PAH. Tento liek by mohol byť uvedený na trh v 2,5 mg, 10 mg a 20 mg injekčných roztokoch.